Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Tyra-300 hos barn med Achondroplasia: Beach301

28. august 2026 oppdatert av: Tyra Biosciences, Inc

Et multisenter, fase 2, dose-opptrapping/doseutvidelsesstudie av Tyra-300 hos barn med achondroplasia med åpne vekstplater: Beach301

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten, toleransen og identifisere potensielt effektiv dose (er) av Tyra-300 hos barn med achondroplasia med åpne vekstplater.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2, multisenter, åpen merkelapp, dose-opptrapping for å bestemme sikkerheten, toleransen og identifisere potensielt effektive dose (er) av TYRA-300, en fibroblastvekstfaktorreseptor (FGFR) -3 selektiv tyrosinkinaseinhibitor , Hos barn 3 til 10 år med Achondroplasia med åpne vekstplater som vil undersøke tre årskull: Sentinel Sikkerhetskohort, årskull 1 og årskull 2.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

92

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Suzanne Lopez
  • Telefonnummer: (619) 728-4805
  • E-post: ACH@tyra.bio

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Ta kontakt med:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Rekruttering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-post: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53715
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin-Madison
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
  • Spania
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spania, 1008
        • Rekruttering
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Ta kontakt med:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ta kontakt med:
      • London, Greater London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Ta kontakt med:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • 3 til 10 år gammel (inkludert) på samtykke.
  • Informert samtykke gitt av foreldre (er) eller verge (er). Ettersom deltakerne i studien er mindre enn 18 år, er deltakerne villige og i stand til å gi skriftlig samtykke (der det er aktuelt og påkrevd).
  • Molekylær diagnose av achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiografisk bekreftet åpne vekstplater ved screening, bestemt av røntgenalderen.
  • I stand til å stå og ambulere uavhengig.
  • I stand til å ta orale medisiner.
  • Sentinel Safety Cohort: bare 5 til 10 år (inkluderende).
  • Bare kohort 1: bare 3 til 10 år (inkluderende) og er naive for tidligere vekstakselerasjonsbehandling.
  • KUHORT 2 KUN: bare 3 til 10 år (inkluderende) og har fått tidligere vekstakselerasjonsbehandling.

Eksklusjonskriterier:

  • Tilstedeværelse eller historie med samtidig sykdom eller tilstand som vil forstyrre studiedeltakelse, sikkerhetsevalueringer, eller enhver ukontrollert eller ubehandlet tilstand som kan påvirke pediatrisk vekst.
  • Diagnose av endokrin tilstand som endrer kalsium/fosfathomeostase.
  • Før lemlengningskirurgi eller planlagt eller forventet å ha lemmerlengningskirurgi mens du er registrert i studien.
  • Å ta medisiner som er sterke hemmere eller indusere av cytokrom P450 (CYP) 3A4.
  • Historie eller nåværende bevis på hornhinnen eller netthinneforstyrrelse/keratopati.
  • Tilstedeværelse av guidet vekstmaskinvare/8 plater. Planlagte eller forventede ortopediske operasjoner.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tyra-300 0,125 mg/kg
Tyra-300 er levert som dryssekapsler/mini-tabler. Den totale dosen vil bli beregnet basert på deltakerens vekt. Vektjusteringer vil bli gjort hver tredje måned.
Legemiddel: Tyra-300 0,125 mg/kg
Opprinnelig dosenivå av TYRA-300 per protokoll, etterfølgende dosenivåer vil oppstå basert på kriterier skissert i protokollen.
Eksperimentell: Tyra-300 0,25 mg/kg
Tyra-300 er levert som dryssekapsler/mini-tabler. Den totale dosen vil bli beregnet basert på deltakerens vekt. Vektjusteringer vil bli gjort hver tredje måned.
Legemiddel: Tyra-300 0,25 mg/kg
Etterfølgende dosenivå -opptrappinger vil skje basert på kriterier skissert i protokollen.
Eksperimentell: Tyra-300 0,375 mg/kg
Tyra-300 er levert som dryssekapsler/mini-tabler. Den totale dosen vil bli beregnet basert på deltakerens vekt. Vektjusteringer vil bli gjort hver tredje måned.
Legemiddel: Tyra-300 0,375 mg/kg
Etterfølgende dosenivå -opptrappinger vil skje basert på kriterier skissert i protokollen.
Eksperimentell: TYRA-300 0,50 mg/kg
Tyra-300 er levert som dryssekapsler/mini-tabler. Den totale dosen vil bli beregnet basert på deltakerens vekt. Vektjusteringer vil bli gjort hver tredje måned.
Legemiddel: TYRA-300 0,50 mg/kg
Etterfølgende dosenivå -opptrappinger vil skje basert på kriterier som er skissert i protokollen.
Eksperimentell: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Legemiddel: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Opptil 12 måneder
Endring fra baseline i årlig veksthastighet (kohort 1)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i årlig veksthastighet (kohort 1)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring fra baseline i høyden Z-score (kohort 1)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Farmakokinetikk: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: tid til å nå maksimal plasmakonsentrasjon (TMAX)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: Område under plasmakonsentrasjonstidskurven (AUC)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: Halveringstid av Tyra-300 (T1/2)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: tilsynelatende total klaring (CL/F)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: tilsynelatende distribusjonsvolum (VD/F)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Endring fra baseline i årlig veksthastighet (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i høyden Z-score (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i stående høyde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i sittehøyde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i øvre og nedre armlengde (cm)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i tibial lengde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i femurlengde (cm)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i ARM Span proporsjonalitet (armspenn/høydeforhold)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i øvre segment/lavere segmentforhold
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i albuens forlengelse
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Etterforskere

  • Studiestol: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TYR300-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere