Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Tyra-300 hos barn med Achondroplasia: Beach301

29. september 2026 oppdatert av: Tyra Biosciences, Inc

Et multisenter, fase 2, dose-opptrapping/doseutvidelsesstudie av Tyra-300 hos barn med achondroplasia med åpne vekstplater: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

92

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Ta kontakt med:
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
        • Rekruttering
        • The Hospital for Sick Children
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • Torrance, California, Forente stater, 90502
        • Rekruttering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Ta kontakt med:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Forente stater, 19803
        • Rekruttering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Ta kontakt med:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Ta kontakt med:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-post: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Forente stater, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forente stater, 65201
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63130
        • Rekruttering
        • Washington University
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Ta kontakt med:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53715
        • Rekruttering
        • University of Wisconsin-Madison
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
  • Spania
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spania, 1008
        • Rekruttering
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Ta kontakt med:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spania, 28046
        • Rekruttering
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ta kontakt med:
      • London, Greater London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Rekruttering
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Ta kontakt med:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannia, S10 2TH
        • Rekruttering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekruttering
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 10 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Legemiddel: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentell: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Legemiddel: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentell: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Legemiddel: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentell: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Legemiddel: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Eksperimentell: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Legemiddel: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger som vurdert av CTCAE v5.0
Tidsramme: Opptil 12 måneder
Opptil 12 måneder
Endring fra baseline i årlig veksthastighet (kohort 1)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i årlig veksthastighet (kohort 1)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Endring fra baseline i høyden Z-score (kohort 1)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Farmakokinetikk: Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: tid til å nå maksimal plasmakonsentrasjon (TMAX)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: Område under plasmakonsentrasjonstidskurven (AUC)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: Halveringstid av Tyra-300 (T1/2)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: tilsynelatende total klaring (CL/F)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Farmakokinetikk: tilsynelatende distribusjonsvolum (VD/F)
Tidsramme: 15 dager
15 dager
Endring fra baseline i årlig veksthastighet (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i høyden Z-score (kohort 2)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i stående høyde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i sittehøyde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i øvre og nedre armlengde (cm)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i tibial lengde (CM)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endre fra baseline i femurlengde (cm)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i ARM Span proporsjonalitet (armspenn/høydeforhold)
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i øvre segment/lavere segmentforhold
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder
Endring fra baseline i albuens forlengelse
Tidsramme: 6 og 12 måneder
6 og 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Etterforskere

  • Studiestol: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

4. mars 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. januar 2030

Studiet fullført (Antatt)

1. juni 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. januar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

24. februar 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. oktober 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2026

Sist bekreftet

1. september 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TYR300-201

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere