Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Tyra-300 hos barn med Achondroplasia: Beach301

29 september 2026 uppdaterad av: Tyra Biosciences, Inc

En multicenter, fas 2, dos-eskalering/dosutvidgningsstudie av TYRA-300 hos barn med achondroplasia med öppna tillväxtplattor: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

92

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75015
  • Förenta staterna
    • California
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90502
        • Rekrytering
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
        • Rekrytering
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Telefonnummer: 410-614-0977
          • E-post: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Förenta staterna, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65201
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63130
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53715
        • Rekrytering
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrytering
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Nederländerna
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
  • Spanien
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Spanien, 1008
        • Rekrytering
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Spanien, 28046
        • Rekrytering
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Storbritannien
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Storbritannien, SE1 7EH
        • Rekrytering
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Storbritannien, S10 2TH
        • Rekrytering
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Rekrytering
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 10 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Läkemedel: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentell: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Läkemedel: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentell: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Läkemedel: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentell: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Läkemedel: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimentell: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Läkemedel: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar som bedöms av CTCAE v5.0
Tidsram: Upp till 12 månader
Upp till 12 månader
Förändring från baslinjen i årlig tillväxthastighet (kohort 1)
Tidsram: 12 månader
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i årlig tillväxthastighet (kohort 1)
Tidsram: 6 månader
6 månader
Förändring från baslinjen i höjd z-poäng (kohort 1)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Farmakokinetik: Maximal plasmakoncentration (CMAX)
Tidsram: 15 dagar
15 dagar
Farmakokinetik: Tid för att nå maximal plasmakoncentration (TMAX)
Tidsram: 15 dagar
15 dagar
Farmakokinetik: område under plasmakoncentrationstidskurvan (AUC)
Tidsram: 15 dagar
15 dagar
Farmakokinetik: Halvering Life of Tyra-300 (T1/2)
Tidsram: 15 dagar
15 dagar
Farmakokinetik: uppenbar total clearance (CL/F)
Tidsram: 15 dagar
15 dagar
Farmakokinetik: uppenbar distributionsvolym (VD/F)
Tidsram: 15 dagar
15 dagar
Förändring från baslinjen i årlig tillväxthastighet (kohort 2)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Förändring från baslinjen i höjd z-poäng (kohort 2)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Förändring från baslinjen i stående höjd (cm)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Förändring från baslinjen i sittande höjd (cm)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Ändra från baslinjen i övre och nedre armlängd (cm)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Förändring från baslinjen i tibiallängd (cm)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Förändring från baslinjen i femurlängd (cm)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Förändring från baslinjen i armspannproportionalitet (armspan/höjdförhållande)
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Ändra från baslinjen i övre segment/nedre segmentförhållande
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader
Byt från baslinjen i armbågsförlängning
Tidsram: 6 och 12 månader
6 och 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Utredare

  • Studiestol: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 mars 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 januari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 februari 2025

Första postat (Faktisk)

24 februari 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 oktober 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TYR300-201

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera