Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Tyra-300 u dzieci z Achondroplazją: Beach301

28 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Tyra Biosciences, Inc

Wieloośrodkowy, faza 2, eskalacja dawki/badanie dawki TYRA-300 u dzieci z achondroplazją z otwartymi płytkami wzrostowymi: Beach301

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i zidentyfikowanie potencjalnie skutecznej dawki Tyra-300 u dzieci z achondroplazją z otwartymi płytkami wzrostu.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to badanie fazy 2, wieloośrodkowe, otwarte, dawka-eskalacyjne w celu określenia bezpieczeństwa, tolerancji i zidentyfikowania potencjalnie skutecznego inhibitora tyrozynowego tyrozyny Tyra-300, receptora czynnika wzrostu fibroblastów (FGFR) -3 , u dzieci w wieku od 3 do 10 lat z achondroplazją z otwartymi płytkami wzrostowymi, które zbadają trzy kohorty dzieci: Sentinel Safety Cohort, Cohort 1 i Cohort 2.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

92

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Suzanne Lopez
  • Numer telefonu: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
  • Hiszpania
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Hiszpania, 1008
        • Rekrutacyjny
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Kontakt:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Hiszpania, 28046
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Kontakt:
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3584 CX
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Kontakt:
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G1X8
        • Rekrutacyjny
        • The Hospital for Sick Children
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90502
        • Rekrutacyjny
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
        • Rekrutacyjny
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Kontakt:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Numer telefonu: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65201
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Rekrutacyjny
        • Washington University
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Rekrutacyjny
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Kontakt:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53715
        • Rekrutacyjny
        • University of Wisconsin-Madison
        • Kontakt:
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja
        • Rekrutacyjny
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Kontakt:
  • Zjednoczone Królestwo
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital
        • Kontakt:
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • Rekrutacyjny
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Kontakt:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Zjednoczone Królestwo, S10 2TH
        • Rekrutacyjny
        • Sheffield Children's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • W wieku od 3 do 10 lat (włącznie) w momencie zgody.
  • Świadomowa zgoda świadczona przez rodziców lub opiekuna prawnego. Ponieważ uczestnicy badania mają mniej niż 18 lat, uczestnicy są skłonni i są w stanie udzielić pisemnej zgody (w stosownych przypadkach i wymaganych).
  • Diagnostyka molekularna achondroplazji (FGFR3 G380R).
  • Radiograficznie potwierdzono otwarte płytki wzrostu podczas badań przesiewowych, jak określono za pomocą promieni rentgenowskich w wieku kości.
  • Potrafi stać i ambulować niezależnie.
  • W stanie wziąć doustne leki.
  • Tylko Sentinel Safety Cohort: w wieku od 5 do 10 lat (włącznie).
  • Tylko kohorta 1: w wieku od 3 do 10 lat (obejmująca) i są naiwne do wcześniejszej terapii przyspieszającej wzrost.
  • Tylko kohorta 2: w wieku od 3 do 10 lat (włącznie) i otrzymała wcześniejszą terapię przyspieszającą wzrost.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność lub historia każdej równoczesnej choroby lub stanu, które zakłóciłyby udział w badaniu, oceny bezpieczeństwa lub jakikolwiek niekontrolowany lub nieleczony stan, który mógłby wpłynąć na wzrost pediatryczny.
  • Diagnoza stanu hormonalnego, która zmienia homeostazę wapnia/fosforanu.
  • Wcześniejsza operacja wydłużenia kończyny lub planowana lub oczekuje się, że będzie miał operację wydłużania kończyn podczas zapisania się do badania.
  • Przyjmowanie leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami cytochromu P450 (CYP) 3A4.
  • Historia lub obecne dowody zaburzenia rogówki lub siatkówki/rogówki.
  • Obecność płyt z przewodnikiem/8. Planowane lub przewidywane operacje ortopedyczne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tyra-300 0,125 mg/kg
Tyra-300 jest dostarczany jako kapsułki z posypką/mini-tablety. Całkowita dawka zostanie obliczona na podstawie wagi uczestnika. Korekty masy będą dokonywane co 3 miesiące.
Lek: Tyra-300 0,125 mg/kg
Początkowe poziom dawki Tyra-300 na protokół, kolejne eskalacje poziomu dawki wystąpią w oparciu o kryteria przedstawione w protokole.
Eksperymentalny: Tyra-300 0,25 mg/kg
Tyra-300 jest dostarczany jako kapsułki z posypką/mini-tablety. Całkowita dawka zostanie obliczona na podstawie wagi uczestnika. Korekty masy będą dokonywane co 3 miesiące.
Lek: Tyra-300 0,25 mg/kg
Późniejsze eskalacje poziomu dawki wystąpią w oparciu o kryteria przedstawione w protokole.
Eksperymentalny: Tyra-300 0,375 mg/kg
Tyra-300 jest dostarczany jako kapsułki z posypką/mini-tablety. Całkowita dawka zostanie obliczona na podstawie wagi uczestnika. Korekty masy będą dokonywane co 3 miesiące.
Lek: Tyra-300 0,375 mg/kg
Późniejsze eskalacje poziomu dawki wystąpią w oparciu o kryteria przedstawione w protokole.
Eksperymentalny: Tyra-300 0,50 mg/kg
Tyra-300 jest dostarczany jako kapsułki z posypką/mini-tablety. Całkowita dawka zostanie obliczona na podstawie wagi uczestnika. Korekty masy będą dokonywane co 3 miesiące.
Lek: Tyra-300 0,50 mg/kg
Późniejsze eskalacje poziomu dawki wystąpią w oparciu o kryteria przedstawione w protokole.
Eksperymentalny: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Lek: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem oceniana przez CTCAE v5.0
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
Do 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej prędkości wzrostu (kohorta 1)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej prędkości wzrostu (kohorta 1)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej Wysokości Z (kohorta 1)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Farmakokinetyka: maksymalne stężenie w osoczu (CMAX)
Ramy czasowe: 15 dni
15 dni
Farmakokinetyka: czas na maksymalne stężenie w osoczu (TMAX)
Ramy czasowe: 15 dni
15 dni
Farmakokinetyka: obszar pod krzywą stężenia w osoczu (AUC)
Ramy czasowe: 15 dni
15 dni
Farmakokinetyka: okres półtrwania Tyra-300 (T1/2)
Ramy czasowe: 15 dni
15 dni
Farmakokinetyka: pozorna całkowita klirens (CL/F)
Ramy czasowe: 15 dni
15 dni
Farmakokinetyka: pozorna objętość dystrybucji (VD/F)
Ramy czasowe: 15 dni
15 dni
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej prędkości wzrostu (kohorta 2)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej Wysokości Z-Score (kohorta 2)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej pod względem wysokości stojącej (cm)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w wysokości siedzenia (cm)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w górnej i dolnej długości ramienia (cm)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej długości piszczeli (cm)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej długości kości udowej (cm)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej proporcjonalności rozpiętości ramienia (współczynnik rozpiętości ramienia/wysokości)
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej w górnym stosunku segmentu/dolnego segmentu
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy
Zmień się od linii bazowej w rozszerzeniu łokci
Ramy czasowe: 6 i 12 miesięcy
6 i 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tyra Biosciences, Inc

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 stycznia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

24 lutego 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TYR300-201

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj