Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Tyra-300 у детей с ахондроплазией: Beach301

28 августа 2026 г. обновлено: Tyra Biosciences, Inc

Многоцентровое исследование, фаза 2, доза-эскалация/доза-исследование Tyra-300 у детей с ахондроплазией с открытыми пластинами: Beach301

Целью данного исследования является оценка безопасности, переносимости и выявления потенциально эффективной дозы (ы) Tyra-300 у детей с ахондроплазией с открытыми пластинами роста.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза 2, многоцентровое исследование с открытой маркой и эскалацией для определения безопасности, переносимости и выявления потенциально эффективной дозы (ы) Tyra-300, рецептора фактора роста фибробластов (FGFR) -3 селективного ингибитора киназы киназы киназы тирозинкиназы (FGFR) -3 , у детей от 3 до 10 лет с ахондроплазией с открытыми пластинами роста, которые изучат три когорты детей: Страж Когорта безопасности, когорта 1 и когорта 2.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

92

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Suzanne Lopez
  • Номер телефона: (619) 728-4805
  • Электронная почта: ACH@tyra.bio

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Рекрутинг
        • The Children's Hospital at Westmead
        • Контакт:
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Рекрутинг
        • Royal Children's Hospital
        • Контакт:
  • Испания
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Испания, 1008
        • Рекрутинг
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Контакт:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Испания, 28046
        • Рекрутинг
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Контакт:
          • Ana Ortega Pita
          • Номер телефона: 34 91 2071876
          • Электронная почта: ana.ucicec@gmail.com
  • Канада
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Канада, T6G 2R3
        • Рекрутинг
        • Women's and Children's Health Research Institute, University of Alberta
        • Контакт:
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H 8L1
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Контакт:
          • Nasrin Khan
          • Номер телефона: (613) 737-7600 ext 4119
          • Электронная почта: NaKhan@cheo.on.ca
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G1X8
        • Рекрутинг
        • The Hospital for Sick Children
        • Контакт:
          • Tony Tan
          • Номер телефона: x203575 (416) 813 7654
          • Электронная почта: tony.tan@sickkids.ca
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Рекрутинг
        • UMC Utrecht
        • Контакт:
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital
        • Контакт:
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Рекрутинг
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Контакт:
          • Ana Pereira
          • Номер телефона: 07796938123
          • Электронная почта: ana.pereira20@nhs.net
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Соединенное Королевство, S10 2TH
        • Рекрутинг
        • Sheffield Children's Hospital
        • Контакт:
          • Jayne Evans
          • Номер телефона: 44 11402761111
          • Электронная почта: jayne.evans17@nhs.net
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Torrance, California, Соединенные Штаты, 90502
        • Рекрутинг
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado
        • Контакт:
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты, 19803
        • Рекрутинг
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Контакт:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Рекрутинг
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • Контакт:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Номер телефона: 410-614-0977
          • Электронная почта: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Рекрутинг
        • Uncommon Cures
        • Контакт:
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Соединенные Штаты, 65201
        • Рекрутинг
        • University of Missouri
        • Контакт:
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
        • Рекрутинг
        • Washington University
        • Контакт:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Рекрутинг
        • Duke University Hospital
        • Контакт:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Рекрутинг
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Контакт:
          • LeeAnna Melton
          • Номер телефона: (615) 322-7601
          • Электронная почта: leeanna.melton@vumc.org
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Рекрутинг
        • Children's Medical Center, Dallas
        • Контакт:
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Контакт:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53715
        • Рекрутинг
        • University of Wisconsin-Madison
        • Контакт:
          • Sarah M Heitmeier
          • Номер телефона: (608) 263-8863
          • Электронная почта: sheitmeier@wisc.edu
  • Франция
      • Paris, Франция, 75015
        • Рекрутинг
        • Imagine Institute
        • Контакт:
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция
        • Рекрутинг
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Контакт:
          • Ola Nilsson
          • Номер телефона: +46 8 5248 2425
          • Электронная почта: ola.nilsson@ki.se

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • В возрасте от 3 до 10 лет (включительно) во время согласия.
  • Информированное согласие, предоставленное родителями (-ами) или законным опекуном (ами). Поскольку участникам исследования менее 18 лет участники готовы и способны предоставить письменное согласие (где применимо и требуется).
  • Молекулярная диагностика ахондроплазии (FGFR3 G380R).
  • Рентгенологически подтвержденные открытые пластины роста на скрининге, как определено рентгеновским снимком для кости.
  • Способен стоять и передвигаться самостоятельно.
  • Способен принимать пероральные лекарства.
  • Только когорта безопасности Sentinel: в возрасте от 5 до 10 лет (включительно).
  • Только когорта 1: в возрасте от 3 до 10 лет (включительно) и наивны для предварительной ускоряющей терапии роста.
  • Только когорта 2: в возрасте от 3 до 10 лет (включительно) и получила предварительную ускорительную терапию.

Критерии исключения:

  • Наличие или в анамнезе любого одновременного заболевания или состояния, которые будут мешать участию в исследованиях, оценки безопасности или любого неконтролируемого или необработанного состояния, которое может повлиять на рост педиатрия.
  • Диагностика эндокринного состояния, которое изменяет гомеостаз кальция/фосфат.
  • Предшествующая операция по удлинению конечностей или планируется или ожидается, что будет иметь операцию по удлинению конечностей при включении в исследование.
  • Принимая лекарства, которые являются сильными ингибиторами или индукторами цитохрома P450 (CYP) 3A4.
  • История или текущее доказательство расстройства роговицы или сетчатки/кератопатии.
  • Наличие гибельного оборудования для роста/8 пластин. Запланированные или ожидаемые ортопедические операции.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Tyra-300 0,125 мг/кг
Tyra-300 предоставляется в виде капсул/мини-таблицы. Общая доза будет рассчитана на основе веса участника. Корректировки веса будут производиться каждые 3 месяца.
Лекарство: Tyra-300 0,125 мг/кг
Начальный уровень дозы TYRA-300 на протокол, последующие эскалации уровня дозы будут происходить на основе критериев, изложенных в протоколе.
Экспериментальный: Tyra-300 0,25 мг/кг
Tyra-300 предоставляется в виде капсул/мини-таблицы. Общая доза будет рассчитана на основе веса участника. Корректировки веса будут производиться каждые 3 месяца.
Лекарство: Tyra-300 0,25 мг/кг
Последующие эскалации уровня дозы будут происходить на основе критериев, изложенных в протоколе.
Экспериментальный: Tyra-300 0,375 мг/кг
Tyra-300 предоставляется в виде капсул/мини-таблицы. Общая доза будет рассчитана на основе веса участника. Корректировки веса будут производиться каждые 3 месяца.
Лекарство: Tyra-300 0,375 мг/кг
Последующие эскалации уровня дозы будут происходить на основе критериев, изложенных в протоколе.
Экспериментальный: Tyra-300 0,50 мг/кг
Tyra-300 предоставляется в виде капсул/мини-таблицы. Общая доза будет рассчитана на основе веса участника. Корректировки веса будут производиться каждые 3 месяца.
Лекарство: Tyra-300 0,50 мг/кг
Последующие эскалации уровня дозы будут происходить на основе критериев, изложенных в протоколе.
Экспериментальный: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Лекарство: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением, как оценивается CTCAE v5.0
Временное ограничение: До 12 месяцев
До 12 месяцев
Изменение с базовой линии в годовой скорости роста (когорта 1)
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в годовой скорости роста (когорта 1)
Временное ограничение: 6 месяцев
6 месяцев
Изменение с базового уровня по высоте Z-показателя (когорта 1)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Фармакокинетика: максимальная концентрация в плазме (CMAX)
Временное ограничение: 15 дней
15 дней
Фармакокинетика: время до достижения максимальной концентрации в плазме (TMAX)
Временное ограничение: 15 дней
15 дней
Фармакокинетика: площадь под кривой концентрации в плазме (AUC)
Временное ограничение: 15 дней
15 дней
Фармакокинетика: период полураспада Tyra-300 (T1/2)
Временное ограничение: 15 дней
15 дней
Фармакокинетика: очевидное общее разрешение (CL/F)
Временное ограничение: 15 дней
15 дней
Фармакокинетика: очевидный объем распределения (VD/F)
Временное ограничение: 15 дней
15 дней
Изменение с базовой линии годовой скорости роста (когорта 2)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базового уровня по высоте z-оценки (когорта 2)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии в высоту стоя (см)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии в высоту сидения (см)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии в длине верхней и нижней руки (см)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии в длине большеберцовой кости (см)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии по длине бедренной кости (см)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение от базовой пропорциональности пропорциональности пролета руки (соотношение пролета/высоты рук)
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии в верхнем сегменте/нижнем сегменте
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев
Изменение с базовой линии в расширении локтя
Временное ограничение: 6 и 12 месяцев
6 и 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Tyra Biosciences, Inc

Следователи

  • Учебный стул: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

4 марта 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 января 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 января 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 февраля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • TYR300-201

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться