Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de Tyra-300 em crianças com Acondroplasia: Beach301

29 de setembro de 2026 atualizado por: Tyra Biosciences, Inc

Um estudo multicêntrico, fase 2, escalada de dose/porção de dose de TYRA-300 em crianças com Acondroplasia com placas de crescimento aberto: Beach301

The purpose of this study is to evaluate the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300 in children with achondroplasia with open growth plates.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

This is a Phase 2, multicenter, open-label, dose-escalation study to determine the safety, tolerability, and identify potentially effective dose(s) of TYRA-300, a fibroblast growth factor receptor (FGFR)-3 selective tyrosine kinase inhibitor, in children 3 to 10 years of age with achondroplasia with open growth plates that will examine three cohorts of children: the Sentinel Safety Cohort, Cohort 1, and Cohort 2.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

92

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contato:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contato:
  • Espanha
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Espanha, 1008
        • Recrutamento
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contato:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Recrutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contato:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Número de telefone: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Hospital
        • Contato:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
        • Recrutamento
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contato:
  • França
      • Paris, França, 75015
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contato:
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Recrutamento
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contato:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Recrutamento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contato:
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Recrutamento
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 10 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Aged 3 to 10 years old (inclusive) at the time of consent.
  • Informed consent provided by parent(s) or legal guardian(s). As study participants are less than 18 years old, participants are willing and able to provide written assent (where applicable and required).
  • Molecular diagnosis of achondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiographically confirmed open growth plates at Screening, as determined by bone age X-ray.
  • Able to stand and ambulate independently.
  • Able to take oral medication.
  • Sentinel Safety Cohort only: aged 5 to 10 years old (inclusive).
  • Cohort 1 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and are naive to prior growth accelerating therapy.
  • Cohort 2 only: aged 3 to 10 years old (inclusive) and have received prior growth accelerating therapy.

Exclusion Criteria:

  • Presence or history of any concurrent disease or condition that would interfere with study participation, safety evaluations, or any uncontrolled or untreated condition that could impact pediatric growth.
  • Diagnosis of endocrine condition that alters calcium/phosphate homeostasis.
  • Prior limb lengthening surgery or planned or expected to have limb lengthening surgery while enrolled in the study.
  • Taking medications that are strong inhibitors or inducers of cytochrome P450 (Cyp) 3A4.
  • History or current evidence of corneal or retinal disorder/keratopathy.
  • Presence of guided growth hardware/8 plates. Planned or anticipated orthopedic surgeries.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: TYRA-300 0.125 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicamento: TYRA-300 0.125 mg/kg

Initial dose level of TYRA-300 per protocol, subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.25 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicamento: TYRA-300 0.25 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.375 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicamento: TYRA-300 0.375 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.50 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicamento: TYRA-300 0.50 mg/kg

Subsequent dose level escalations will occur based on criteria outlined in the protocol.
Experimental: TYRA-300 0.625 mg/kg

TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicamento: TYRA-300 0.625 mg/kg

Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pelo CTCAE v5.0
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (coorte 1)
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (coorte 1)
Prazo: 6 meses
6 meses
Mudança da linha de base na altura z-escore (coorte 1)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Farmacocinética: concentração plasmática máxima (CMAX)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: Hora de atingir a concentração plasmática máxima (TMAX)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: área sob a curva de tempo de concentração plasmática (AUC)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: Half-Life of Tyra-300 (T1/2)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: Aparência Aparente Total (Cl/F)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: volume aparente de distribuição (VD/F)
Prazo: 15 dias
15 dias
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (coorte 2)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na altura z-escore (coorte 2)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na altura em pé (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na altura da sessão (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base no comprimento do braço superior e inferior (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base no comprimento tibial (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base no comprimento do fêmur (CM)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na proporcionalidade da extensão do braço (Índice de braço/altura)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na proporção de segmento superior/inferior
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na extensão do cotovelo
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tyra Biosciences, Inc

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TYR300-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever