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Um estudo de Tyra-300 em crianças com Acondroplasia: Beach301

28 de agosto de 2026 atualizado por: Tyra Biosciences, Inc

Um estudo multicêntrico, fase 2, escalada de dose/porção de dose de TYRA-300 em crianças com Acondroplasia com placas de crescimento aberto: Beach301

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e identificar doses (s) (s) de Tyra-300 potencialmente eficazes em crianças com achondroplasia com placas de crescimento aberto.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 2, multicêntrico, aberto e escalonação de dose para determinar a segurança, a tolerabilidade e identificar doses (s) (s) (s) de Tyra-300, um receptor de fator de crescimento de fibroblastos (FGFR) -3 inibidor seletivo da tirosina quinase , em crianças de 3 a 10 anos de idade com Acondroplasia com placas de crescimento aberto que examinarão três coortes de crianças: o Sentinel Coorte de segurança, coorte 1 e coorte 2.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

92

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Suzanne Lopez
  • Número de telefone: (619) 728-4805
  • E-mail: ACH@tyra.bio

Locais de estudo

  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 8L1
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
        • Contato:
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G1X8
        • Recrutamento
        • The Hospital for Sick Children
        • Contato:
  • Espanha
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, Espanha, 1008
        • Recrutamento
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • Contato:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, Espanha, 28046
        • Recrutamento
        • Hospital Univeristario La Paz
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Recrutamento
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • Contato:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Estados Unidos, 19803
        • Recrutamento
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • Contato:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Recrutamento
        • Johns Hopkins University School of Medicine
        • Contato:
          • Plamena Simeonova, MD
          • Número de telefone: 410-614-0977
          • E-mail: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Estados Unidos, 65201
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
        • Recrutamento
        • Washington University
        • Contato:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Hospital
        • Contato:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • Contato:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53715
        • Recrutamento
        • University of Wisconsin-Madison
        • Contato:
  • França
      • Paris, França, 75015
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital
        • Contato:
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Recrutamento
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • Contato:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Reino Unido, S10 2TH
        • Recrutamento
        • Sheffield Children's Hospital
        • Contato:
  • Suécia
      • Stockholm, Suécia
        • Recrutamento
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • De 3 a 10 anos de idade (inclusive) no momento do consentimento.
  • Consentimento informado fornecido pelo (s) pai (s) ou responsável (s) legal (s). Como os participantes do estudo têm menos de 18 anos, os participantes estão dispostos e capazes de fornecer consentimento por escrito (quando aplicável e necessário).
  • Diagnóstico molecular de Acondroplasia (FGFR3 G380R).
  • Radiograficamente confirmou as placas de crescimento aberto na triagem, conforme determinado por raios-X da idade óssea.
  • Capaz de ficar de pé e ambular de forma independente.
  • Capaz de tomar medicação oral.
  • Somente coorte de segurança do Sentinel: de 5 a 10 anos de idade (inclusive).
  • Somente coorte 1: de 3 a 10 anos de idade (inclusive) e é ingênuo à terapia prévia para acelerar o crescimento.
  • Somente coorte 2: de 3 a 10 anos de idade (inclusive) e recebeu terapia prévia para acelerar o crescimento.

Critérios de exclusão:

  • Presença ou história de qualquer doença ou condição concomitante que interfira na participação do estudo, avaliações de segurança ou qualquer condição não controlada ou não tratada que possa afetar o crescimento pediátrico.
  • Diagnóstico de condição endócrina que altera a homeostase de cálcio/fosfato.
  • Cirurgia de alongamento anterior do membro ou planejado ou espera -se que faça cirurgia de alongamento do membro enquanto matriculou -se no estudo.
  • Tomar medicamentos que são fortes inibidores ou indutores do citocromo P450 (CYP) 3A4.
  • História ou evidência atual de distúrbio/ceratopatia da córnea ou da retina.
  • Presença de hardware de crescimento guiado/8 placas. Cirurgias ortopédicas planejadas ou antecipadas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tyra-300 0,125 mg/kg
O TYRA-300 é fornecido como cápsulas de polvilhas/mini-tablets. A dose total será calculada com base no peso do participante. Os ajustes de peso serão feitos a cada 3 meses.
Medicamento: Tyra-300 0,125 mg/kg
Nível de dose inicial de Tyra-300 por protocolo, as escalações subsequentes no nível de dose ocorrerão com base nos critérios descritos no protocolo.
Experimental: Tyra-300 0,25 mg/kg
O TYRA-300 é fornecido como cápsulas de polvilhas/mini-tablets. A dose total será calculada com base no peso do participante. Os ajustes de peso serão feitos a cada 3 meses.
Medicamento: Tyra-300 0,25 mg/kg
As escalações subsequentes no nível de dose ocorrerão com base nos critérios descritos no protocolo.
Experimental: Tyra-300 0,375 mg/kg
O TYRA-300 é fornecido como cápsulas de polvilhas/mini-tablets. A dose total será calculada com base no peso do participante. Os ajustes de peso serão feitos a cada 3 meses.
Medicamento: Tyra-300 0,375 mg/kg
As escalações subsequentes no nível de dose ocorrerão com base nos critérios descritos no protocolo.
Experimental: Tyra-300 0,50 mg/kg
O TYRA-300 é fornecido como cápsulas de polvilhas/mini-tablets. A dose total será calculada com base no peso do participante. Os ajustes de peso serão feitos a cada 3 meses.
Medicamento: Tyra-300 0,50 mg/kg
As escalações subsequentes no nível de dose ocorrerão com base nos critérios descritos no protocolo.
Experimental: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
Medicamento: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento, avaliados pelo CTCAE v5.0
Prazo: Até 12 meses
Até 12 meses
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (coorte 1)
Prazo: 12 meses
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (coorte 1)
Prazo: 6 meses
6 meses
Mudança da linha de base na altura z-escore (coorte 1)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Farmacocinética: concentração plasmática máxima (CMAX)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: Hora de atingir a concentração plasmática máxima (TMAX)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: área sob a curva de tempo de concentração plasmática (AUC)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: Half-Life of Tyra-300 (T1/2)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: Aparência Aparente Total (Cl/F)
Prazo: 15 dias
15 dias
Farmacocinética: volume aparente de distribuição (VD/F)
Prazo: 15 dias
15 dias
Mudança da linha de base na velocidade de crescimento anualizada (coorte 2)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na altura z-escore (coorte 2)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na altura em pé (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na altura da sessão (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base no comprimento do braço superior e inferior (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base no comprimento tibial (cm)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base no comprimento do fêmur (CM)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na proporcionalidade da extensão do braço (Índice de braço/altura)
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na proporção de segmento superior/inferior
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses
Mudança da linha de base na extensão do cotovelo
Prazo: 6 e 12 meses
6 e 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tyra Biosciences, Inc

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de março de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de janeiro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de fevereiro de 2025

Primeira postagem (Real)

24 de fevereiro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

31 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TYR300-201

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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