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Achondroplasia 아동의 Tyra-300에 대한 연구 : Beach301

2026년 8월 28일 업데이트: Tyra Biosciences, Inc

다기관, 2 상, 복용량-에스calation/용량-확장 연구는 열린 성장 판이있는 아 컴 런 프로 플라 시아 소아에서 TYRA-300에 대한 선량-전파 연구 : Beach301

이 연구의 목적은 개방 성장 플레이트가있는 Achondroplasia를 가진 어린이에서 안전성, 내약성을 평가하고 TYRA-300의 잠재적으로 효과적인 용량을 식별하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 안전, 내약성을 결정하고 Tyra-300의 잠재적으로 효과적인 용량 (FGFR) -3 선택적 티로신 키나제 억제제 인 TYRA-300의 잠재적으로 효과적인 용량 (들)을 확인하기위한 2 상, 다기관, 오픈 라벨, 용량 에스컬레이션 연구입니다. , 3 세에서 10 세의 어린이의 어린이 3 명을 조사 할 개방 성장 판이있는 Achondroplasia가있는 어린이 : Sentinel Safety 코호트, 코호트 1 및 코호트 2.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

92

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

  • 이름: Suzanne Lopez
  • 전화번호: (619) 728-4805
  • 이메일: ACH@tyra.bio

연구 장소

  • 네덜란드
      • Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
  • 미국
    • California
      • Torrance, California, 미국, 90502
        • 모병
        • Lundquist Institute for Biomedical Innovation
        • 연락하다:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80045
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, 미국, 19803
        • 모병
        • Nemours Alfred I duPont Hospital for Children
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
        • 연락하다:
          • Plamena Simeonova, MD
          • 전화번호: 410-614-0977
          • 이메일: psimeon1@jh.edu
      • Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, 미국, 65201
      • St Louis, Missouri, 미국, 63130
        • 모병
        • Washington University
        • 연락하다:
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • 모병
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 연락하다:
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75235
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • University of Texas Health Science Center Medical School at Houston
        • 연락하다:
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, 미국, 53715
        • 모병
        • University of Wisconsin-Madison
        • 연락하다:
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴
        • 모병
        • Astrid Lindgren Children's Hospital (Karolinska University Hospital)
        • 연락하다:
  • 스페인
    • Alava
      • Vitoria-Gasteiz, Alava, 스페인, 1008
        • 모병
        • Unidad de Cirugía Artroscópica (MIKS Hospital)
        • 연락하다:
    • Madrid
      • Madrid, Madrid, 스페인, 28046
        • 모병
        • Hospital Univeristario La Paz
        • 연락하다:
  • 영국
    • Greater London
      • London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
        • 모병
        • Great Ormond Street Hospital
        • 연락하다:
      • London, Greater London, 영국, SE1 7EH
        • 모병
        • Guy's & St Thomas NHS Foundation Trust 2
        • 연락하다:
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, 영국, S10 2TH
        • 모병
        • Sheffield Children's Hospital
        • 연락하다:
  • 캐나다
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R3
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 8L1
        • 모병
        • Children'S Hospital Of Eastern Ontario
        • 연락하다:
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M5G1X8
        • 모병
        • The Hospital for Sick Children
        • 연락하다:
  • 프랑스
      • Paris, 프랑스, 75015
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 동의 당시 3 ~ 10 세 (포함).
  • 부모 또는 법적 보호자가 제공 한 사전 동의. 학습 참가자가 18 세 미만이므로 참가자는 기꺼이 서면 동의를 제공 할 수 있습니다 (해당되는 경우).
  • Achondroplasia의 분자 진단 (FGFR3 G380R).
  • 방사선 학적으로 뼈 시대 X- 선에 의해 결정된대로 스크리닝시 개방 성장 플레이트를 확인했습니다.
  • 독립적으로 서서 구식 할 수 있습니다.
  • 구강 약을 복용 할 수 있습니다.
  • 센티넬 안전 코호트 전용 : 5 ~ 10 세 (포함).
  • 코호트 1 전용 : 3 ~ 10 세 (포함) (포함) 및 사전 성장 가속 치료에 순진합니다.
  • 코호트 2 전용 : 3 ~ 10 세 (포함) 및 사전 성장 가속 치료를 받았습니다.

제외 기준 :

  • 연구 참여, 안전 평가 또는 소아 성장에 영향을 줄 수있는 통제되지 않거나 처리되지 않은 상태를 방해하는 동시 질병 또는 상태의 존재 또는 병력.
  • 칼슘/포스페이트 항상성을 변화시키는 내분비 상태의 진단.
  • 사지 연장 수술 또는 연구에 등록하는 동안 사지 연장 수술이 계획되었거나 예상됩니다.
  • 시토크롬 P450 (CYP) 3A4의 강한 억제제 또는 유도제 인 약물 복용.
  • 각막 또는 망막 장애/각화 병력의 병력 또는 현재의 증거.
  • 가이드 성장 하드웨어/8 플레이트의 존재. 정형 외과 수술 계획 또는 예상.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: TYRA-300 0.125 mg/kg
TYRA-300은 스프링클 캡슐/미니-태블릿으로 제공됩니다. 총 용량은 참가자의 무게에 따라 계산됩니다. 체중 조정은 3 개월마다 이루어집니다.
의약품: TYRA-300 0.125 mg/kg
프로토콜 당 TYRA-300의 초기 용량 수준, 후속 용량 수준 에스컬레이션은 프로토콜에 요약 된 기준에 따라 발생합니다.
실험적: TYRA-300 0.25 mg/kg
TYRA-300은 스프링클 캡슐/미니-태블릿으로 제공됩니다. 총 용량은 참가자의 무게에 따라 계산됩니다. 체중 조정은 3 개월마다 이루어집니다.
의약품: TYRA-300 0.25 mg/kg
후속 용량 수준 에스컬레이션은 프로토콜에 요약 된 기준에 따라 발생합니다.
실험적: TYRA-300 0.375 mg/kg
TYRA-300은 스프링클 캡슐/미니-태블릿으로 제공됩니다. 총 용량은 참가자의 무게에 따라 계산됩니다. 체중 조정은 3 개월마다 이루어집니다.
의약품: TYRA-300 0.375 mg/kg
후속 용량 수준 에스컬레이션은 프로토콜에 요약 된 기준에 따라 발생합니다.
실험적: TYRA-300 0.50 mg/kg
TYRA-300은 스프링클 캡슐/미니-태블릿으로 제공됩니다. 총 용량은 참가자의 무게에 따라 계산됩니다. 체중 조정은 3 개월마다 이루어집니다.
의약품: TYRA-300 0.50 mg/kg
후속 용량 수준 에스컬레이션은 프로토콜에 요약 된 기준에 따라 발생합니다.
실험적: TYRA-300 0.625 mg/kg
TYRA-300 is provided as sprinkle capsules/mini-tablets. The total dose will be calculated based on the participant's weight. Weight adjustments will be made every 3 months.
의약품: TYRA-300 0.625 mg/kg
Subsequent dose level escalations may occur based on criteria outlined in the protocol.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
CTCAE v5.0에 의해 평가 된 치료 관련 부작용의 발생률
기간: 최대 12 개월
최대 12 개월
연간 성장 속도의 기준선에서 변화 (코호트 1)
기간: 12 개월
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
기간
연간 성장 속도의 기준선에서 변화 (코호트 1)
기간: 6 개월
6 개월
높이 z- 점수의 기준선에서 변화 (코호트 1)
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
약동학 : 최대 혈장 농도 (CMAX)
기간: 15 일
15 일
약동학 : 최대 혈장 농도에 도달 할 시간 (Tmax)
기간: 15 일
15 일
약동학 : 혈장 농도 시간 곡선 하의 영역 (AUC)
기간: 15 일
15 일
약동학 : Tyra-300의 반감기 (T1/2)
기간: 15 일
15 일
약동학 : 명백한 총 클리어런스 (CL/F)
기간: 15 일
15 일
약동학 : 명백한 분포의 양 (VD/F)
기간: 15 일
15 일
연간 성장 속도의 기준선에서 변화 (Cohort 2)
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
높이 z- 점수의 기준선에서 변경 (코호트 2)
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
스탠딩 높이 (CM)의 기준선에서 변경
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
앉은 높이 (CM)의 기준선에서 변경
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
상단 및 하단 길이 (CM)의 기준선에서 변경
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
경골 길이 (cm)의 기준선에서 변화
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
대퇴골 길이 (cm)의 기준선에서 변화
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
암 스팬 비례의 기준선에서 변화 (팔 범위/높이 비율)
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
상부 세그먼트/하부 세그먼트 비율에서 기준선에서 변경됩니다
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월
팔꿈치 확장의 기준선에서 변경됩니다
기간: 6 개월 및 12 개월
6 개월 및 12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Tyra Biosciences, Inc

수사관

  • 연구 의자: Doug Warner, MD, Tyra Biosciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 3월 4일

기본 완료 (추정된)

2030년 1월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 1월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 2월 18일

처음 게시됨 (실제)

2025년 2월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 28일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • TYR300-201

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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