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HSPのITB治療に関する前向きコホート研究 (ITB-HSP)

2025年2月24日更新者：Li Cao、Shanghai 6th People's Hospital

遺伝性痙性麻痺の管理のための髄腔内バクロフェン：前向きコホート研究

研究者は、中国の遺伝性痙性対麻痺（HSP）の髄腔内バクロフェン（ITB）の継続的注入の治療効果を調査するために前向きコホート研究を実施し、治療を開始するための最適なタイミングを掘り下げ、異なるサブタイプ間の応答の違いを調査します。究極の目標は、中国でのHSPの治療におけるITBの適用のための臨床的証拠とガイダンスを提供し、HSP患者の平均寿命と生活の質を改善することです。それが答えることを目指している主な質問は次のとおりです。

ITB手術後の術前および対照群と比較して、痙縮レベルだけでなく、歩行および運動機能の変化。
ITB手術後の手術前および対照群と比較した生活の質、痛み、心理的および感情的な状態、認知の変化。
ITB手術後の合併症。
骨格変形の発生と進行に対するITB手術の影響。
サブグループ分析：異なる遺伝子型と単純なタイプと複雑なタイプ間の外科的結果を比較します。
ITB介入の最適なタイミングを決定します。

調査の概要

状態

募集

条件

遺伝性痙性対麻痺

詳細な説明

遺伝性痙攣性麻痺（HSP）は、皮質脊髄路の逆行性軸索変性による下肢の進行性痙縮と脱力を特徴とする神経変性障害の不均一なグループです。バクロフェンは選択的なGABA-B受容体アゴニストであり、一般的に痙縮の治療に使用されます。バクロフェンは、特殊なポンプの外科的着床によって口頭または髄腔内に投与することができます。髄腔内バクロフェン（ITB）は、口腔型よりも痙縮の治療により大幅に強力です。この臨床試験の目標は、HSP患者の治療におけるITBの有効性と安全性を調査することです。この研究は前向きで、オープンラベル、単一センターであり、この試験は3年間続きます。合計50人の患者が参加します。 ITBを投与される25人の患者と他の25人の対照患者は、経口バクロフェンを投与されます。 14歳から70歳のHSPの患者、下肢の2つ以上の関節で3以上のアシュワーススケールスコアが修正された患者が募集されます。 ITBを受けることに同意しない患者および/または髄腔内バクロフェン検査中に反応が不十分な患者は、経口バクロフェン療法を受け、自然史の観察を受けます。専門的な臨床評価は、両方のグループに対して定期的に実施されます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

名前：Li Cao, phD
電話番号：+86 21 64369263
メール：caoli2000@yeah.net

研究連絡先のバックアップ

名前：Wotu Tian, phD
電話番号：+86 21 64369181
メール：wotu_tian@163.com

研究場所

中国
- Shanghai
  - Shanghai、Shanghai、中国、213000
    - 募集
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - コンタクト：
      
      Wotu Tian, phD
      
      電話番号：21 64369181
      
      メール：wotu_tian@163.com

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

患者は、下肢の14〜70歳の間の遺伝性痙性対麻痺（HSP）の臨床的および遺伝的診断基準を満たしています。参加者は、下肢の2つ以上の関節で修正されたアシュワース評価により、スコア3以上のスコアで重度の痙縮に苦しみました。患者は臨床試験に参加することに同意し、研究プログラムを理解して遵守することができます。

説明

包含基準：

患者は、遺伝性痙攣対麻痺（HSP）の臨床的および遺伝的診断基準を満たしています。
年齢：14〜70歳
下肢の修正アシュワーススコア：筋肉緊張とグレード3の≥2関節3
患者は臨床試験に喜んで参加し、研究プログラムを理解して遵守することができます

除外基準：

患者はバクロフェンにアレルギーがあります
研究治療の評価に影響を与える可能性のある他の神経疾患
過去1年間の心臓病、腫瘍、血液疾患、肝疾患、腎臓病などのその他の病状
妊娠または授乳中の女性または試験中に適切な避妊を使用できない被験者
別の研究薬物試験に参加し、過去30日間に治験薬を使用しました
被験者は、臨床試験に参加するのに適していないコンプライアンスが不十分であるか、その他の要因が不十分です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート
遺伝性痙性副局所の髄腔内バクロフェン管理 14〜70歳の遺伝性痙性麻痺患者、下肢の2つ以上の関節で3つ以上の修正アシュワーススケールスコアが3つまたは等しい患者であり、髄腔内バクロフェン手術を受けることに同意します。患者は6か月ごとに専門的な評価を受けます。
経口バクロフェングループ髄腔内バクロフェン治療に同意しない患者またはバクロフェン検査段階で満足のいく治療効果を達成しない患者は、口腔バクロフェン群に含まれます。患者は、自然史の観察により、6か月ごとに専門的な評価を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
6分間のウォークテスト（6-MWT）時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	6-MWTは、人が6分で歩くことができる距離を測定します。より短い距離は、運動容量が低いことを示します。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
ステップ長時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	ステップ長は歩行分析デバイスによって測定されます。ステップの長さとは、片足のかかとのストライクから反対側の足のヒールストライクまでの距離を指します。ステップの長さが長くなると、患者が下肢の筋肉の強さと協調を改善し、痙性症状が緩和されていることを示しています。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
歩行速度時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	歩行速度は、歩行分析デバイスによって測定されます。歩行速度とは、歩行中に時間単位内の人が覆う距離を指し、毎分メートル（m/min）で表されます。歩行速度の増加は、痙縮と運動機能の改善を示しています。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
膝の屈曲角時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	膝の屈曲角は、歩行分析デバイスによって測定されます。膝の屈曲角の増加は、運動機能の改善と痙縮の低下を示します。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
修正アシュワーススケール（MAS）時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	範囲：0-4、スコアが高いほど、より深刻な痙縮を意味します。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
関節の可動域（ROM）時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	ROMは、ジョイントがその潜在能力を最大限に発揮できる距離と方向を指します。屈曲、拡張、誘duction、関節の内転が測定されます。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで

二次結果の測定

結果測定	メジャーの説明	時間枠
患者のグローバルな変化の印象（PGIC）スケール時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	範囲（1〜7）、スコアが低いということは、より良い結果を意味します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
Oswestry障害指数（ODI）時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	ODIは10のセクション（アイテム）で構成されています。各セクションは0〜5のスケールで採点され、スコアが高いほど障害のレベルが高いことを示しています。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
数値評価尺度（NRS）時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	0から10に鳴った、スコアが高いほど結果が悪いことを意味します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
MMSEスコア時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	ミニメンタル状態検査（MMSE）：範囲：0〜30、スコアが高いということは、より良い結果を意味します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
MOCAスコア時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	モントリオール認知評価（MOCA）スコア：範囲：0〜30、スコアが高いほど良い結果が得られます。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
SDS 時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	自己評価のうつ病スケール：インデックススコア<50正常範囲。 50-59軽度のうつ病; 60-69中程度のうつ病; 70以上の重度のうつ病	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
SAS 時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	自己評価不安尺度（SAS）：20-44正常範囲。 45-59軽度から中程度の不安レベル。深刻な不安レベルにマークされた60-74。 75以上の極端な不安レベル	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
SPRSスコア時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	痙性対麻痺スケール（SPRS）スコアの変化：範囲：0-52、より高いスコアは結果の悪化を意味します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
合併症時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	カテーテルの破損、閉塞、感染など。	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
GMFM-88 時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	グロスモーター機能測定-88（GMFM-88）スコア：範囲：0-264、より高いスコアはより良い結果を意味します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
ガス時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	目標達成スケール（ガス） - 家族の目標選択バージョン：範囲：-2-+2、より高いスコアはより良い結果を意味します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
足変形成形時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	CTデジタル3D再構成技術を利用します	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで
脊柱側osis症の評価時間枠：治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで	脊椎X線イメージングを使用したCobb角の測定	治療の終わりから6か月、12ヶ月、18ヶ月、24ヶ月、30ヶ月、36ヶ月での観察まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shanghai 6th People's Hospital

捜査官

主任研究者：Li Cao, phD、Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年1月1日

一次修了 (推定)

2028年3月1日

研究の完了 (推定)

2028年3月1日

試験登録日

最初に提出

2025年2月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年2月19日

最初の投稿 (実際)

2025年3月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)