Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En prospektiv kohortstudie av ITB -behandling for HSP (ITB-HSP)

24. februar 2025 oppdatert av: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intratekal baclofen for håndtering av arvelig spastisk paraparese: en prospektiv kohortstudie

Etterforskerne gjennomfører en prospektiv kohortstudie for å utforske behandlingseffektiviteten av kontinuerlig infusjon av intratekal baclofen (ITB) for arvelig spastisk paraplegia (HSP) i Kina, fordype seg i den optimale timingen for startbehandling og undersøke responsforskjellene mellom forskjellige undertyper. Det endelige målet er å gi klinisk bevis og veiledning for anvendelse av ITB i behandling av HSP i Kina, samt forbedre forventet levealder og livskvalitet for HSP -pasienter. De viktigste spørsmålene det tar sikte på å svare på er:

Endringer i gang- og motorisk funksjon, så vel som spastisitetsnivåer, sammenlignet med pre-kirurgi og kontrollgruppe etter ITB-kirurgi.
Endringer i livskvalitet, smerte, psykologisk og emosjonell status og erkjennelse sammenlignet med pre-kirurgi og kontrollgruppe etter ITB-kirurgi.
Komplikasjoner etter ITB -kirurgi.
Effekten av ITB -kirurgi på forekomsten og progresjonen av skjelettdeformiteter.
Undergruppeanalyse: Sammenligning av kirurgiske utfall mellom forskjellige genotyper og mellom enkle versus komplekse typer.
Bestem den optimale tidspunktet for ITB -intervensjon.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Arvelig spastisk paraplegi

Detaljert beskrivelse

Arvelige spastiske paraplegier (HSPs) er en heterogen gruppe av nevrodegenerative lidelser som er preget av progressiv spastisitet og svakhet i underekstremitetene på grunn av retrograd aksonal degenerasjon av kortikospinalkanalen. Baclofen er en selektiv GABA-B-reseptoragonist og brukes ofte til behandling av spastisitet. Baclofen kan administreres oralt eller intratekalt ved kirurgisk implantasjon av en spesialisert pumpe. Intratekal baclofen (ITB) er betydelig kraftigere for behandling av spastisitet enn den orale formen. Målet med denne kliniske studien er å utforske effektiviteten og sikkerheten til ITB i behandlingen av HSP -pasienter. Denne studien er prospektiv, åpen etikett, enkeltsenter, og denne studien vil vare i 3 år. Totalt 50 pasienter vil delta. Tjuefem pasienter som vil motta ITB og de andre 25 kontrollpasientene vil få oral baclofen. Pasienter med HSP i alderen 14 til 70 år, med en modifisert Ashworth -skala på ≥3 i ≥2 ledd i underekstremitet, vil bli rekruttert. Pasienter som ikke er enige om å gjennomgå ITB og/eller de som har mangelfull respons under intratekal baclofen -test, vil få oral baclofenbehandling og gjennomgå naturhistorisk observasjon. Profesjonelle kliniske evalueringer gjennomføres regelmessig for begge grupper.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Li Cao, phD
Telefonnummer: +86 21 64369263
E-post: caoli2000@yeah.net

Studer Kontakt Backup

Navn: Wotu Tian, phD
Telefonnummer: +86 21 64369181
E-post: wotu_tian@163.com

Studiesteder

Kina
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Kina, 213000
    - Rekruttering
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - Ta kontakt med:
      
      Wotu Tian, phD
      
      Telefonnummer: 21 64369181
      
      E-post: wotu_tian@163.com

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter oppfyller de kliniske og genetiske diagnosekriteriene for arvelig spastisk paraplegia (HSP) mellom 14 til 70 år med av underekstremiteter. Deltakerne led av alvorlig spastisitet med score ≥ 3 ved modifisert Ashworth -vurdering i ≥2 ledd av underekstremiteter. Pasienter er enige om å delta i kliniske studier og kunne forstå og overholde forskningsprogrammet.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Pasienter oppfyller de kliniske og genetiske diagnostiske kriteriene for arvelig spastisk paraplegia (HSP);
Alder: 14 til 70 år
Modifisert Ashworth -score for underekstremiteter: ≥2 ledd med muskeltonen ≥Grad 3
Pasientene er villige til å delta i kliniske studier og kunne forstå og overholde forskningsprogrammet

Eksklusjonskriterier:

Pasientene er allergiske mot baclofen
Andre nevrologiske sykdommer som sannsynligvis påvirker evalueringen av studiebehandlingen
Andre medisinske tilstander som: hjertesykdom, svulst, blodsykdom, leversykdom, nyresykdom, etc. Det siste 1 året
Graviditet eller ammende kvinner eller fag som ikke er i stand til å bruke passende prevensjon under rettssaken
Delta i en annen studiemedisiner og brukte undersøkelsesmedisinen de siste 30 dagene
Emner har dårlig etterlevelse eller andre faktorer som ikke er egnet for å delta i den kliniske studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intratekal baclofenhåndtering av arvelig spastisk paraparese Pasienter med arvelig spastisk paraparese i alderen 14 til 70 år, med en modifisert Ashworth -skala -score på større eller lik 3 i 2 eller flere ledd i underekstremitet, og samtykker i å gjennomgå intratekal baclofen kirurgi vil bli rekruttert. Pasientene vil få profesjonell vurdering hvert halvår.
Oral Baclofen Group Pasienter som ikke er enige om intratekal baclofenbehandling eller de som ikke oppnår tilfredsstillende terapeutisk effekt i løpet av baclofen -testfasen, vil bli inkludert i oral baclofen -gruppe. Pasientene vil få profesjonell vurdering hvert halvår, med observasjon av naturhistoriske.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Six-Minute Walk Test (6-MWT) Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	6-MWT måler avstanden en person kan gå på seks minutter. En kortere avstand indikerer lavere treningskapasitet.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Trinnlengde Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Trinnlengde måles ved ganganalyseenhet. Trinnlengde refererer til avstanden fra hælstreiken på en fot til hælstreiken til den motsatte foten. Lengre trinnlengde indikerer at pasienten har forbedret muskelstyrken og koordinasjonen i underekstremiteten, og at spastiske symptomer har blitt lindret.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
ganghastighet Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Ganghastighet måles ved ganganalyseenhet. Ganghastighet refererer til avstanden dekket av en person innenfor en tidsenhet mens han går, uttrykt i meter per minutt (m/min). En økning i ganghastigheten indikerer en forbedring i spastisitet og motorisk funksjon.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Knefleksjonsvinkel Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Knefleksjonsvinkel måles ved ganganalyseinnretning. En økning i knefleksjonsvinkelen indikerer forbedret motorisk funksjon og redusert spastisitet.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Modified Ashworth Scale (MAS) Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Område: 0-4, høyere score betyr mer alvorlig spastisitet.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Bevegelsesområde (ROM) av skjøter Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	ROM refererer til avstanden og retningen et ledd kan bevege seg til sitt fulle potensiale. Fleksjon, forlengelse, bortføring, tilsetning av leddene måles.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Pasient globalt inntrykk av endring (PGIC) skala Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	rekkevidde (1-7), lavere score betyr et bedre resultat	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Oswestry Disability Index (ODI) Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	ODI består av 10 seksjoner (elementer). Hver seksjon blir scoret i en skala fra 0 til 5, med høyere score som indikerer større funksjonshemming.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Numerisk vurderingsskala (NRS) Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	ringte 0 til 10, høyere score betyr et dårligere utfall	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
MMSE -poengsum Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Mini-Mental State Examination (MMSE): Område: 0-30, høyere score betyr et bedre utfall	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
MOCA -poengsum Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Montreal Cognitive Assessment (MOCA) Score: Rekkevidde: 0-30, høyere score betyr et bedre resultat.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
SDS Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Selvvurderingsdepresjonsskala: indekspoeng <50 normal rekkevidde; 50-59 mild depresjon; 60-69 moderat depresjon; ≥70 alvorlig depresjon	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Sas Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Selvvurderingsangstskala (SAS): 20-44 normalt område; 45-59 milde til moderate angstnivåer; 60-74 markert til alvorlige angstnivåer; 75 og over ekstreme angstnivåer	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
SPRS -poengsum Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Endringen i den spastiske paraplegia rating skala (SPRs) poengsum: rekkevidde: 0-52, høyere score betyr et dårligere utfall	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Komplikasjoner Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Kateterbrudd, blokkering, infeksjon, etc.	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
GMFM-88 Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Brutto motorfunksjon Mål-88 (GMFM-88) SCORE: Område: 0-264, høyere score betyr et bedre utfall	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
GASS Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Mål oppnåelsesskala (GAS) -Valg av familiemål: Område: -2-+2, høyere score betyr et bedre utfall	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Fotdeformitetsstøping Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Bruke CT Digital 3D -rekonstruksjonsteknologi	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Skoliosevurdering Tidsramme: Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder	Måling av Cobb-vinkelen ved bruk av ryggmargs røntgenbilde	Fra slutten av behandlingen til observasjoner etter 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, henholdsvis 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Etterforskere

Hovedetterforsker: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2025

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. mars 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. februar 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. februar 2025

Først lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)