Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Проспективное когортное исследование лечения ITB для HSP (ITB-HSP)

24 февраля 2025 г. обновлено: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Интратекальный баклофен для лечения наследственного спастического парапареза: проспективное когортное исследование

Исследователи проводят проспективное когортное исследование для изучения эффективности лечения непрерывной инфузии интратекального баклофена (ITB) для наследственной спастической параплегии (HSP) в Китае, углубиться в оптимальные времена для начального лечения и исследовать различия в реакции между различными подтипами. Конечная цель состоит в том, чтобы предоставить клинические данные и руководство для применения ITB в лечении HSP в Китае, а также улучшить продолжительность жизни и качество жизни пациентов с HSP. Основные вопросы, на которые он стремится ответить:

Изменения в походке и моторной функции, а также уровни спастичности по сравнению с до операции и контрольной группой после операции ITB.
Изменения в качестве жизни, боли, психологического и эмоционального статуса и познания по сравнению с до операции и контрольной группой после операции ITB.
Осложнения после операции ITB.
Влияние операции ITB на возникновение и прогрессирование скелетных деформаций.
Анализ подгрупп: сравнение хирургических результатов между различными генотипами и между простыми и сложными типами.
Определите оптимальное время для вмешательства ITB.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Наследственная спастическая параплегия

Подробное описание

Наследственные спастические параплегии (HSP) представляют собой гетерогенную группу нейродегенеративных расстройств, характеризующихся прогрессивной спастичностью и слабостью нижних конечностей из -за ретроградной аксональной дегенерации кортикоспинального тракта. Баклофен является селективным агонистом рецептора GABA-B и обычно используется для лечения спастичности. Баклофен можно вводить перорально или интратекально путем хирургической имплантации специализированного насоса. Интратекальный баклофен (ITB) значительно более мощный для лечения спастичности, чем пероральная форма. Цель этого клинического исследования - изучить эффективность и безопасность ITB при лечении пациентов с HSP. Это исследование является перспективным, открытым маршрутом, единственным центром, и это испытание будет длиться 3 года. В общей сложности 50 пациентов будут участвовать. Двадцать пять пациентов, которые получат ITB, а остальные 25 контрольных пациентов получат полости рта баклофена. Пациенты с HSP в возрасте от 14 до 70 лет, с модифицированной оценкой шкалы Эшворта ≥3 в ≥2 суставах нижней конечности, будет набран. Пациенты, которые не согласны пройти ITB и/или пациентов, которые имеют неадекватный ответ во время теста на интратекальный баклофен, получат пероральную терапию баклофенами и пройдут наблюдение за естественным историей. Профессиональные клинические оценки регулярно проводятся для обеих групп.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Li Cao, phD
Номер телефона: +86 21 64369263
Электронная почта: caoli2000@yeah.net

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Wotu Tian, phD
Номер телефона: +86 21 64369181
Электронная почта: wotu_tian@163.com

Места учебы

Китай
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Китай, 213000
    - Рекрутинг
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - Контакт:
      
      Wotu Tian, phD
      
      Номер телефона: 21 64369181
      
      Электронная почта: wotu_tian@163.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты соответствуют клиническим и генетическим диагностическим критериям наследственной спастической параплегии (HSP) в возрасте от 14 до 70 лет с нижними конечностями. Участники страдали от тяжелой спастичности с оценкой ≥ 3 путем модифицированной оценки Эшворта в ≥2 суставах нижних конечностей. Пациенты соглашаются участвовать в клинических испытаниях и способны понимать и соблюдать исследовательскую программу.

Описание

Критерии включения:

Пациенты соответствуют клиническим и генетическим диагностическим критериям наследственной спастической параплегии (HSP);
Возраст: от 14 до 70 лет
Модифицированный показатель Эшворта для нижних конечностей: ≥2 суставов с мышечным тоном ≥Grade 3
Пациенты готовы участвовать в клинических испытаниях и способны понимать и соблюдать исследовательскую программу

Критерии исключения:

Пациенты аллергия на баклофен
Другие неврологические заболевания, вероятно, влияют на оценку изучения лечения
Другие заболевания, такие как: болезнь сердца, опухоль, заболевание крови, заболевание печени, заболевания почек и т. Д. За последний 1 год
Беременность или кормящие женщины или субъекты, которые не могут использовать соответствующую контрацепцию во время испытания
Участие в другом исследовании препарата и использовал исследовательский препарат за последние 30 дней
У субъектов плохое соблюдение или другие факторы, которые не подходят для участия в клиническом испытании

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Интратекальное управление баклофеном наследственного спастического парапареза Пациенты с наследственным спастическим парапарезом в возрасте от 14 до 70 лет, с модифицированной оценкой шкалы Эшворта, превышающей или равны 3 на 2 или более суставах нижней конечности, и согласятся пройти интратекальную хирургию баклофена. Пациенты будут получать профессиональную оценку каждые шесть месяцев.
Группа орального баклофена Пациенты, которые не согласны с интратекальным лечением баклофена, или пациенты, которые не достигают удовлетворительного терапевтического эффекта во время фазы тестирования баклофена, будут включены в группу полости рта. Пациенты будут получать профессиональную оценку каждые шесть месяцев с наблюдением естественной истории.

Группа / когорта

Интратекальное управление баклофеном наследственного спастического парапареза

Пациенты с наследственным спастическим парапарезом в возрасте от 14 до 70 лет, с модифицированной оценкой шкалы Эшворта, превышающей или равны 3 на 2 или более суставах нижней конечности, и согласятся пройти интратекальную хирургию баклофена. Пациенты будут получать профессиональную оценку каждые шесть месяцев.

Группа орального баклофена

Пациенты, которые не согласны с интратекальным лечением баклофена, или пациенты, которые не достигают удовлетворительного терапевтического эффекта во время фазы тестирования баклофена, будут включены в группу полости рта. Пациенты будут получать профессиональную оценку каждые шесть месяцев с наблюдением естественной истории.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Шестинутный тест на прогулку (6-МВт) Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	6-MWT измеряет расстояние, которое человек может пройти через шесть минут. Более короткое расстояние указывает на более низкую производительность.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Длина шага Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Длина шага измеряется с помощью устройства анализа походки. Длина шага относится к расстоянию от удара по пятке одной ноги до удара пятки противоположной ноги. Более длинная длина шага указывает на то, что у пациента улучшилась сила и координация мышц нижней конечности, и что спастические симптомы были облегчены.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
скорость ходьбы Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Скорость ходьбы измеряется с помощью устройства анализа походки. Скорость ходьбы относится к расстоянию, пройденному человеком в течение единицы во время ходьбы, выраженной в метрах в минуту (м/мин). Увеличение скорости ходьбы указывает на улучшение спастичности и моторной функции.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Угол сгибания колена Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Угол сгибания колена измеряется с помощью устройства анализа походки. Увеличение угла сгибания колена указывает на улучшение моторной функции и сниженную спастичность.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Модифицированная шкала Эшворта (MAS) Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Диапазон: 0-4, более высокие оценки означают более серьезную спастичность.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Диапазон движения (ПЗУ) суставов Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	ПЗУ относится к расстоянию и направлению, которое соединение может перейти к полному потенциалу. Измеряется сгибание, удлинение, похищение, аддукция суставов.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Шкала глобального впечатления от пациентов (PGIC) Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Диапазон (1-7), более низкие оценки означают лучший результат	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Индекс инвалидности Oswestry (ODI) Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	ODI состоит из 10 разделов (предметы). Каждый раздел оценивается по шкале от 0 до 5, а более высокие оценки указывают на более высокие уровни инвалидности.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Цифровая шкала оценки (NRS) Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	позвонить от 0 до 10, более высокие оценки означают худший результат	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
MMSE Оценка Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Mini-Mental State Exmection (MMSE): Диапазон: 0-30, более высокие оценки означают лучший результат	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
MOCA Score Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Монреальная когнитивная оценка (MOCA) Оценка: Диапазон: 0-30, более высокие оценки означают лучший результат.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
SDS Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Шкала депрессии самооценка: показатель индекса <50 нормальный диапазон; 50-59 легкая депрессия; 60-69 умеренная депрессия; ≥70 тяжелая депрессия	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Сас Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Шкала самооценка тревожности (SAS): 20-44 нормальный диапазон; 45-59 от легкого до умеренного уровня тревоги; 60-74 отмечено тяжелым уровнем тревоги; 75 и выше уровня крайней тревоги	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
SPRS Score Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Изменение в оценке оценок спастической параплегии (SPRS) Оценка: диапазон: 0-52, более высокие оценки означают худший результат	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Осложнения Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Катетерная поломка, блокировка, инфекция и т. Д.	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
GMFM-88 Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Измерение валовой моторной функции-88 (GMFM-88) Оценка: Диапазон: 0-264, более высокие оценки означают лучший результат	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Газ Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Шкала достижения цели (газ) -Версия выбора семейных целей: диапазон: -2-+2, более высокие оценки означают лучший результат	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Деформация ног Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Использование технологии CT Digital 3D реконструкции	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно
Оценка сколиоза Временное ограничение: С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно	Измерение угла COBB с использованием рентгеновского визуализации позвоночника	С конца лечения до наблюдений через 6 месяцев, 12 месяцев, 18 месяцев, 24 месяца, 30 месяцев и 36 месяцев соответственно

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shanghai 6th People's Hospital

Следователи

Главный следователь: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 января 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 февраля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 февраля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

25 марта 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)