HSP에 대한 ITB 치료에 대한 전향 적 코호트 연구 (ITB-HSP)
2025년 2월 24일 업데이트: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital
유전성 경련 당생의 관리를위한 척수강 내 Baclofen : 전향 적 코호트 연구
연구자들은 중국의 유전성 경련 마비 (HSP)에 대한 척수강 내 바 클로 펜 (ITB)의 연속 주입의 치료 효과를 탐구하기 위해 전향 적 코호트 연구를 수행하고 치료를위한 최적의 타이밍을 탐구하며 다른 하위 유형의 반응 차이를 조사합니다. 궁극적 인 목표는 중국에서 HSP를 치료할 때 ITB의 적용에 대한 임상 증거와 지침을 제공하고 HSP 환자의 기대 수명과 삶의 질을 향상시키는 것입니다. 대답하려는 주요 질문은 다음과 같습니다.
- ITB 수술 후 수술 전 및 대조군과 비교하여 보행 및 운동 기능의 변화.
- ITB 수술 후 수술 전 및 대조군과 비교하여 삶의 질, 통증, 심리적, 정서적 상태 및인지의 변화.
- ITB 수술 후 합병증.
- 골격 기형의 발생 및 진행에 대한 ITB 수술의 영향.
- 하위 군 분석 : 다른 유전자형과 단순한 대 복잡한 유형 사이의 외과 적 결과 비교.
- ITB 개입에 대한 최적의 타이밍을 결정하십시오.
연구 개요
상태
모병
상세 설명
유전성 경련 마비 (HSP)는 피질 척수의 역행 축 변성으로 인한 하지상의 경련과 약점을 특징으로하는 신경 퇴행성 장애의 이질적인 그룹이다.
Baclofen은 선택적 GABA-B 수용체 작용제이며 경련의 치료에 일반적으로 사용됩니다.
바 클로 펜은 특수 펌프의 외과 적 이식에 의해 경구 또는 내부로 투여 될 수있다.
척수강 내 Baclofen (ITB)은 구강 형태보다 경련의 치료에 대해 훨씬 더 강력합니다.
이 임상 시험의 목표는 HSP 환자의 치료에서 ITB의 효능과 안전성을 탐구하는 것입니다.
이 연구는 전향 적, 열린 라벨, 단일 센터 이며이 시험은 3 년 동안 지속될 것입니다.
총 50 명의 환자가 참여할 것입니다.
ITB를받는 25 명의 환자와 다른 25 명의 대조군 환자는 경구 바클로 펜을 받게됩니다.
14 세에서 70 세 사이의 HSP 환자는 2 개 이상의 ≥2 관절에서 수정 된 Ashworth 스케일 스케일 점수가 3 개 이상인 14 ~ 70 세의 환자가 모집됩니다.
ITB에 동의하지 않는 환자 및/또는 척수강 내 Baclofen 검사 중에 부적절한 반응이있는 환자는 경구 바클로 펜 요법을 받고 자연사 관찰을받습니다.
전문 임상 평가는 두 그룹 모두에 대해 정기적으로 수행됩니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
50
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Li Cao, phD
- 전화번호: +86 21 64369263
- 이메일: caoli2000@yeah.net
연구 연락처 백업
- 이름: Wotu Tian, phD
- 전화번호: +86 21 64369181
- 이메일: wotu_tian@163.com
연구 장소
-
-
Shanghai
-
Shanghai, Shanghai, 중국, 213000
- 모병
- Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
-
연락하다:
- Wotu Tian, phD
- 전화번호: 21 64369181
- 이메일: wotu_tian@163.com
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
환자는 14 세에서 70 세 사이의 저 사지로 유전 적 경련 마비 (HSP)의 임상 및 유전 적 진단 기준을 충족합니다.
참가자들은 2 개 이상의 구조 관절에서 수정 된 Ashworth 평가에 의해 3 명 이상의 점수로 심각한 경련으로 어려움을 겪었습니다.
환자는 임상 시험에 참여하기로 동의하고 연구 프로그램을 이해하고 준수 할 수 있습니다.
설명
포함 기준 :
- 환자는 유전성 경련 마비 (HSP)의 임상 및 유전 적 진단 기준을 충족합니다.
- 나이 : 14 ~ 70 세
- 저 사지에 대한 수정 된 Ashworth 점수 : 근육 톤 ≥ GRAD 3의 ≥2 관절 3
- 환자는 임상 시험에 기꺼이 참여하고 연구 프로그램을 이해하고 준수 할 수 있습니다.
제외 기준 :
- 환자는 Baclofen에 알레르기가 있습니다
- 연구 치료의 평가에 영향을 미치는 다른 신경계 질환
- 지난 1 년 동안 심장병, 종양, 혈액 질환, 간 질환, 신장 질환 등과 같은 기타 의학적 상태
- 시험 중에 적절한 피임을 사용할 수없는 임신 또는 수유 여성 또는 피험자
- 다른 연구 약물 시험에 참여하고 지난 30 일 동안 조사 약물을 사용했습니다.
- 피험자는 규정 준수가 좋지 않거나 임상 시험에 참여하기에 적합하지 않은 기타 요인이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
|---|
|
유전성 경련의 동성애자의 척수강 내 Baclofen 관리
14 세에서 70 세 사이의 유전성 경련성 마비 환자는 2 개 이상의 저 사지 관절에서 3보다 크거나 동일한 수정 된 Ashworth 스케일 점수를 가진 환자가 모집 될 것입니다.
환자는 6 개월마다 전문적인 평가를 받게됩니다.
|
|
구강 바 클로 펜 그룹
Baclofen 검사 단계에서 만족스러운 치료 효과를 달성하지 않는 환자는 구강 바클로 펜 그룹에 포함됩니다.
환자는 자연사 관찰과 함께 6 개월마다 전문적인 평가를 받게됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
6 분 걸음 테스트 (6MWT)
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
6MWT는 사람이 6 분 안에 걸을 수있는 거리를 측정합니다.
거리가 짧으면 운동 용량이 낮습니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
단계 길이
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
단계 길이는 보행 분석 장치로 측정됩니다.
스텝 길이는 한 발의 발 뒤꿈치 타격에서 반대발의 발 뒤꿈치 스트라이크까지의 거리를 나타냅니다.
스텝 길이가 길면 환자가 저 사지 근력 및 조정이 개선되었으며 경련 증상이 완화되었음을 나타냅니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
보행 속도
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
보행 속도는 보행 분석 장치로 측정됩니다.
보행 속도는 걷는 동안 시간 단위 내에서 사람이 덮는 거리를 말합니다. 분당 미터 (m/min).
보행 속도의 증가는 경련 및 운동 기능의 개선을 나타냅니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
무릎 굴곡 각도
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
무릎 굴곡 각도는 보행 분석 장치로 측정됩니다. 무릎 굴곡 각도의 증가는 운동 기능이 향상되고 경련이 감소 함을 나타냅니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
수정 된 Ashworth Scale (MAS)
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
범위 : 0-4, 높은 점수는 더 심각한 경련을 의미합니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
관절의 움직임 범위 (ROM)
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
ROM은 관절이 전위로 이동할 수있는 거리와 방향을 지칭합니다.
굴곡, 확장, 납치, 관절 부가가 측정됩니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
환자 글로벌 변화의 인상 (PGIC) 척도
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
범위 (1-7), 점수가 낮 으면 결과가 더 나은 결과를 의미합니다
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
Oswestry Disability Index (ODI)
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
ODI는 10 개의 섹션 (항목)으로 구성됩니다.
각 섹션은 0에서 5의 척도로 점수를 매기고 점수가 높을수록 장애 수준이 높아집니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
숫자 등급 척도 (NRS)
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
0에서 10까지 울 렸고, 점수가 높아짐에 따라 결과가 더 나빠졌습니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
MMSE 점수
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
미니 멘탈 상태 시험 (MMSE) : 범위 : 0-30, 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
모카 점수
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
몬트리올인지 평가 (MOCA) 점수 : 범위 : 0-30, 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
SDS
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
자체 평가 우울증 척도 : 지수 점수 <50 정상 범위; 50-59 가벼운 우울증; 60-69 적당한 우울증; ≥70 심각한 우울증
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
SAS
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
자체 평가 불안 척도 (SAS) : 20-44 정상 범위; 45-59 경증에서 중간 정도의 불안 수준; 60-74 심각한 불안 수준으로 표시; 75 이상 이상의 불안 수준
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
SPRS 점수
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
SPRS (Spastic Paraplegia Rating Scale) 점수의 변화 : 범위 : 0-52, 높은 점수는 더 나쁜 결과를 의미합니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
합병증
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
카테터 파손, 막힘, 감염 등
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
GMFM-88
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
총 모터 기능 측정 -88 (GMFM-88) 점수 : 범위 : 0-264, 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
가스
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
목표 달성 척도 (GAS) -가족 목표 선택 버전 : 범위 : -2-+2, 높은 점수는 더 나은 결과를 의미합니다.
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
발 기형 성형
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
CT 디지털 3D 재구성 기술 사용
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
|
척추 측만증 평가
기간: 치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
척추 X- 선 이미징을 사용한 콥 각도 측정
|
치료 종료부터 6 개월, 12 개월, 18 개월, 24 개월, 30 개월 및 36 개월의 관찰에 이르기까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 1일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 2월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 2월 19일
처음 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 2월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2024-KY-305(K)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .