Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Prospektiivinen kohorttitutkimus ITB -hoidosta HSP: lle (ITB-HSP)

maanantai 24. helmikuuta 2025 päivittänyt: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intratekaalinen baklofeeni perinnöllisen spastisen paraparesin hoidossa: Prospektiivinen kohorttitutkimus

Tutkijat suorittavat tulevaisuuden kohorttitutkimuksen tutkiakseen intratekaalisen baklofeenin jatkuvan infuusion (ITB) hoidon tehokkuutta perinnölliselle spastiselle paraplegialle (HSP) Kiinassa, perustuu optimaaliseen ajoitukseen hoidon aloittamiseksi ja erilaisten alatyyppien väliset vasteerot. Perimmäisenä tavoitteena on tarjota kliinistä näyttöä ja opastusta ITB: n soveltamiseen HSP: n hoidossa Kiinassa sekä parantaa HSP -potilaiden elinajanodotetta ja elämänlaatua. Tärkeimmät kysymykset, joihin sen tavoitteena on vastata, ovat:

Muutokset kävely- ja motorisessa toiminnassa sekä spastisuustasossa verrattuna leikkausta edeltävään ja kontrolliryhmään ITB-leikkauksen jälkeen.
Elämänlaadun, kivun, psykologisen ja emotionaalisen tilan ja kognition muutokset verrattuna leikkausta edeltävään ja kontrolliryhmään ITB-leikkauksen jälkeen.
Komplikaatiot ITB -leikkauksen jälkeen.
ITB -leikkauksen vaikutus luuston muodonmuutosten esiintymiseen ja etenemiseen.
Alaryhmäanalyysi: Vertailu kirurgisten tulosten vertaaminen eri genotyyppien ja yksinkertaisten ja monimutkaisten tyyppien välillä.
Määritä optimaalinen ajoitus ITB -interventiolle.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Perinnöllinen spastinen paraplegia

Yksityiskohtainen kuvaus

Perinnölliset spastiset paraplegiat (HSPS) ovat heterogeeninen ryhmä neurodegeneratiivisia häiriöitä, joille on ominaista alaraajojen asteittainen spastisuus ja heikkous, joka johtuu kortikospinaalien taaksepäin suuntautuvasta aksonaalisesta rappeutumisesta. Baklofeeni on selektiivinen GABA-B-reseptoriagonisti ja sitä käytetään yleisesti spastisuuden hoitoon. Baklofeenia voidaan antaa suun kautta tai intratekaalisesti erikoistuneen pumpun kirurgisella implantoinnilla. Intratekaalinen baklofeeni (ITB) on huomattavasti voimakkaampi spastisuuden käsittelyyn kuin suun kautta. Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia ITB: n tehokkuutta ja turvallisuutta HSP -potilaiden hoidossa. Tämä tutkimus on mahdollinen avoin, yksittäinen keskus, ja tämä tutkimus kestää 3 vuotta. Yhteensä 50 potilasta osallistuu. 25 potilasta, jotka saavat ITB: tä, ja muut 25 kontrollipotilasta saavat suun kautta otettavan baklofeenin. Potilaat, joiden HSP on 14–70 -vuotias, rekrytoidaan ≥2 ≥2 -nivelissä modifioitu Ashworth -asteikko ≥3. Potilaat, jotka eivät suostu suorittamaan ITB: tä, ja/tai potilaille, joilla on riittämätön vaste intratekaalisen baklofeenikokeen aikana, saavat suun kautta otettavan baklofeenihoidon ja läpikäyvät luonnonhistorian tarkkailun. Ammatilliset kliiniset arvioinnit suoritetaan säännöllisesti molemmille ryhmille.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Li Cao, phD
Puhelinnumero: +86 21 64369263
Sähköposti: caoli2000@yeah.net

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Nimi: Wotu Tian, phD
Puhelinnumero: +86 21 64369181
Sähköposti: wotu_tian@163.com

Opiskelupaikat

Kiina
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Kiina, 213000
    - Rekrytointi
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - Ottaa yhteyttä:
      
      Wotu Tian, phD
      
      Puhelinnumero: 21 64369181
      
      Sähköposti: wotu_tian@163.com

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat täyttävät perinnöllisen spastisen paraplegia (HSP): n kliiniset ja geneettiset diagnostiset kriteerit, joiden alaraajoista on 14–70 vuotta vanha. Osallistujat kärsivät vakavasta spastisuudesta pistemäärällä ≥ 3 modifioidulla Ashworth -arvioinnilla ≥2 alaraajojen nivelissä. Potilaat sitoutuvat osallistumaan kliinisiin tutkimuksiin ja kykenevät ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusohjelmaa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Potilaat täyttävät perinnöllisen spastisen paraplegia (HSP): n kliiniset ja geneettiset diagnostiset kriteerit;
Ikä: 14–70 vuotta vanha
Muokatut Ashworth -pistemäärät alaraajoissa: ≥2 niveliä, joiden lihasääni ≥ luokka 3
Potilaat ovat valmiita osallistumaan kliinisiin tutkimuksiin ja kykenevät ymmärtämään ja noudattamaan tutkimusohjelmaa

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat ovat allergisia baklofeenille
Muut neurologiset sairaudet, jotka todennäköisesti vaikuttavat tutkimuksen hoidon arviointiin
Muut sairaudet, kuten: sydänsairaus, kasvain, verisairaus, maksasairaus, munuaissairaus jne. Viimeisen vuoden aikana
Raskaus tai imevät naiset tai henkilöt, jotka eivät pysty käyttämään asianmukaista ehkäisyä oikeudenkäynnin aikana
Osallistuminen toiseen tutkimuslääketutkimukseen ja käytti tutkintalääkettä viimeisen 30 päivän aikana
Koehenkilöillä on huono vaatimustenmukaisuus tai muut tekijät, jotka eivät sovellu osallistumiseen kliiniseen tutkimukseen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Perinnöllisen spastisen paraparesin intratekaalinen baklofeenin hallinta Potilaat, joilla on perinnöllinen spastinen paraparesi 14–70 -vuotiaita, muokattu Ashworth -asteikko on suurempi tai yhtä suuri kuin 3 tai useammassa alaraajojen nivelissä, ja sitoutuvat rekrytoidaan intratekaalista baklofeenileikkausta. Potilaat saavat ammatillisen arvioinnin kuuden kuukauden välein.
Oraalinen baklofeeniryhmä Potilaat, jotka eivät hyväksy intratekaalista baklofeenihoitoa, tai potilaille, jotka eivät saavuta tyydyttäviä terapeuttisia vaikutuksia baklofeenitestausvaiheen aikana, sisällytetään oraaliseen baklofeeniryhmään. Potilaat saavat ammatillisen arvioinnin kuuden kuukauden välein luonnonhistorian havainnoinnilla.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Kuuden minuutin kävelykoe (6 MWT) Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	6 MWT mittaa etäisyyttä, jonka henkilö voi kävellä kuuden minuutin kuluttua. Lyhyempi etäisyys osoittaa pienemmän liikuntakapasiteetin.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Askelpituus Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Vaiheen pituus mitataan kävelyn analyysilaitteella. Askelpituus viittaa etäisyyteen yhden jalan kantapäästä vastakkaisen jalan kantapäähän. Pidempi askelpituus osoittaa, että potilas on parantunut alaraajojen lihasvoimaa ja koordinaatiota ja että spastiset oireet on lievitetty.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
kävelynopeus Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Kävelynopeus mitataan kävelyanalyysilaitteella. Kävelynopeus viittaa etäisyyteen, jonka henkilö peittää ajan yksikön sisällä kävelyn aikana, ilmaistuna metreinä minuutissa (m/min). Kävelynopeuden lisääntyminen osoittaa spastisuuden ja moottorin toiminnan paranemisen.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
polven taivutuskulma Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Polven taivutuskulma mitataan kävelyanalyysilaitteella. Polven taivutuskulman nousu osoittaa parantuneen moottorin toiminnan ja vähentyneen spastisuuden.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Muokattu Ashworth -asteikko (MAS) Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Alue: 0-4, korkeammat pisteet tarkoittavat vakavampaa spastisuutta.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Nivelten liikettä (ROM) Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	ROM viittaa etäisyyteen ja suuntaan, jonka nivel voi siirtyä täyteen potentiaaliinsa. Mitataan taivutus, laajennus, sieppaus, nivelten adduktio.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Toimenpiteen kuvaus	Aikaikkuna
Potilaan globaali vaikutelma muutoksesta (PGIC) Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	alue (1-7), alhaisemmat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
OSWEWRTRY -vammaisuusindeksi (ODI) Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	ODI koostuu 10 osasta (kohde). Jokainen osa pisteytetään asteikolla 0 - 5, ja korkeammat pisteet osoittavat suuremmat vammaisuudet.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Numeerinen luokitusasteikko (NRS) Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	soi 0–10, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa tulosta	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
MMSE -pisteet Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Mini-mentaalinen tilatutkimus (MMSE): alue: 0-30, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
MOCA -pisteet Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Montrealin kognitiivinen arviointi (MOCA) Pistemäärä: alue: 0-30, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
SDS Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Itsearviointi masennusasteikko: hakemistopiste <50 normaali alue; 50-59 lievä masennus; 60-69 kohtalainen masennus; ≥70 vakava masennus	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
SAS Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Itsekohtainen ahdistusasteikko (SAS): 20-44 normaali alue; 45-59 lievä tai kohtalainen ahdistusaste; 60-74 merkitty vakaviin ahdistustasoihin; 75 ja äärimmäisen ahdistustasot	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
SPRS -pisteet Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Splastisen paraplegia-asteikon (SPRS) pistemäärän muutos: Ranka: 0-52, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Komplikaatiot Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Katetrin murtuminen, tukkeutuminen, infektiot jne.	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
GMFM-88 Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Bruttomoottorin funktiomitta-88 (GMFM-88) Pistemäärä: alue: 0-264, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Kaasu Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	Tavoitteen saavutusasteikko (GAS) -Perheen tavoitteen valintaversio: Range: -2-+2, korkeammat pisteet tarkoittavat parempaa lopputulosta	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Jalan epämuodostuman muovaus Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	CT -digitaalisen 3D -rekonstruointitekniikan hyödyntäminen	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti
Skolioosin arviointi Aikaikkuna: Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti	COBB-kulman mittaus selkärangan röntgenkuvaus	Hoidon lopusta havaintoihin 6 kuukauden kuluttua 12 kuukaudesta, 18 kuukaudesta, 24 kuukaudesta, 30 kuukaudesta ja 36 kuukaudesta vastaavasti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shanghai 6th People's Hospital

Tutkijat

Päätutkija: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. helmikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. helmikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)