Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywne badanie kohortowe leczenia ITB dla HSP (ITB-HSP)

24 lutego 2025 zaktualizowane przez: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Baklofen dooponowy do zarządzania dziedziczną spastyczną paraparezą: prospektywne badanie kohortowe

Badacze przeprowadzają prospektywne badanie kohortowe w celu zbadania skuteczności leczenia ciągłego wlewu baklofenu dooponowego (ITB) dla dziedzicznej spastycznej paraplegii (HSP) w Chinach, zagłębia się w optymalny czas na rozpoczęcie leczenia i zbadać różnice odpowiedzi między różnymi podtypami. Ostatecznym celem jest dostarczenie dowodów klinicznych i wskazówek dotyczących zastosowania ITB w leczeniu HSP w Chinach, a także poprawa oczekiwanej długości życia pacjentów z HSP. Główne pytania, na które ma na celu odpowiedzieć::

Zmiany w funkcji chodu i motorycznej, a także poziomy spastyczności, w porównaniu z grupą wstępną i grupą kontrolną po operacji ITB.
Zmiany jakości życia, bólu, statusu psychologicznego i emocjonalnego oraz poznania w porównaniu z grupą przedopatrzenia i kontrolną po operacji ITB.
Powikłania po operacji ITB.
Wpływ operacji ITB na występowanie i postęp deformacji szkieletowych.
Analiza podgrup: Porównanie wyników chirurgicznych między różnymi genotypami i typami prostymi w porównaniu z złożonymi.
Określ optymalny czas interwencji ITB.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Dziedziczna paraplegia spastyczna

Szczegółowy opis

Dziedziczne spastyczne paraplegias (HSP) to heterogeniczna grupa zaburzeń neurodegeneracyjnych charakteryzujących się postępującą spastycznością i osłabieniem kończyn dolnych z powodu wstecznego degeneracji aksonów przewodu korowo -rdzeniowego. Baklofen jest selektywnym agonistą receptora GABA-B i jest powszechnie stosowany w leczeniu spastyczności. Baklofen może być podawany doustnie lub dooponowo przez chirurgiczną implantację wyspecjalizowanej pompy. Baklofen dooponowy (ITB) jest znacznie silniejszy do leczenia spastyczności niż formy doustnej. Celem tego badania klinicznego jest zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa ITB w leczeniu pacjentów z HSP. To badanie jest prospektywne, otwarte, pojedyncze centrum, a to badanie potrwa 3 lata. Wzięciu się w sumie 50 pacjentów. Dwudziestu pięciu pacjentów, którzy otrzymają ITB, a pozostałych 25 pacjentów kontrolnych otrzyma baklofen jamy ustnej. Zatrudnione zostaną pacjenci z HSP w wieku od 14 do 70 lat, ze zmodyfikowanym wynikiem skali Ashworth ≥3 w ≥2 stawach kończyny dolnej. Pacjenci, którzy nie zgadzają się poddać ITB i/lub ci, którzy mają nieodpowiednią odpowiedź podczas testu do dooponowego baklofenu, otrzymają terapię do jamy ustnej i przejdą obserwację historii naturalnej. Profesjonalne oceny kliniczne są regularnie przeprowadzane dla obu grup.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Li Cao, phD
Numer telefonu: +86 21 64369263
E-mail: caoli2000@yeah.net

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Nazwa: Wotu Tian, phD
Numer telefonu: +86 21 64369181
E-mail: wotu_tian@163.com

Lokalizacje studiów

Chiny
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Chiny, 213000
    - Rekrutacyjny
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - Kontakt:
      
      Wotu Tian, phD
      
      Numer telefonu: 21 64369181
      
      E-mail: wotu_tian@163.com

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci spełniają kliniczne i genetyczne kryteria diagnostyczne dziedzicznej spastycznej paraplegii (HSP) w wieku od 14 do 70 lat z kończynami dolnymi. Uczestnicy ucierpieli z powodu poważnej spastyczności z wynikiem ≥ 3 przez zmodyfikowaną ocenę Ashwortha w ≥2 stawach kończyn dolnych. Pacjenci zgadzają się uczestniczyć w badaniach klinicznych i w stanie zrozumieć i przestrzegać programu badawczego.

Opis

Kryteria włączenia:

Pacjenci spełniają kliniczne i genetyczne kryteria diagnostyczne dziedzicznej spastycznej paraplegii (HSP);
Wiek: 14 do 70 lat
Zmodyfikowany wynik Ashworth dla kończyn dolnych: ≥2 stawy z napięciem mięśni ≥ Ugranicznie 3
Pacjenci są gotowi uczestniczyć w badaniach klinicznych i są w stanie zrozumieć i przestrzegać programu badawczego

Kryteria wykluczenia:

Pacjenci są uczulone na baklofen
Inne choroby neurologiczne prawdopodobnie wpływające na ocenę badanego leczenia
Inne schorzenia, takie jak: choroba serca, guz, choroba krwi, choroba wątroby, choroba nerek itp. W ciągu ostatnich 1 roku
Ciąża lub kobiety lub osoby, które nie są w stanie użyć odpowiedniej antykoncepcji podczas badania
Uczestniczenie w innym badaniu badanym i zastosowaniem leku badawczego w ciągu ostatnich 30 dni
Badani mają słabą zgodność lub inne czynniki, które nie są odpowiednie do uczestnictwa w badaniu klinicznym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Baklofen dooponowy zarządzanie dziedziczną spastyczną paraparezą Pacjenci z dziedziczną spastyczną paraparezą w wieku od 14 do 70 lat, z zmodyfikowanym wynikiem skali Ashworth większej lub równej 3 na 2 lub więcej stawów kończyny dolnej, i zgadzają się przejść operację baklofenu dooponowego. Pacjenci będą otrzymywać ocenę zawodową co sześć miesięcy.
Doustna grupa baklofenów Pacjenci, którzy nie zgadzają się na leczenie baklofenu do dooponowego lub ci, którzy nie osiągają zadowalającego efektu terapeutycznego podczas fazy testowania baklofenu, zostaną uwzględnione w grupie doustnej baklofenu. Pacjenci będą otrzymywać ocenę zawodową co sześć miesięcy, z obserwacją historii naturalnej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Test sześciominutowy (6 MWT) Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	6 MWT mierzy odległość, jaką osoba może chodzić w sześć minut. Krótszy odległość wskazuje na niższą pojemność ćwiczeń.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Długość kroku Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Długość kroku jest mierzona za pomocą urządzenia analizy chodu. Długość kroku odnosi się do odległości od uderzenia pięty jednej stopy do uderzenia pięty przeciwnej stopy. Dłuższa długość kroku wskazuje, że pacjent poprawił wytrzymałość i koordynację mięśni kończyny dolnej i że objawy spastyczne zostały złagodzone.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
prędkość chodzenia Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Prędkość chodzenia jest mierzona za pomocą urządzenia analizy chodu. Prędkość chodzenia odnosi się do odległości pokrytej osoby w odległości czasu podczas chodzenia, wyrażona w metrach na minutę (m/min). Wzrost prędkości chodzenia wskazuje na poprawę spastyczności i funkcji motorycznej.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Kąt zgięcia kolana Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Kąt zgięcia kolana jest mierzony za pomocą urządzenia analizy chodu. Wzrost kąta zgięcia kolana wskazuje na lepszą funkcję silnika i zmniejszoną spastyczność.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Zmodyfikowana skala Ashworth (MAS) Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Zakres: 0-4, Wyższe wyniki oznaczają silniejszą spastyczność.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Zakres ruchu (ROM) stawów Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	ROM odnosi się do odległości i kierunku, w którym staw może przejść do pełnego potencjału. Mierzenie jest zgięcia, rozszerzenie, uprowadzenie, dodanie połączeń.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Opis środka	Ramy czasowe
Globalna skala globalnego wrażenia zmian (PGIC) Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Zakres (1-7), niższe wyniki oznaczają lepszy wynik	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Wskaźnik niepełnosprawności Oswestry (ODI) Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	ODI składa się z 10 sekcji (pozycji). Każda sekcja jest oceniana w skali od 0 do 5, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższe poziomy niepełnosprawności.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Numerowa skala oceny (NRS) Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	zadzwonił od 0 do 10, wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Wynik MMSE Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Mini-mentalne badanie stanu (MMSE): Zakres: 0-30, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Wynik Moca Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Montreal Ocena poznawcza (MOCA) Wynik: Zakres: 0-30, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
SDS Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Skala depresji samooceny: wynik wskaźnika <50 normalny zakres; 50-59 łagodna depresja; 60-69 Umiarkowana depresja; ≥70 ciężka depresja	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Sas Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Skala lęku samooceny (SAS): 20-44 normalny zasięg; 45-59 poziomy lęku łagodnego do umiarkowanego; 60-74 oznaczone do silnego poziomu lęku; 75 i powyżej ekstremalnych poziomów lęku	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Wynik SPRS Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Zmiana w skali oceny spastycznej paraplegii (SPRS) Wynik: Zakres: 0-52, wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Komplikacje Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Pękanie cewnika, zablokowanie, infekcja itp.	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
GMFM-88 Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Miernik funkcji silnika brutto-88 (GMFM-88) Wynik: Zakres: 0-264, wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
GAZ Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Skala do osiągnięcia celu (gaz) -Wersja wyboru celu: Zakres: -2-+2, Wyższe wyniki oznaczają lepszy wynik	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Formowanie deformacji stóp Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Wykorzystanie technologii rekonstrukcji cyfrowej CT 3D	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy
Ocena skoliozy Ramy czasowe: Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy	Pomiar kąta Cobb za pomocą obrazowania rentgenowskiego kręgosłupa	Od końca leczenia do obserwacji po 6 miesiącach, 12 miesiącach, 18 miesiącach, 24 miesiącach, 30 miesiącach i 36 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Śledczy

Główny śledczy: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 lutego 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)