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Eine prospektive Kohortenstudie zur ITB -Behandlung für HSP (ITB-HSP)

24. Februar 2025 aktualisiert von: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intrathekale Baclofen zur Behandlung erblicher spastischer Paraparese: eine prospektive Kohortenstudie

Die Forscher führen eine prospektive Kohortenstudie durch, um die Behandlung der Behandlung einer kontinuierlichen Infusion von intrathekalen Baclofen (ITB) für erbliche spastische Paraplegie (HSP) in China zu untersuchen, in China den optimalen Zeitpunkt für die Startbehandlung zu untersuchen und die Reaktionsunterschiede zwischen verschiedenen Subtypen zu untersuchen. Das ultimative Ziel ist es, klinische Beweise und Leitlinien für die Anwendung von ITB bei der Behandlung von HSP in China zu liefern und die Lebenserwartung und Lebensqualität von HSP -Patienten zu verbessern. Die Hauptfragen, die es beantworten soll, sind:

  1. Änderungen der Gang- und motorischen Funktionen sowie der Spastikwerte im Vergleich zur Vor-Operations- und Kontrollgruppe nach der ITB-Operation.
  2. Veränderungen in der Lebensqualität, des Schmerzes, des psychischen und emotionalen Status und der Kognition im Vergleich zur Gruppe vor der Operation und der Kontrollgruppe nach ITB-Operation.
  3. Komplikationen nach ITB -Operation.
  4. Einfluss der ITB -Operation auf das Auftreten und das Fortschreiten von Skelettdeformitäten.
  5. Subgruppenanalyse: Vergleich der chirurgischen Ergebnisse zwischen verschiedenen Genotypen und zwischen einfachen und komplexen Typen.
  6. Bestimmen Sie den optimalen Zeitpunkt für die ITB -Intervention.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Erbspastische Paraplegien (HSPs) sind eine heterogene Gruppe von neurodegenerativen Erkrankungen, die durch progressive Spastik und Schwäche der unteren Gliedmaßen aufgrund der retrograden axonalen Degeneration des kortikospinalen Trakts gekennzeichnet sind. Baclofen ist ein selektiver GABA-B-Rezeptoragonist und wird üblicherweise zur Behandlung von Spastik verwendet. Baclofen kann durch die chirurgische Implantation einer spezialisierten Pumpe oral oder intrethekal verabreicht werden. Intrathekal Baclofen (ITB) ist für die Behandlung von Spastik signifikant wirksamer als die orale Form. Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von ITB bei der Behandlung von HSP -Patienten zu untersuchen. Diese Studie ist prospektiv, offenes Zentrum, und diese Studie wird 3 Jahre dauern. Insgesamt 50 Patienten werden teilnehmen. 25 Patienten, die ITB und die anderen 25 Kontrollpatienten erhalten, erhalten orale Baclofen. Patienten mit HSP im Alter von 14 bis 70 Jahren mit einem modifizierten Ashworth -Scale -Score von ≥3 in ≥2 Gelenken mit unterer Glied werden rekrutiert. Patienten, die nicht zustimmen, ITB zu unterziehen, und/oder Patienten, die während des intrathekalen Baclofen -Tests eine unzureichende Reaktion haben, erhalten eine orale Baclofen -Therapie und unterliegen der Beobachtung der Naturgeschichte. Für beide Gruppen werden regelmäßig professionelle klinische Bewertungen durchgeführt.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

50

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 213000
        • Rekrutierung
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Patienten erfüllen die klinischen und genetischen diagnostischen Kriterien einer erblichen spastischen Paraplegie (HSP) zwischen 14 und 70 Jahren mit unteren Gliedmaßen. Die Teilnehmer litten unter schwerer Spastizität mit einer Bewertung von ≥ 3 durch modifizierte Ashworth -Bewertung in ≥2 Gelenken der unteren Gliedmaßen. Die Patienten stimmen zu, an klinischen Studien teilzunehmen und das Forschungsprogramm zu verstehen und zu erfüllen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Patienten erfüllen die klinischen und genetischen diagnostischen Kriterien einer erblichen spastischen Paraplegie (HSP);
  • Alter: 14 bis 70 Jahre alt
  • Modifizierter Ashworth -Score für die unteren Gliedmaßen: ≥2 Gelenke mit Muskeltonus ≥grade 3
  • Die Patienten sind bereit, an klinischen Studien teilzunehmen und das Forschungsprogramm zu verstehen und einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  • Patienten sind allergisch gegen Baclofen
  • Andere neurologische Erkrankungen, die wahrscheinlich die Bewertung der Studienbehandlung beeinflussen, beeinflussen wahrscheinlich
  • Andere Erkrankungen wie: Herzerkrankungen, Tumor, Blutkrankheiten, Lebererkrankungen, Nierenerkrankungen usw. In den letzten 1 Jahr
  • Schwangerschafts- oder stillende Frauen oder Probanden, die während des Versuchs keine angemessene Empfängnisverhütung anwenden können
  • Teilnahme an einer anderen Studienmedikamentenversuch
  • Die Probanden haben eine schlechte Einhaltung oder andere Faktoren, die für die Teilnahme an der klinischen Studie nicht geeignet sind

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intrathekale Baclofen -Behandlung einer erblichen spastischen Paraparese
Patienten mit erblicher spastischer Paraparese im Alter von 14 bis 70 Jahren mit einem modifizierten Ashworth -Scale -Score von größeren oder gleich 3 in 2 oder mehr Gelenken der unteren Extremität und einer intrathekalen Baclofen -Operation werden sich unterziehen. Die Patienten erhalten alle sechs Monate professionelle Bewertung.
Die orale Baclofen -Gruppe
Patienten, die sich der intrathekalen Baclofen -Behandlung nicht einverstanden haben, oder Patienten, die während der Baclofen -Testphase keine zufriedenstellende therapeutische Wirkung erzielen, werden in die orale Baclofen -Gruppe einbezogen. Die Patienten erhalten alle sechs Monate eine professionelle Beurteilung mit Beobachtung der Naturgeschichte.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sechsminüziger Walk-Test (6-MWT)
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Der 6-MWT misst die Entfernung, die eine Person in sechs Minuten laufen kann. Ein kürzerer Abstand zeigt eine geringere Trainingskapazität an.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Schrittlänge
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Die Schrittlänge wird durch Ganganalysevorrichtung gemessen. Schrittlänge bezieht sich auf den Abstand vom Fersenschlag von einem Fuß zum Fersenschlag des gegenüberliegenden Fußes. Eine längere Schrittlänge zeigt an, dass der Patient die Muskelkraft und -koordination der unteren Gliedmaßen verbessert hat und dass spastische Symptome gelindert wurden.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Gehensgeschwindigkeit
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Die Geh -Geschwindigkeit wird durch Ganganalyse -Gerät gemessen. Die Gehgeschwindigkeit bezieht sich auf die Entfernung, die eine Person innerhalb einer Einheit des Gehens bedeckt hat und in Metern pro Minute (m/min) ausgedrückt wird. Eine Zunahme der Gehgeschwindigkeit weist auf eine Verbesserung der Spastik und der motorischen Funktion hin.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Knieflexionswinkel
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Der Knieflexionswinkel wird durch Ganganalysevorrichtung gemessen. Eine Erhöhung des Kniebeugungwinkels zeigt eine verbesserte Motorfunktion und eine verringerte Spastik an.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Modifizierte Ashworth Scale (MAS)
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Bereich: 0-4, höhere Werte bedeuten eine stärkere Spastik.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Bewegungsbereich (ROM) der Gelenke
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
ROM bezieht sich auf die Entfernung und Richtung, auf die ein Gelenk ihr volles Potenzial bewegen kann. Flexion, Ausdehnung, Entführung, Fugenaduktion werden gemessen.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Patient Global Impression of Change (PGIC) Skala
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Reichweite (1-7) bedeuten niedrigere Ergebnisse ein besseres Ergebnis
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Oswestry Disability Index (ODI)
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Der ODI besteht aus 10 Abschnitten (Elemente). Jeder Abschnitt wird auf einer Skala von 0 bis 5 bewertet, wobei höhere Punktzahlen ein höheres Maß an Behinderung anzeigen.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Numerische Bewertungsskala (NRS)
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Angehörten 0 bis 10, höhere Ergebnisse bedeuten ein schlechteres Ergebnis
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
MMSE Score
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Mini-Mental State Examination (MMSE): Bereich: 0-30, höhere Ergebnisse bedeuten ein besseres Ergebnis
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Moca -Score
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
MOCA-Punktzahl (Montreal Cognitive Assessment): Bereich: 0-30, höhere Ergebnisse bedeuten ein besseres Ergebnis.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
SDS
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Selbstbewertungs-Depressionskala: Index Score <50 Normalbereich; 50-59 leichte Depression; 60-69 mäßige Depression; ≥70 schwere Depression
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
SAS
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Selbstbewertungsangestellskala (SAS): 20-44 Normalbereich; 45-59 Leichte bis mittelschwere Angstgehalt; 60-74 mit schwerem Angstgehalt gekennzeichnet; 75 und über extremen Angstzuständen
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
SPRS Punktzahl
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Die Änderung der Spastic Paraplegie-Bewertungsskala (SPRS) Punktzahl: Bereich: 0-52, höhere Ergebnisse bedeuten ein schlechteres Ergebnis
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Komplikationen
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Katheterbruch, Blockade, Infektion usw.
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
GMFM-88
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Brutto-Motorfunktion Mess-88 (GMFM-88) Punktzahl: Bereich: 0-264, höhere Ergebnisse bedeuten ein besseres Ergebnis
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
GAS
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Zielerreichungsskala (Gas) -Familienauswahlversion: Bereich: -2-+2, höhere Ergebnisse bedeuten ein besseres Ergebnis
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Fußdeformitätsformung
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Nutzung der CT Digital 3D -Rekonstruktionstechnologie
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Scoliose -Bewertung
Zeitfenster: Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten
Messung des Cobb-Winkels unter Verwendung der Röntgenbildgebung der Wirbelsäule
Vom Ende der Behandlung bis hin zu Beobachtungen nach 6 Monaten, 12 Monaten, 18 Monaten, 24 Monaten, 30 Monaten bzw. 36 Monaten

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Januar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. Februar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Februar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2024-KY-305(K)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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