Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Un estudio de cohorte prospectivo del tratamiento con ITB para HSP (ITB-HSP)

24 de febrero de 2025 actualizado por: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Baclofeno intratecal para el manejo de la paraaparesia espástica hereditaria: un estudio de cohorte prospectivo

Los investigadores realizan un estudio de cohorte prospectivo para explorar la efectividad del tratamiento de la infusión continua de baclofeno intratecal (ITB) para la paraaplejia espástica hereditaria (HSP) en China, profundizan en el momento óptimo para comenzar el tratamiento e investigar las diferencias de respuesta entre los diferentes subtipos. El objetivo final es proporcionar evidencia clínica y orientación para la aplicación de ITB en el tratamiento de HSP en China, así como mejorar la esperanza de vida y la calidad de vida de los pacientes con HSP. Las principales preguntas que pretende responder son:

  1. Cambios en la marcha y la función motora, así como los niveles de espasticidad, en comparación con el grupo previo a la cirugía y control después de la cirugía ITB.
  2. Cambios en la calidad de vida, el dolor, el estado psicológico y emocional, y la cognición en comparación con el grupo previo a la cirugía y control después de la cirugía ITB.
  3. Complicaciones después de la cirugía ITB.
  4. Impacto de la cirugía ITB en la ocurrencia y la progresión de las deformidades esqueléticas.
  5. Análisis de subgrupos: Comparación de resultados quirúrgicos entre diferentes genotipos y entre tipos simples versus complejos.
  6. Determine el momento óptimo para la intervención de ITB.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Descripción detallada

Las paraplejías espásticas hereditarias (HSP) son un grupo heterogéneo de trastornos neurodegenerativos caracterizados por la espasticidad progresiva y la debilidad de las extremidades inferiores debido a la degeneración axonal retrógrada del tracto corticoespinal. El baclofeno es un agonista selectivo del receptor GABA-B y se usa comúnmente para el tratamiento de la espasticidad. El baclofeno se puede administrar por vía oral o intratecal por la implantación quirúrgica de una bomba especializada. El baclofeno intratecal (ITB) es significativamente más potente para el tratamiento de la espasticidad que la forma oral. El objetivo de este ensayo clínico es explorar la eficacia y la seguridad de ITB en el tratamiento de pacientes con HSP. Este estudio es prospectivo, abierto, centro único, y este ensayo durará 3 años. Participarán un total de 50 pacientes. Veinticinco pacientes que recibirán ITB y los otros 25 pacientes de control recibirán baclofeno oral. Se reclutarán pacientes con HSP de entre 14 y 70 años, con una puntuación de escala de Ashworth modificada de ≥3 en ≥2 articulaciones de la extremidad inferior. Los pacientes que no aceptan someterse a ITB y/o aquellos que tienen una respuesta inadecuada durante la prueba de baclofeno intratecal recibirán terapia baclofeno oral y experimentarán una observación de historia natural. Las evaluaciones clínicas profesionales se realizan regularmente para ambos grupos.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

50

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Li Cao, phD
  • Número de teléfono: +86 21 64369263
  • Correo electrónico: caoli2000@yeah.net

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Wotu Tian, phD
  • Número de teléfono: +86 21 64369181
  • Correo electrónico: wotu_tian@163.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Porcelana, 213000
        • Reclutamiento
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contacto:
          • Wotu Tian, phD
          • Número de teléfono: 21 64369181
          • Correo electrónico: wotu_tian@163.com

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes cumplen con los criterios de diagnóstico clínico y genético de la paraplejia espástica hereditaria (HSP) entre 14 y 70 años con extremidades inferiores. Los participantes sufrieron espasticidad severa con puntaje ≥ 3 por evaluación modificada de Ashworth en ≥2 articulaciones de extremidades inferiores. Los pacientes acuerdan participar en ensayos clínicos y pueden comprender y cumplir con el programa de investigación.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los pacientes cumplen con los criterios de diagnóstico clínico y genético de la paraplejia espástica hereditaria (HSP);
  • Edad: 14 a 70 años
  • Puntuación de Ashworth modificada para extremidades inferiores: ≥2 articulaciones con tono muscular ≥grado 3
  • Los pacientes están dispuestos a participar en ensayos clínicos y pueden comprender y cumplir con el programa de investigación

Criterios de exclusión:

  • Los pacientes son alérgicos al baclofeno
  • Otras enfermedades neurológicas que probablemente afectan la evaluación del tratamiento del estudio
  • Otras afecciones médicas como: enfermedad cardíaca, tumor, enfermedad sanguínea, enfermedad hepática, enfermedad renal, etc. En el último año
  • Mujeres o sujetos de embarazo o lactantes que no pueden usar la anticoncepción apropiada durante el juicio
  • Participar en otro ensayo de drogas de estudio y usó el medicamento de investigación en los últimos 30 días
  • Los sujetos tienen un mal cumplimiento u otros factores que no son adecuados para participar en el ensayo clínico

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Manejo intratecal de baclofeno de la paraaparesia espástica hereditaria
Los pacientes con paraparesis espástica hereditaria de 14 a 70 años, con una puntuación de escala Ashworth modificada de mayor o igual a 3 en 2 o más articulaciones de la extremidad inferior, y aceptan someterse a una cirugía de baclofeno intratecal. Los pacientes recibirán una evaluación profesional cada seis meses.
El grupo baclofeno oral
Los pacientes que no están de acuerdo con el tratamiento intratecal de baclofeno o aquellos que no logran un efecto terapéutico satisfactorio durante la fase de prueba de baclofeno se incluirán en el grupo baclofeno oral. Los pacientes recibirán evaluación profesional cada seis meses, con observación de historia natural.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Prueba de caminata de seis minutos (6-MWT)
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
El 6-MWT mide la distancia que una persona puede caminar en seis minutos. Una distancia más corta indica una capacidad de ejercicio más baja.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Longitud de paso
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
La longitud del paso se mide mediante el dispositivo de análisis de la marcha. La longitud del paso se refiere a la distancia desde el golpe del talón de un pie hasta el golpe del talón del pie opuesto. La longitud del paso más larga indica que el paciente ha mejorado la fuerza y ​​la coordinación del músculo de la extremidad inferior, y que se han aliviado los síntomas espásticos.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
velocidad de caminata
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
La velocidad de caminata se mide mediante el dispositivo de análisis de la marcha. La velocidad de caminata se refiere a la distancia cubierta por una persona dentro de una unidad de tiempo mientras camina, expresada en metros por minuto (m/min). Un aumento en la velocidad de caminar indica una mejora en la espasticidad y la función motora.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
ángulo de flexión de la rodilla
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
El ángulo de flexión de la rodilla se mide mediante el dispositivo de análisis de la marcha. Un aumento en el ángulo de flexión de la rodilla indica una función de motor mejorada y una espasticidad reducida.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Escala de Ashworth modificada (MAS)
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Rango: 0-4, las puntuaciones más altas significan una espasticidad más severa.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Rango de movimiento (ROM) de las articulaciones
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
ROM se refiere a la distancia y la dirección en que una articulación puede moverse a su máximo potencial. Se miden la flexión, la extensión, la abducción, la aducción de las articulaciones.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de impresión global del cambio (PGIC) del paciente
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
rango (1-7), los puntajes más bajos significan un mejor resultado
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Índice de discapacidad de Oswestry (ODI)
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
El ODI consta de 10 secciones (elementos). Cada sección se califica en una escala de 0 a 5, con puntajes más altos que indican mayores niveles de discapacidad.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Escala de calificación numérica (NRS)
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
sonó de 0 a 10, los puntajes más altos significan un peor resultado
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Puntaje MMSE
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Examen de estado mini-mental (MMSE): Rango: 0-30, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Puntaje moca
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Puntuación de evaluación cognitiva de Montreal (MOCA): Rango: 0-30, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
SDS
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Escala de depresión de autoevaluación: puntaje de índice <50 rango normal; 50-59 depresión leve; 60-69 depresión moderada; ≥70 depresión severa
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
SAS
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Escala de ansiedad de autoevaluación (SAS): 20-44 rango normal; 45-59 niveles de ansiedad leve a moderado; 60-74 marcado a niveles de ansiedad graves; 75 y por encima de los niveles de ansiedad extremos
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Puntuación de SPRS
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
El cambio en la puntuación de la Escala de calificación de paraplejia espástica (SPRS): Rango: 0-52, las puntuaciones más altas significan un resultado peor
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Complicaciones
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Rotura del catéter, bloqueo, infección, etc.
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
GMFM-88
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Medida de función del motor bruto-88 (GMFM-88) Puntuación: Rango: 0-264, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
GAS
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Escala de logro de objetivos (GAS) -Versión de selección de objetivos familiares: Rango: -2-+2, las puntuaciones más altas significan un mejor resultado
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Moldura de deformidad del pie
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Utilización de la tecnología de reconstrucción 3D digital CT digital
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Evaluación de escoliosis
Periodo de tiempo: Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente
Medición del ángulo de Cobb usando imágenes de rayos X espinales
Desde el final del tratamiento hasta las observaciones a los 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses y 36 meses respectivamente

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shanghai 6th People's Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de febrero de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de febrero de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

25 de marzo de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2025

Última verificación

1 de enero de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2024-KY-305(K)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir