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Une étude de cohorte prospective du traitement ITB pour HSP (ITB-HSP)

24 février 2025 mis à jour par: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Baclofène intrathécal pour la gestion de la paraparésie héréditaire spastique: une étude de cohorte prospective

Les enquêteurs mènent une étude de cohorte prospective pour explorer l'efficacité du traitement de la perfusion continue du baclofène intrathécal (ITB) pour la paraplégie spastique héréditaire (HSP) en Chine, plongez dans le moment optimal pour commencer le traitement et enquêtent sur les différences de réponse entre les différents sous-types. L'objectif ultime est de fournir des preuves cliniques et des conseils pour l'application de l'ITB dans le traitement du HSP en Chine, ainsi que d'améliorer l'espérance de vie et la qualité de vie des patients HSP. Les principales questions auxquelles il vise à répondre est:

Les changements de la marche et de la fonction motrice, ainsi que les niveaux de spasticité, par rapport au groupe pré-chirurgicale et témoin après la chirurgie ITB.
Changements dans la qualité de vie, la douleur, le statut psychologique et émotionnel et la cognition par rapport au groupe avant la chirurgie et le groupe témoin après la chirurgie ITB.
Complications suivant la chirurgie de l'ITB.
Impact de la chirurgie ITB sur l'occurrence et la progression des déformations squelettiques.
Analyse des sous-groupes: comparaison des résultats chirurgicaux entre différents génotypes et entre les types simples et complexes.
Déterminez le timing optimal pour l'intervention ITB.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Paraplégie spastique héréditaire

Description détaillée

Les paraplégies spastiques héréditaires (HSP) sont un groupe hétérogène de troubles neurodégénératifs caractérisés par une spasticité progressive et une faiblesse des membres inférieurs dus à la dégénérescence axonale rétrograde du tractus corticospinal. Le baclofène est un agoniste sélectif du récepteur GABA-B et est couramment utilisé pour le traitement de la spasticité. Le baclofène peut être administré par voie orale ou intrathécale par l'implantation chirurgicale d'une pompe spécialisée. Le baclofène intrathécal (ITB) est beaucoup plus puissant pour le traitement de la spasticité que la forme orale. L'objectif de cet essai clinique est d'explorer l'efficacité et la sécurité de l'ITB dans le traitement des patients HSP. Cette étude est potentielle, ouverte, un seul centre, et cet essai durera 3 ans. Un total de 50 patients participeront. Vingt-cinq patients qui recevront l'ITB et les 25 autres patients témoins recevront du baclofène oral. Les patients atteints de HSP âgés de 14 à 70 ans, avec un score d'échelle Ashworth modifié ≥3 dans ≥ 2 articulations de membre inférieur, seront recrutés. Les patients qui n'acceptent pas de subir l'ITB et / ou ceux qui ont une réponse inadéquat pendant le test de baclofène intrathécal recevront une thérapie baclofène orale et subiront une observation des antécédents naturels. Des évaluations cliniques professionnelles sont effectuées régulièrement pour les deux groupes.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Nom: Li Cao, phD
Numéro de téléphone: +86 21 64369263
E-mail: caoli2000@yeah.net

Sauvegarde des contacts de l'étude

Nom: Wotu Tian, phD
Numéro de téléphone: +86 21 64369181
E-mail: wotu_tian@163.com

Lieux d'étude

Chine
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Chine, 213000
    - Recrutement
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - Contact:
      
      Wotu Tian, phD
      
      Numéro de téléphone: 21 64369181
      
      E-mail: wotu_tian@163.com

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients répondent aux critères diagnostiques cliniques et génétiques de la paraplégie spastique héréditaire (HSP) entre 14 et 70 ans avec des membres inférieurs. Les participants ont souffert d'une spasticité sévère avec un score ≥ 3 par une évaluation Ashworth modifiée dans ≥ 2 articulations de membres inférieurs. Les patients acceptent de participer à des essais cliniques et de comprendre et de se conformer au programme de recherche.

La description

Critères d'inclusion:

Les patients répondent aux critères diagnostiques cliniques et génétiques de la paraplégie spastique héréditaire (HSP);
Âge: 14 à 70 ans
Score Ashworth modifié pour les membres inférieurs: ≥ 2 articulations avec tonus musculaire ≥ grade 3
Les patients sont prêts à participer à des essais cliniques et à comprendre et à se conformer au programme de recherche

Critères d'exclusion:

Les patients sont allergiques au baclofène
D'autres maladies neurologiques affectant probablement l'évaluation du traitement à l'étude
Autres conditions médicales telles que: maladie cardiaque, tumeur, maladie du sang, maladie du foie, maladie rénale, etc. au cours de la dernière année
Grossesse ou femmes ou sujets allaitants qui ne sont pas en mesure d'utiliser une contraception appropriée pendant l'essai
Participer à un autre essai de médicament à l'étude et a utilisé le médicament recherché au cours des 30 derniers jours
Les sujets ont une mauvaise conformité ou d'autres facteurs qui ne conviennent pas à la participation à l'essai clinique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Gestion intrathécale de baclofène de la paraparésie héréditaire Les patients atteints de paraparésie spastique héréditaire âgée de 14 à 70 ans, avec un score d'échelle Ashworth modifié de plus ou de 3 dans 2 articulations ou plus de membres inférieurs, et acceptent de subir une chirurgie intrathécale de baclofène seront recrutés. Les patients recevront une évaluation professionnelle tous les six mois.
Le groupe baclofène oral Les patients qui n'acceptent pas le traitement intrathécal au baclofène ou ceux qui n'obtiennent pas d'effet thérapeutique satisfaisant pendant la phase de test de baclofène seront inclus dans le groupe baclofène oral. Les patients recevront une évaluation professionnelle tous les six mois, avec une observation des antécédents naturels.

Groupe / Cohorte

Gestion intrathécale de baclofène de la paraparésie héréditaire

Les patients atteints de paraparésie spastique héréditaire âgée de 14 à 70 ans, avec un score d'échelle Ashworth modifié de plus ou de 3 dans 2 articulations ou plus de membres inférieurs, et acceptent de subir une chirurgie intrathécale de baclofène seront recrutés. Les patients recevront une évaluation professionnelle tous les six mois.

Le groupe baclofène oral

Les patients qui n'acceptent pas le traitement intrathécal au baclofène ou ceux qui n'obtiennent pas d'effet thérapeutique satisfaisant pendant la phase de test de baclofène seront inclus dans le groupe baclofène oral. Les patients recevront une évaluation professionnelle tous les six mois, avec une observation des antécédents naturels.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Test de marche de six minutes (6 MWT) Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Le 6 MWT mesure la distance qu'une personne peut marcher en six minutes. Une distance plus courte indique une capacité d'exercice plus faible.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Longueur de pas Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	La longueur de pas est mesurée par le dispositif d'analyse de la marche. La longueur du pas se réfère à la distance de la frappe du talon d'un pied à la frappe du talon du pied opposé. Une longueur de pas plus longue indique que le patient a amélioré la force musculaire des membres inférieurs et la coordination, et que les symptômes spastiques ont été atténués.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
vitesse de marche Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	La vitesse de marche est mesurée par le dispositif d'analyse de la marche. La vitesse de marche fait référence à la distance parcourue par une personne dans une unité de temps pendant la marche, exprimée en mètres par minute (m / min). Une augmentation de la vitesse de marche indique une amélioration de la spasticité et de la fonction moteur.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
angle de flexion du genou Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	L'angle de flexion du genou est mesuré par le dispositif d'analyse de la marche. Une augmentation de l'angle de flexion du genou indique une fonction moteur améliorée et une spasticité réduite.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Échelle Ashworth modifiée (MAS) Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Plage: 0-4, les scores plus élevés signifient une spasticité plus sévère.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Éventail de mouvement (ROM) des articulations Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	La ROM fait référence à la distance et à la direction qu'un joint peut se déplacer vers son plein potentiel. La flexion, l'extension, l'enlèvement, l'adduction des articulations sont mesurées.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Échelle du patient Global Impression of Change (PGIC) Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	gamme (1-7), les scores inférieurs signifient un meilleur résultat	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Indice d'Oswestry Disability (ODI) Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	L'ODI se compose de 10 sections (éléments). Chaque section est notée sur une échelle de 0 à 5, avec des scores plus élevés indiquant des niveaux plus élevés de handicap.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Échelle de notation numérique (NRS) Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Rang 0 à 10, les scores plus élevés signifient un résultat pire	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Score MMSE Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Examen mini-état mental (MMSE): Range: 0-30, les scores plus élevés signifient un meilleur résultat	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Score MOCA Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Score de l'évaluation cognitive de Montréal (MOCA): Range: 0-30, les scores plus élevés signifient un meilleur résultat.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
SDS Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Échelle de dépression auto-évaluée: score d'index <50 plages normales; 50-59 dépression légère; 60-69 dépression modérée; ≥ 70 dépression sévère	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Sas Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Échelle d'anxiété d'auto-évaluation (SAS): 20-44 Plage normale; 45-59 niveaux d'anxiété légers à modérés; 60-74 marqué à des niveaux d'anxiété graves; 75 et au-dessus des niveaux d'anxiété extrêmes	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Score SPRS Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Le changement dans l'échelle d'évaluation de la paraplégie spastique (SPRS): Range: 0-52, les scores plus élevés signifient un résultat pire	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Complications Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Breakage du cathéter, blocage, infection, etc.	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
GMFM-88 Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Score de fonction du moteur brut-88 (GMFM-88) Score: plage: 0-264, les scores plus élevés signifient un meilleur résultat	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
GAZ Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Échelle de réalisation des objectifs (GAS) - Version de sélection d'objectifs de la famille: Gamme: -2- + 2, les scores plus élevés signifient un meilleur résultat	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Moulure de déformation du pied Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Utilisation de la technologie de reconstruction 3D CT Digital 3D	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement
Évaluation de la scoliose Délai: De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement	Mesure de l'angle COBB en utilisant l'imagerie aux rayons X vertébrale	De la fin du traitement aux observations à 6 mois, 12 mois, 18 mois, 24 mois, 30 mois et 36 mois respectivement

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shanghai 6th People's Hospital

Les enquêteurs

Chercheur principal: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 janvier 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 mars 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

10 février 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 février 2025

Première publication (Réel)

25 mars 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)