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Uno studio di coorte prospettico sul trattamento ITB per HSP (ITB-HSP)

24 febbraio 2025 aggiornato da: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Baclofene intratecale per la gestione della paraparesi spastica ereditaria: uno studio di coorte prospettico

Gli investigatori conducono uno studio di coorte prospettico per esplorare l'effusione del trattamento dell'infusione continua di baclofene intratecale (ITB) per la paraplegia spastica ereditaria (HSP) in Cina, approfondire i tempi ottimali per l'avvio del trattamento e studiare le differenze di risposta tra i diversi sottotipi. L'obiettivo finale è fornire prove cliniche e indicazioni per l'applicazione dell'ITB nel trattamento dell'HSP in Cina, nonché migliorare l'aspettativa di vita e la qualità della vita per i pazienti con HSP. Le domande principali a cui mira a rispondere sono:

  1. Cambiamenti nella funzione dell'andatura e motoria, nonché livelli di spasticità, rispetto al gruppo pre-operaio e di controllo dopo l'intervento chirurgico ITB.
  2. Cambiamenti di qualità della vita, dolore, stato psicologico ed emotivo e cognizione rispetto al gruppo pre-chirurgia e di controllo dopo un intervento chirurgico ITB.
  3. Complicazioni a seguito di un intervento chirurgico ITB.
  4. Impatto della chirurgia ITB sul verificarsi e la progressione delle deformità scheletriche.
  5. Analisi dei sottogruppi: confronto di risultati chirurgici tra diversi genotipi e tra tipi semplici contro complessi.
  6. Determina i tempi ottimale per l'intervento ITB.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Descrizione dettagliata

Le paraplegie spastiche ereditarie (HSP) sono un gruppo eterogeneo di disturbi neurodegenerativi caratterizzati da spasticità progressiva e debolezza degli arti inferiori a causa della degenerazione assonale retrograda del tratto corticospinale. Il baclofen è un agonista del recettore GABA-B selettivo ed è comunemente usato per il trattamento della spasticità. Il baclofen può essere somministrato per via orale o intratecale dall'impianto chirurgico di una pompa specializzata. Il baclofen intratecale (ITB) è significativamente più potente per il trattamento della spasticità rispetto alla forma orale. L'obiettivo di questo studio clinico è esplorare l'efficacia e la sicurezza dell'ITB nel trattamento dei pazienti con HSP. Questo studio è prospettico, open etichetta, singolo centro e questo studio durerà per 3 anni. Parteciperanno in totale 50 pazienti. Venticinque pazienti che riceveranno ITB e gli altri 25 pazienti di controllo riceveranno baclofen orale. Verranno reclutati pazienti con HSP di età compresa tra 14 e 70 anni, con un punteggio di scala di Ashworth modificato di ≥3 in ≥2 articolazioni di arto inferiore. I pazienti che non accettano di sottoporsi a ITB e/o coloro che hanno una risposta inadeguata durante il test del baclofen intratecale riceveranno terapia con baclofen orale e subiscono un'osservazione della storia naturale. Le valutazioni cliniche professionali sono condotte regolarmente per entrambi i gruppi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

50

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Cina, 213000
        • Reclutamento
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti soddisfano i criteri diagnostici clinici e genetici della paraplegia spastica ereditaria (HSP) tra 14 e 70 anni con arti inferiori. I partecipanti hanno sofferto di grave spasticità con punteggio ≥ 3 mediante valutazione di Ashworth modificata in ≥2 giunti di arti inferiori. I pazienti accettano di partecipare agli studi clinici e in grado di comprendere e rispettare il programma di ricerca.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • I pazienti soddisfano i criteri diagnostici clinici e genetici della paraplegia spastica ereditaria (HSP);
  • Età: dai 14 ai 70 anni
  • Punteggio Ashworth modificato per arti inferiori: ≥2 articolazioni con tono muscolare ≥grade 3
  • I pazienti sono disposti a partecipare agli studi clinici e in grado di comprendere e rispettare il programma di ricerca

Criteri di esclusione:

  • I pazienti sono allergici al baclofen
  • Altre malattie neurologiche che probabilmente influenzano la valutazione del trattamento dello studio
  • Altre condizioni mediche come: malattie cardiache, tumore, malattie del sangue, malattie epatiche, malattie renali, ecc. Nell'ultimo anno
  • Durante il processo non sono in grado di utilizzare le donne o i soggetti in allattamento che non sono in grado di utilizzare un'adeguata contraccezione
  • Partecipare a un altro studio farmacologico in studio e ha usato il farmaco investigativo negli ultimi 30 giorni
  • I soggetti hanno una scarsa conformità o altri fattori che non sono adatti per la partecipazione alla sperimentazione clinica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Gestione intratecale di baclofen della paraparesi spastica ereditaria
I pazienti con paraparesi spastica ereditaria di età compresa tra 14 e 70 anni, con un punteggio di scala di Ashworth modificato di maggiore o uguale a 3 in 2 o più articolazioni di arto inferiore e accettano di sottoporsi a una chirurgia di baclofen intratecale. I pazienti riceveranno una valutazione professionale ogni sei mesi.
Il gruppo di baclofen orale
I pazienti che non accettano il trattamento con baclofen intratecale o quelli che non ottengono un effetto terapeutico soddisfacente durante la fase di test del baclofene saranno inclusi nel gruppo Baclofen orale. I pazienti riceveranno una valutazione professionale ogni sei mesi, con osservazione della storia naturale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Test di camminata di sei minuti (6-MWT)
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Il 6-MWT misura la distanza che una persona può camminare in sei minuti. Una distanza più breve indica una minore capacità di esercizio.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Lunghezza del passaggio
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
La lunghezza del passaggio è misurata dal dispositivo di analisi dell'andatura. La lunghezza del gradino si riferisce alla distanza dallo sciopero del tallone di un piede allo sciopero del tallone del piede opposto. La lunghezza del passo più lunga indica che il paziente ha migliorato la forza muscolare degli arti inferiori e che i sintomi spastici sono stati alleviati.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
velocità di camminata
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
La velocità di camminata è misurata dal dispositivo di analisi dell'andatura. La velocità di camminata si riferisce alla distanza coperta da una persona all'interno di un'unità di tempo mentre si cammina, espressa in metri al minuto (m/min). Un aumento della velocità di camminata indica un miglioramento della spasticità e della funzione motoria.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Angolo di flessione del ginocchio
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
L'angolo di flessione del ginocchio viene misurato mediante dispositivo di analisi dell'andatura. Un aumento dell'angolo di flessione del ginocchio indica una migliore funzione del motore e una ridotta spasticità.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Scala Ashworth modificata (MAS)
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Intervallo: 0-4, punteggi più alti significano spasticità più grave.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Gamma di movimento (ROM) delle articolazioni
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
La ROM si riferisce alla distanza e alla direzione che un'articolazione può spostarsi al massimo del suo potenziale. Vengono misurati flessione, estensione, abduzione, adduzione dei giunti.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala dell'impressione globale del cambiamento del paziente (PGIC)
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
intervallo (1-7), i punteggi inferiori significano un risultato migliore
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Oswestry Disability Index (ODI)
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
L'ODI è composto da 10 sezioni (articoli). Ogni sezione è valutata su una scala da 0 a 5, con punteggi più alti che indicano livelli maggiori di disabilità.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Scala di valutazione numerica (NRS)
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Rang da 0 a 10, punteggi più alti significano un risultato peggiore
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Punteggio MMSE
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Mini-mental State Examination (MMSE): intervallo: 0-30, punteggi più alti significano un risultato migliore
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Punteggio MOCA
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Punteggio di valutazione cognitiva di Montreal (MOCA): intervallo: 0-30, punteggi più alti significano un risultato migliore.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
SDS
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Scala di depressione autoportanti: punteggio indice <50 intervallo normale; 50-59 depressione lieve; 60-69 depressione moderata; ≥70 depressione grave
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
SAS
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Scala di ansia auto-rate (SAS): 20-44 Gamma normale; 45-59 livelli di ansia da lievi a moderati; 60-74 contrassegnati a gravi livelli di ansia; 75 e al di sopra dei livelli di ansia estremi
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Punteggio SPRS
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Il cambiamento nella scala di valutazione della paraplegia spastica (SPRS) punteggio: intervallo: 0-52, punteggi più alti significano un risultato peggiore
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Complicazioni
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Ottima rottura del catetere, blocco, infezione, ecc.
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
GMFM-88
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Funzione motoria lorda Misura-88 (GMFM-88) Punteggio: intervallo: 0-264, punteggi più alti significano un risultato migliore
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
GAS
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Obiettivo Scala del raggiungimento (GAS) -Versione di selezione degli obiettivi familiari: intervallo: -2-+2, punteggi più alti significano un risultato migliore
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Modanatura della deformità del piede
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Utilizzo della tecnologia di ricostruzione 3D digitale CT
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Valutazione della scoliosi
Lasso di tempo: Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente
Misurazione dell'angolo di cobb usando l'imaging a raggi X spinale
Dalla fine del trattamento alle osservazioni a 6 mesi, 12 mesi, 18 mesi, 24 mesi, 30 mesi e 36 mesi rispettivamente

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

25 marzo 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2024-KY-305(K)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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