Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En potentiel kohortundersøgelse af ITB -behandling til HSP (ITB-HSP)

24. februar 2025 opdateret af: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intratecal baclofen til håndtering af arvelig spastisk paraparese: En potentiel kohortundersøgelse

Undersøgere gennemfører en potentiel kohortundersøgelse for at undersøge behandlingseffektiviteten af ​​kontinuerlig infusion af intratekal baclofen (ITB) for arvelig spastisk paraplegi (HSP) i Kina, dykker ned i den optimale timing til start af behandling og undersøge responsforskelle mellem forskellige undertyper. Det ultimative mål er at give klinisk bevis og vejledning til anvendelse af ITB til behandling af HSP i Kina samt forbedre levealderen og livskvaliteten for HSP -patienter. De vigtigste spørgsmål, det sigter mod at besvare, er:

  1. Ændringer i gang og motorisk funktion såvel som spasticitetsniveauer sammenlignet med præ-kirurgi og kontrolgruppe efter ITB-operation.
  2. Ændringer i livskvalitet, smerte, psykologisk og følelsesmæssig status og kognition sammenlignet med præ-kirurgi og kontrolgruppe efter ITB-operation.
  3. Komplikationer efter ITB -operation.
  4. Virkningen af ​​ITB -kirurgi på forekomsten og progressionen af ​​skelet deformiteter.
  5. Undergruppeanalyse: Sammenligning af kirurgiske resultater mellem forskellige genotyper og mellem enkle versus komplekse typer.
  6. Bestem den optimale timing for ITB -intervention.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Arvelige spastiske paraplegier (HSP'er) er en heterogen gruppe af neurodegenerative lidelser, der er kendetegnet ved progressiv spasticitet og svaghed i underekstremiteterne på grund af retrograd axonal degeneration af corticospinal kanalen. Baclofen er en selektiv GABA-B-receptoragonist og bruges ofte til behandling af spasticitet. Baclofen kan administreres oralt eller intratecalt ved den kirurgiske implantation af en specialiseret pumpe. Intratecal baclofen (ITB) er signifikant mere potent til behandling af spasticitet end den orale form. Målet med dette kliniske forsøg er at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​ITB i behandlingen af ​​HSP -patienter. Denne undersøgelse er potentiel, åben mærket, enkelt center, og denne retssag vil vare i 3 år. I alt 50 patienter deltager. Femogtyve patienter, der vil modtage ITB og de andre 25 kontrolpatienter, får oral baclofen. Patienter med HSP i alderen 14 til 70 år, med en modificeret Ashworth -skala score på ≥3 i ≥2 led i underekstremiteten, rekrutteres. Patienter, der ikke er enige om at gennemgå ITB og/eller dem, der har en utilstrækkelig respons under intratekal baclofen -test, får oral baclofenbehandling og gennemgår naturhistorisk observation. Professionelle kliniske evalueringer udføres regelmæssigt for begge grupper.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 213000
        • Rekruttering
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter opfylder de kliniske og genetiske diagnostiske kriterier for arvelig spastisk paraplegi (HSP) mellem 14 til 70 år med underbenene. Deltagerne led af alvorlig spasticitet med score ≥ 3 ved modificeret Ashworth -vurdering i ≥2 led i underekstremiteterne. Patienter er enige om at deltage i kliniske forsøg og i stand til at forstå og overholde forskningsprogrammet.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Patienter opfylder de kliniske og genetiske diagnostiske kriterier for arvelig spastisk paraplegi (HSP);
  • Alder: 14 til 70 år gammel
  • Ændret Ashworth -score for underekstrementer: ≥2 samlinger med muskel tone ≥grade 3
  • Patienter er villige til at deltage i kliniske forsøg og i stand til at forstå og overholde forskningsprogrammet

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter er allergiske over for baclofen
  • Andre neurologiske sygdomme, der sandsynligvis påvirker evalueringen af ​​undersøgelsesbehandling
  • Andre medicinske tilstande såsom: hjertesygdom, tumor, blodsygdom, leversygdom, nyresygdom osv. I det sidste år
  • Graviditet eller ammende kvinder eller emner, der ikke er i stand til at bruge passende prævention under retssagen
  • Deltagelse i en anden undersøgelse af lægemiddelforsøg og brugte undersøgelsesmedicin i de sidste 30 dage
  • Personer har dårlig overholdelse eller andre faktorer, der ikke er egnede til at deltage i det kliniske forsøg

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intratekal baclofenhåndtering af arvelig spastisk paraparese
Patienter med arvelig spastisk paraparese i alderen 14 til 70 år, med en modificeret Ashworth -skala -score på større eller lig med 3 i 2 eller flere led i underekstremiteten, og er enige om at gennemgå intrathecal baclofen -kirurgi vil blive rekrutteret. Patienter vil modtage professionel vurdering hver sjette måned.
Den orale baclofen -gruppe
Patienter, der ikke er enige om intratekal baclofenbehandling eller dem, der ikke opnår tilfredsstillende terapeutisk virkning under baclofen -testfasen, vil blive inkluderet i oral baclofen -gruppe. Patienter vil modtage professionel vurdering hver sjette måned med observation af naturhistorie.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Seks minutters gangtest (6-MWT)
Tidsramme: Fra slutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
6-MWT måler afstanden, som en person kan gå på seks minutter. En kortere afstand indikerer lavere træningskapacitet.
Fra slutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Trinlængde
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Trinlængde måles med ganganalyseenhed. Trinlængde henviser til afstanden fra hælstrejken på den ene fod til hælstrejken på den modsatte fod. Længere trinlængde indikerer, at patienten har forbedret muskelstyrken og koordineringen af ​​underekstremiteten, og at spastiske symptomer er blevet lindret.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
gåhastighed
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Gåhastighed måles med ganganalyseanordning. Gåhastighed henviser til den afstand, der er dækket af en person inden for en tidsenhed, mens han går, udtrykt i meter pr. Minut (m/min). En stigning i gåhastighed indikerer en forbedring i spasticitet og motorisk funktion.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Knæflektionsvinkel
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Knæflektionsvinkel måles ved hjælp af ganganalyseanordningen. En stigning i knæflektionsvinklen indikerer forbedret motorisk funktion og reduceret spasticitet.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Ændret Ashworth Scale (MAS)
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Område: 0-4, højere score betyder mere alvorlig spasticitet.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Bevægelsesområde (ROM) af samlinger
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
ROM henviser til den afstand og retning, som et led kan flytte til sit fulde potentiale. Flexion, forlængelse, bortførelse, adduktion af samlinger måles.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Patient Globalt indtryk af forandring (PGIC) skala
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Område (1-7), lavere score betyder et bedre resultat
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Oswestry Disability Index (ODI)
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
ODI består af 10 sektioner (poster). Hvert afsnit scores i en skala fra 0 til 5, med højere score, der indikerer større niveauer af handicap.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Numerisk vurderingsskala (NRS)
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
ringede 0 til 10, højere score betyder et værre resultat
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
MMSE -score
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Mini-mental tilstandsundersøgelse (MMSE): Område: 0-30, højere score betyder et bedre resultat
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
MOCA -score
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Montreal Cognitive Assessment (MOCA) score: Område: 0-30, højere score betyder et bedre resultat.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
SDS
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Selvvurderingsdepression skala: indeks score <50 normal rækkevidde; 50-59 mild depression; 60-69 moderat depression; ≥70 svær depression
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
SAS
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Self-Rating Angst Scale (SAS): 20-44 Normalt interval; 45-59 milde til moderate angstniveauer; 60-74 markeret til alvorlige angstniveauer; 75 og over ekstreme angstniveauer
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
SPRS score
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Ændringen i den spastiske Paraplegia Rating Scale (SPRS) score: Område: 0-52, højere score betyder et værre resultat
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Komplikationer
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Kateterbrud, blokering, infektion osv.
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
GMFM-88
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Brutto motorisk funktionsmål-88 (GMFM-88) Resultat: Område: 0-264, Højere score betyder et bedre resultat
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
GAS
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Målopnåelsesskala (GAS) -Valg af familie Mål Valg: -2-+2, Højere score betyder et bedre resultat
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Foddeformitetsstøbning
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Brug af CT Digital 3D -rekonstruktionsteknologi
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Vurdering af skoliose
Tidsramme: Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder
Måling af Cobb-vinklen ved hjælp af spinal røntgenbillede
Fra afslutningen af ​​behandlingen til observationer efter henholdsvis 6 måneder, 12 måneder, 18 måneder, 24 måneder, 30 måneder og 36 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. februar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. februar 2025

Først opslået (Faktiske)

25. marts 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2024-KY-305(K)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig spastisk paraplegi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner