Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een prospectieve cohortstudie van ITB -behandeling voor HSP (ITB-HSP)

24 februari 2025 bijgewerkt door: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intrathecale baclofen voor het beheer van erfelijke spastische paraparese: een prospectieve cohortstudie

De onderzoekers voeren een prospectief cohortonderzoek uit om de effectiviteit van de behandeling van continue infusie van intrathecale baclofen (ITB) voor erfelijke spastische paraplegie (HSP) in China te onderzoeken, duiken in de optimale timing voor het starten van behandeling en de responsverschillen tussen verschillende subtypen onderzoeken. Het uiteindelijke doel is om klinisch bewijs en begeleiding te leveren voor de toepassing van ITB bij de behandeling van HSP in China, en de levensverwachting en kwaliteit van leven voor HSP -patiënten te verbeteren. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  1. Veranderingen in loop- en motorfunctie, evenals spasticiteitsniveaus, vergeleken met pre-operatie en controlegroep na ITB-chirurgie.
  2. Veranderingen in kwaliteit van leven, pijn, psychologische en emotionele status en cognitie in vergelijking met pre-operatie en controlegroep na ITB-operatie.
  3. Complicaties na ITB -operatie.
  4. Impact van ITB -operatie op het optreden en de progressie van skeletafwijkingen.
  5. Subgroepanalyse: het vergelijken van chirurgische resultaten tussen verschillende genotypen en tussen eenvoudige versus complexe typen.
  6. Bepaal de optimale timing voor ITB -interventie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Erfelijke spastische paraplegia (HSP's) zijn een heterogene groep neurodegeneratieve aandoeningen die worden gekenmerkt door progressieve spasticiteit en zwakte van de onderste ledematen als gevolg van retrograde axonale degeneratie van het corticospinale kanaal. Baclofen is een selectieve GABA-B-receptoragonist en wordt vaak gebruikt voor de behandeling van spasticiteit. Baclofen kan oraal of intrathecaal worden toegediend door de chirurgische implantatie van een gespecialiseerde pomp. Intrathecale baclofen (ITB) is aanzienlijk krachtiger voor de behandeling van spasticiteit dan de orale vorm. Het doel van deze klinische studie is om de werkzaamheid en veiligheid van ITB bij de behandeling van HSP -patiënten te onderzoeken. Deze studie is prospectief, open-label, enkel centrum en deze proef zal 3 jaar duren. In totaal zullen 50 patiënten deelnemen. Vijfentwintig patiënten die ITB zullen ontvangen en de andere 25 controlepatiënten krijgen orale baclofen. Patiënten met HSP van 14 tot 70 jaar, met een gemodificeerde Ashworth -schaalscore van ≥3 in ≥2 gewrichten van onderste ledematen, zullen worden aangeworven. Patiënten die niet instemmen om ITB te ondergaan en/of degenen die een onvoldoende respons hebben tijdens de intrathecale baclofen -test, ontvangen orale baclofen -therapie en ondergaan observatie van natuurlijke geschiedenis. Professionele klinische evaluaties worden regelmatig uitgevoerd voor beide groepen.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

50

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • China
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, China, 213000
        • Werving
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten voldoen aan de klinische en genetische diagnostische criteria van erfelijke spastische paraplegie (HSP) tussen 14 en 70 jaar oud met onderste ledematen. Deelnemers leden aan ernstige spasticiteit met score ≥ 3 door gemodificeerde Ashworth -beoordeling in ≥2 gewrichten van onderste ledematen. Patiënten stemmen ermee in om deel te nemen aan klinische onderzoeken en in staat om het onderzoeksprogramma te begrijpen en te naleven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten voldoen aan de klinische en genetische diagnostische criteria van erfelijke spastische paraplegie (HSP);
  • Leeftijd: 14 tot 70 jaar oud
  • Gemodificeerde Ashworth -score voor onderste ledematen: ≥2 gewrichten met spiertonus ≥Grade 3
  • Patiënten zijn bereid om deel te nemen aan klinische onderzoeken en in staat om het onderzoeksprogramma te begrijpen en te naleven

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten zijn allergisch voor de baclofen
  • Andere neurologische ziekten die waarschijnlijk de evaluatie van de studiebehandeling beïnvloeden
  • Andere medische aandoeningen zoals: hartaandoeningen, tumor, bloedziekte, leverziekte, nierziekte, enz. In de afgelopen 1 jaar
  • Zwangerschap of lacterende vrouwen of proefpersonen die tijdens de proef niet in staat zijn om passende anticonceptie te gebruiken
  • Deelnemen aan een andere studie van het onderzoek van de studie en gebruikte het onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 30 dagen
  • Proefpersonen hebben een slechte naleving of andere factoren die niet geschikt zijn om deel te nemen aan de klinische proef

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Intrathecale baclofenbeheer van erfelijke spastische paraparese
Patiënten met erfelijke spastische paraparese van 14 tot 70 jaar, met een gemodificeerde Ashworth -schaalscore van groter of gelijk aan 3 op 2 of meer gewrichten van de onderste ledematen, en komen overeen om intrathecale baclofenchirurgie te ondergaan, worden aangeworven. Patiënten krijgen elke zes maanden professionele beoordeling.
De orale baclofen -groep
Patiënten die niet instemmen met intrathecale baclofenbehandeling of degenen die geen een bevredigend therapeutisch effect bereiken tijdens de baclofen -testfase, worden opgenomen in orale baclofen -groep. Patiënten krijgen elke zes maanden professionele beoordeling, met observatie van natuurlijke geschiedenis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Six Minute Walk Test (6-MWT)
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
De 6-MWT meet de afstand die een persoon binnen zes minuten kan lopen. Een kortere afstand duidt op een lagere trainingscapaciteit.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Staplengte
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Staplengte wordt gemeten door het loopanalyse -apparaat. Staplengte verwijst naar de afstand van de hielaanslag van één voet tot de hielaanslag van de tegenovergestelde voet. Langere staplengte geeft aan dat de patiënt de spiersterkte en coördinatie van de onderste ledematen heeft verbeterd, en dat spastische symptomen zijn verlicht.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
loopsnelheid
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
De loopsnelheid wordt gemeten door het loopanalyse -apparaat. De loopsnelheid verwijst naar de afstand die wordt bedekt door een persoon binnen een eenheid van tijd tijdens het lopen, uitgedrukt in meters per minuut (m/min). Een toename van de loopsnelheid duidt op een verbetering van de spasticiteit en de motorfunctie.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
knieflexiehoek
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
De knieplexiehoek wordt gemeten door het loopanalyse -apparaat. Een toename van de knieplexiehoek duidt op een verbeterde motorfunctie en verminderde spasticiteit.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Modified Ashworth Scale (MAS)
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Bereik: 0-4, hogere scores betekenen ernstiger spasticiteit.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Bereik van beweging (ROM) van gewrichten
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
ROM verwijst naar de afstand en richting dat een gewricht tot zijn volledige potentieel kan bewegen. Flexie, extensie, ontvoering, adductie van gewrichten worden gemeten.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Patiënt globale indruk van verandering (PGIC) schaal
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Bereik (1-7), lagere scores betekenen een beter resultaat
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Oswestry Disability Index (ODI)
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
De ODI bestaat uit 10 secties (items). Elke sectie wordt gescoord op een schaal van 0 tot 5, met hogere scores die een grotere niveaus van handicap aangeven.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Numerieke beoordelingsschaal (NRS)
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
belde 0 tot 10, hogere scores betekenen een slechtere uitkomst
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
MMSE -score
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Mini-mentaal staatsexamen (MMSE): bereik: 0-30, hogere scores betekenen een beter resultaat
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
MOCA -score
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Montreal Cognitive Assessment (MOCA) Score: Bereik: 0-30, hogere scores betekenen een beter resultaat.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
SDS
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Zelfbeoordelingsdepressieschaal: indexscore <50 normaal bereik; 50-59 Milde depressie; 60-69 matige depressie; ≥70 ernstige depressie
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
SAS
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Zelfbeoordeling angstschaal (SAS): 20-44 Normaal bereik; 45-59 milde tot matige angstniveaus; 60-74 gemarkeerd tot ernstige angstniveaus; 75 en hoger extreme angstniveaus
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
SPRS -score
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
De verandering in de Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) score: bereik: 0-52, hogere scores betekenen een slechtere uitkomst
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Complicaties
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Katheterbreuk, blokkade, infectie, enz.
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
GMFM-88
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Bruto motorfunctie meet-88 (GMFM-88) score: bereik: 0-264, hogere scores betekenen een beter resultaat
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
GAS
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
DOEL VERKREIDSCHAAL (GAS) -Familie Doelselectie Versie: Bereik: -2-+2, hogere scores betekenen een beter resultaat
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Voetvervormingsplam
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Gebruikmakend van CT digitale 3D -reconstructietechnologie
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Scoliose beoordeling
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden
Meting van de Cobb-hoek met behulp van ray-beeldvorming van de spinale röntgenfoto's
Vanaf het einde van de behandeling tot waarnemingen na 6 maanden, 12 maanden, 18 maanden, 24 maanden, 30 maanden en 36 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 maart 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 februari 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 februari 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2024-KY-305(K)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren