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HSP的ITB治疗的前瞻性队列研究 (ITB-HSP)

2025年2月24日更新者：Li Cao、Shanghai 6th People's Hospital

鞘内巴氯芬用于遗传性痉挛性模拟的管理：一项前瞻性队列研究

研究人员进行了一项前瞻性队列研究，以探讨中国始终输注鞘内巴氯芬（ITB）连续输注的治疗有效性，在中国，遗传性痉挛性截瘫（HSP），深入研究开始治疗的最佳时机，并研究不同亚型之间的反应差异。最终目标是为ITB在中国治疗HSP中的应用提供临床证据和指导，并改善HSP患者的预期寿命和生活质量。它旨在回答的主要问题是：

与ITB手术后的手术和对照组相比，步态和运动功能以及痉挛水平的变化。
与ITB手术后的手术和对照组相比，生活质量，疼痛，心理和情绪状况以及认知的变化。
ITB手术后的并发症。
ITB手术对骨骼畸形的发生和进展的影响。
亚组分析：比较不同基因型之间以及简单类型与复杂类型之间的手术结果。
确定ITB干预的最佳时机。

研究概览

地位

招聘中

条件

遗传性痉挛性截瘫

详细说明

遗传性痉挛性截瘫（HSP）是一组异质性神经退行性疾病，其特征是由于皮质脊髓束的逆行轴突变性而引起的下肢进行性痉挛和弱点。 Baclofen是一种选择性的GABA-B受体激动剂，通常用于治疗痉挛。巴氯芬可以通过手术植入专用泵口服或暂时给药。鞘内巴氯芬（ITB）比口服形式更有效地治疗痉挛。该临床试验的目的是探索ITB在HSP患者治疗中的功效和安全性。这项研究是前瞻性，开放标签，单个中心，该试验将持续3年。共有50名患者将参加。将接受ITB的25例患者，其他25名对照患者将接受口服巴链纤芬。 HSP年龄在14至70岁之间的患者将招募≥2个关节中的Ashworth量表得分≥3。不同意接受ITB和/或在鞘内巴芬测试中反应不足的患者将接受口腔baclofen疗法并接受自然史观察。两组定期进行专业临床评估。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

姓名：Li Cao, phD
电话号码：+86 21 64369263
邮箱：caoli2000@yeah.net

研究联系人备份

姓名：Wotu Tian, phD
电话号码：+86 21 64369181
邮箱：wotu_tian@163.com

学习地点

中国
- Shanghai
  - Shanghai、Shanghai、中国、213000
    - 招聘中
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - 接触：
      
      Wotu Tian, phD
      
      电话号码：21 64369181
      
      邮箱：wotu_tian@163.com

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

孩子
成人
年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

患者符合遗传性痉挛性截瘫（HSP）的临床和遗传诊断标准，下肢有14至70岁。参与者在下肢的≥2个关节中经过修改的Ashworth评估，得分≥3，得分≥3。患者同意参加临床试验，并能够理解并遵守研究计划。

描述

纳入标准：

患者符合遗传性痉挛性截瘫（HSP）的临床和遗传诊断标准；
年龄：14至70岁
下肢的修改Ashworth得分：≥2个肌肉音≥Grade3的关节
患者愿意参加临床试验，并能够理解并遵守研究计划

排除标准：

患者对巴氯芬过敏
其他可能影响研究治疗评估的神经疾病
其他医疗状况，例如：心脏病，肿瘤，血液疾病，肝病，肾脏疾病等
在试验期间无法使用适当避孕的妇女或哺乳期妇女或受试者
参加另一项研究药物试验并在过去30天内使用了研究药物
受试者的合规性或其他不适合参加临床试验的因素

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
遗传性痉挛性麻痹的鞘内巴芬治疗 14至70岁的遗传性痉挛性模拟患者，其修改后的Ashworth量表评分大于或等于下肢的2个或更多关节，并同意接受鞘内核巴氯芬手术。患者将每六个月接受一次专业评估。
口腔巴氯芬组不同意鞘内巴芬治疗的患者或在巴氯芬测试阶段未达到令人满意的治疗效果的患者将包括在口腔baclofen组中。患者将每六个月接受一次专业评估，并进行自然史观察。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
六分钟步行测试（6-MWT）大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	6-MWT测量一个人可以在六分钟内行走的距离。较短的距离表示较低的运动能力。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
步长大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	步长通过步态分析设备测量。步长是指从一英尺的脚后跟击到对面的脚后跟罢工的距离。较长的步长表明患者改善了下肢的肌肉力量和协调性，并缓解了痉挛症状。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
步行速度大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	步行速度是通过步态分析设备测量的。步行速度是指一个人在行走时在一个单位内覆盖的距离，以每分钟米（m/min）表示。步行速度的提高表明痉挛和运动功能的改善。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
膝盖屈曲角大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	膝盖屈曲角是通过步态分析设备测量的。膝关节屈曲角的增加表明运动功能提高并减少了痉挛。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
修改后的阿什沃思量表（MAS）大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	范围：0-4，得分较高意味着更严重的痉挛。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
关节运动范围（ROM）大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	ROM是指关节可以发挥其全部潜力的距离和方向。测量屈曲，延伸，外展，关节内收。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
患者全球变化印象（PGIC）量表大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	范围（1-7），得分较低意味着更好的结果	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
OSWESTRY残疾指数（ODI）大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	ODI由10个部分（项目）组成。每个部分的评分为0到5，得分较高，表明残疾水平更高。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
数字评分量表（NRS）大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	范围0到10，得分较高意味着结果较差	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
MMSE得分大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	迷你委员会考试（MMSE）：范围：0-30，得分较高意味着更好的结果	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
MOCA得分大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	蒙特利尔认知评估（MOCA）得分：范围：0-30，更高的分数意味着更好的结果。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
SDS 大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	自我评价抑郁量表：索引得分<50正常范围； 50-59轻度抑郁； 60-69中度抑郁； ≥70个严重抑郁症	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
SAS 大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	自我评价焦虑量表（SAS）：20-44正常范围； 45-59轻至中度焦虑水平； 60-74标记为严重的焦虑水平； 75及以上极端焦虑水平	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
SPRS得分大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	痉挛性截瘫评分量表（SPR）得分的变化：范围：0-52，得分较高意味着较差的结果	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
并发症大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	导管断裂，阻塞，感染等。	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
GMFM-88 大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	总运动功能度量88（GMFM-88）得分：范围：0-264，更高的分数意味着更好的结果	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
气体大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	目标达到量表（GAS） - 家庭目标选择版本：范围：-2-+2，得分更高意味着更好的结果	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
脚畸形成型大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	利用CT数字3D重建技术	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月
脊柱侧弯评估大体时间：从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月	使用脊柱X射线成像测量COBB角度	从治疗结束到6个月的观察，分别为12个月，18个月，24个月，30个月和36个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Shanghai 6th People's Hospital

调查人员

首席研究员：Li Cao, phD、Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年1月1日

初级完成 (估计的)

2028年3月1日

研究完成 (估计的)

2028年3月1日

研究注册日期

首次提交

2025年2月10日

首先提交符合 QC 标准的

2025年2月19日

首次发布 (实际的)

2025年3月25日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)