Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní kohortová studie léčby ITB pro HSP (ITB-HSP)

24. února 2025 aktualizováno: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intratecal baclofen pro řízení dědičné spastické parapareózy: prospektivní kohortová studie

Vyšetřovatelé provádějí prospektivní kohortovou studii s cílem prozkoumat účinnost léčby kontinuální infuzí intratekálního baclofenu (ITB) pro dědičné spastické paraplegie (HSP) v Číně, ponoří se do optimálního načasování pro zahájení léčby a prozkoumá rozdíly v reakci mezi různými podtypy. Konečným cílem je poskytnout klinické důkazy a pokyny pro uplatňování ITB při léčbě HSP v Číně a také zlepšit délku života a kvalitu života pacientů s HSP. Hlavní otázky, na které je třeba odpovědět, jsou:

  1. Změny ve funkci chůze a motoru, jakož i úrovně spasticity, ve srovnání s předškolními a kontrolní skupinou po operaci ITB.
  2. Změny v kvalitě života, bolesti, psychologického a emočního stavu a poznání ve srovnání s předškolními a kontrolní skupinou po operaci ITB.
  3. Komplikace po operaci ITB.
  4. Dopad operace ITB na výskyt a progresi kosterních deformit.
  5. Analýza podskupin: Porovnání chirurgických výsledků mezi různými genotypy a mezi jednoduchými versus komplexními typy.
  6. Určete optimální načasování intervence ITB.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Dědičné spastické paraplegie (HSP) jsou heterogenní skupinou neurodegenerativních poruch charakterizovaných progresivní spasticitou a slabostí dolních končetin v důsledku retrográdní axonální degenerace kortikospinálního traktu. Baclofen je selektivní agonista receptoru GABA-B a běžně se používá pro léčbu spasticity. Baclofen může být podáván perorálně nebo intratekálně chirurgickou implantací specializovaného čerpadla. Intratekální baclofen (ITB) je pro léčbu spasticity výrazně silnější než ústní forma. Cílem této klinické studie je prozkoumat účinnost a bezpečnost ITB při léčbě pacientů s HSP. Tato studie je prospektivní, otevřená značka, jediné centrum a tato zkouška bude trvat 3 roky. Zúčastní se celkem 50 pacientů. Dvacet pět pacientů, kteří obdrží ITB, a dalších 25 pacientů s kontrolou dostane perorální baklofen. Budou přijati pacienti s HSP ve věku 14 až 70 let, s modifikovaným skóre Ashworth Scale skóre ≥ 3 v kloubech dolní končetiny. Pacienti, kteří nesouhlasí s podrobením ITB a/nebo pacientů, kteří mají během intratekálního baclofenového testu nedostatečnou reakci, dostanou perorální baclofenovou terapii a podstoupí pozorování přirozené historie. Profesionální klinická hodnocení se provádějí pravidelně pro obě skupiny.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Wotu Tian, phD
  • Telefonní číslo: +86 21 64369181
  • E-mail: wotu_tian@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 213000
        • Nábor
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti splňují klinická a genetická diagnostická kritéria dědičné spastické paraplegie (HSP) ve věku 14 až 70 let s dolními končetinami. Účastníci trpěli těžkou spasticitou se skóre ≥ 3 modifikovaným hodnocením Ashworthu v ≥ 2 kloubech dolních končetin. Pacienti souhlasí s účastí na klinických studiích a schopni porozumět a dodržovat výzkumný program.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti splňují klinická a genetická diagnostická kritéria dědičné spastické paraplegie (HSP);
  • Věk: 14 až 70 let
  • Modifikované skóre Ashworth pro dolní končetiny: ≥2 kloubů se svalovým tónem ≥ Grade 3
  • Pacienti jsou ochotni se účastnit klinických studií a schopni porozumět a dodržovat výzkumný program

Kritéria pro vyloučení:

  • Pacienti jsou alergičtí na baklofen
  • Jiná neurologická onemocnění pravděpodobně ovlivňují hodnocení studijní léčby
  • Jiné zdravotní stavy, jako jsou: srdeční choroby, nádor, onemocnění krve, onemocnění jater, onemocnění ledvin atd. Za poslední 1 rok
  • Těhotenství nebo kojící ženy nebo subjekty, které během studie nemohou použít vhodnou antikoncepci
  • Účast na další studijní lékové studii a za posledních 30 dní používal vyšetřovací lék
  • Subjekty mají špatnou dodržování předpisů nebo jiné faktory, které nejsou vhodné pro účast na klinickém hodnocení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intrattecal Baclofen Management dědičné spastické paraparézy
Pacienti s dědičnou spastickou parapareózou ve věku 14 až 70 let, s modifikovaným skóre Ashworthovy stupnice větší nebo rovnou 3 ve 2 nebo více kloubech dolní končetiny a souhlasí s podstoupením intratekálního chirurgického zákroku. Pacienti budou dostávat profesionální hodnocení každých šest měsíců.
Skupina orální baklofen
Pacienti, kteří nesouhlasí s intratekálním léčbou baclofenu nebo těmi, kteří nedosáhnou uspokojivého terapeutického účinku během fáze testování baclofenu, budou zahrnuti do perorální skupiny baclofenu. Pacienti budou dostávat profesionální hodnocení každých šest měsíců s přirozeným pozorováním historie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Šestiminutový test chůze (6-MWT)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
6-MWT měří vzdálenost, kterou může osoba chodit za šest minut. Kratší vzdálenost označuje nižší cvičební kapacitu.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Délka kroku
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Délka kroku se měří pomocí zařízení pro analýzu chůze. Délka kroku odkazuje na vzdálenost od úderu paty jedné nohy k úderu paty opačné nohy. Delší délka kroku naznačuje, že pacient zlepšil sílu a koordinaci svalu dolních končetin a že byly zmírněny spastické příznaky.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Rychlost chůze
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Rychlost chůze se měří pomocí zařízení pro analýzu chůze. Rychlost chůze odkazuje na vzdálenost zakrytou osobou v rámci času při chůzi, vyjádřené v metrech za minutu (m/min). Zvýšení rychlosti chůze naznačuje zlepšení spasticity a motorické funkce.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Úhel flexe kolen
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Úhel flexe kolen je měřen zařízením pro analýzu chůze. Zvýšení úhlu flexe kolen naznačuje zlepšenou funkci motoru a sníženou spasticitu.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Modified Ashworth Scale (MAS)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Rozsah: 0-4, vyšší skóre znamená závažnější spasticitu.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Rozsah pohybu (ROM) kloubů
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
ROM odkazuje na vzdálenost a směr, který se kloub může přesunout k plnému potenciálu. Měří se flexe, prodloužení, únos, adukce kloubů.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Globální dojem pacienta z měřítka změn (PGIC)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
rozsah (1-7), nižší skóre znamená lepší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Index postižení oswestry (ODI)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
ODI se skládá z 10 sekcí (položek). Každá část je hodnocena na stupnici od 0 do 5, přičemž vyšší skóre ukazuje vyšší úroveň postižení.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Numerická stupnice hodnocení (NRS)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
zazvonil 0 až 10, vyšší skóre znamená horší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
MMSE skóre
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Mini-Mental State zkouška (MMSE): Rozsah: 0-30, vyšší skóre znamená lepší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
MOCA skóre
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Skóre Montreal Cognitive Assessment (MOCA): Rozsah: 0-30, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
SDS
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Měřítko deprese pro sebehodnocení: Skóre indexu <50 normální rozmezí; 50-59 mírná deprese; 60-69 mírná deprese; ≥ 70 těžká deprese
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
SAS
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Stupnice úzkosti (SAS): 20-44 normální rozmezí; 45-59 mírné až střední úrovně úzkosti; 60-74 označeno na závažnou úroveň úzkosti; 75 a nad extrémní úrovní úzkosti
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
SPRS skóre
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Změna ve stupnici hodnocení spastického paraplegie (SPRS) Skóre: Rozsah: 0-52, vyšší skóre znamená horší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Komplikace
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Zlomení katétru, blokování, infekce atd.
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
GMFM-88
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Skóre hrubé funkce motorické funkce-88 (GMFM-88) Skóre: Rozsah: 0-264, vyšší skóre znamená lepší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
PLYN
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Měřítko dosahování cílů (plyn) -Verze výběru cíle rodiny: Range: -2-+2, vyšší skóre znamená lepší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Formování deformity nohou
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Využití technologie rekonstrukce CT Digital 3D
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Hodnocení skoliózy
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců
Měření úhlu COBB pomocí rentgenového zobrazování páteře
Od konce léčby po pozorování po 6 měsících, 12 měsíců, 18 měsíců, 24 měsíců, 30 měsíců a 36 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai 6th People's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. února 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. února 2025

První zveřejněno (Aktuální)

25. března 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2024-KY-305(K)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit