Um estudo de coorte prospectivo do tratamento ITB para HSP (ITB-HSP)
24 de fevereiro de 2025 atualizado por: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital
Baclofeno intratecal para o manejo da paraparesia espástica hereditária: um estudo de coorte prospectivo
Os pesquisadores conduzem um estudo de coorte prospectivo para explorar a eficácia do tratamento da infusão contínua de baclofeno intratecal (ITB) para paraplegia espástica hereditária (HSP) na China, aprofundar o tempo ideal para iniciar o tratamento e investigar as diferenças de resposta entre diferentes subtipos. O objetivo final é fornecer evidências e orientações clínicas para a aplicação do ITB no tratamento de HSP na China, além de melhorar a expectativa de vida e a qualidade de vida dos pacientes com HSP. As principais perguntas que pretende responder são:
- Alterações na marcha e função motora, bem como níveis de espasticidade, em comparação com o grupo pré-cirurgia e controle após a cirurgia da ITB.
- Alterações na qualidade de vida, dor, status psicológico e emocional e cognição em comparação com o grupo pré-cirurgia e controle após a cirurgia da ITB.
- Complicações após a cirurgia ITB.
- Impacto da cirurgia ITB na ocorrência e progressão de deformidades esqueléticas.
- Análise de subgrupos: comparando os resultados cirúrgicos entre diferentes genótipos e entre tipos simples e complexos.
- Determine o tempo ideal para a intervenção ITB.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Descrição detalhada
As paraplegias espásticas hereditárias (HSPs) são um grupo heterogêneo de distúrbios neurodegenerativos caracterizados por espasticidade progressiva e fraqueza dos membros inferiores devido à degeneração axonal retrógrada do trato corticospinhoso.
O baclofeno é um agonista seletivo do receptor GABA-B e é comumente usado para o tratamento da espasticidade.
O baclofeno pode ser administrado por via oral ou intratecalmente pela implantação cirúrgica de uma bomba especializada.
O baclofeno intratecal (ITB) é significativamente mais potente para o tratamento da espasticidade que a forma oral.
O objetivo deste ensaio clínico é explorar a eficácia e a segurança do ITB no tratamento de pacientes com HSP.
Este estudo é um centro prospectivo e aberto, e este estudo durará 3 anos.
Um total de 50 pacientes participará.
Vinte e cinco pacientes que receberão ITB e os outros 25 pacientes controle receberão baclofeno oral.
Pacientes com HSP com idades entre 14 e 70 anos, com uma escala de Ashworth modificados de ≥3 em ≥2 articulações do membro inferior, serão recrutadas.
Os pacientes que não concordam em se submeter a ITB e/ou aqueles que têm uma resposta inadequada durante o teste intratecal de baclofeno receberão terapia oral de baclofeno e passarão por observação da história natural.
As avaliações clínicas profissionais são realizadas regularmente para ambos os grupos.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
50
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Li Cao, phD
- Número de telefone: +86 21 64369263
- E-mail: caoli2000@yeah.net
Estude backup de contato
- Nome: Wotu Tian, phD
- Número de telefone: +86 21 64369181
- E-mail: wotu_tian@163.com
Locais de estudo
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Shanghai
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Shanghai, Shanghai, China, 213000
- Recrutamento
- Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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Contato:
- Wotu Tian, phD
- Número de telefone: 21 64369181
- E-mail: wotu_tian@163.com
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os pacientes atendem aos critérios de diagnóstico clínico e genético da paraplegia espástica hereditária (HSP) entre 14 e 70 anos de idade com membros inferiores.
Os participantes sofreram espasticidade grave com escore ≥ 3 por avaliação modificada de Ashworth em ≥2 juntas de membros inferiores.
Os pacientes concordam em participar de ensaios clínicos e capazes de entender e cumprir o programa de pesquisa.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Os pacientes atendem aos critérios de diagnóstico clínico e genético da paraplegia espástica hereditária (HSP);
- Idade: 14 a 70 anos
- Pontuação modificada de Ashworth para membros inferiores: ≥2 articulações com tônus muscular ≥ grade 3
- Os pacientes estão dispostos a participar de ensaios clínicos e capaz de entender e cumprir o programa de pesquisa
Critérios de exclusão:
- Os pacientes são alérgicos ao baclofeno
- Outras doenças neurológicas que provavelmente afetam a avaliação do tratamento do estudo
- Outras condições médicas, como: doença cardíaca, tumor, doença sanguínea, doença hepática, doença renal, etc. No último 1 ano
- Gravidez ou lactação de mulheres ou indivíduos que não conseguem usar a contracepção apropriada durante o julgamento
- Participando de outro estudo de medicamentos de estudo e usou o medicamento investigacional nos últimos 30 dias
- Os indivíduos têm baixa conformidade ou outros fatores que não são adequados para participar do ensaio clínico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Gerenciamento intratecal de baclofeno da paraparesia espástica hereditária
Pacientes com paraparesia espástica hereditária com idades entre 14 e 70 anos, com uma escala de Ashworth modificada maior ou igual a 3 em 2 ou mais articulações do membro inferior, e concordam em se submeter a cirurgia intratecal de baclofeno.
Os pacientes receberão avaliação profissional a cada seis meses.
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O grupo de baclofeno oral
Os pacientes que não concordam com o tratamento intratecal ao baclofeno ou aqueles que não alcançam efeito terapêutico satisfatório durante a fase de teste de baclofeno serão incluídos no grupo de baclofeno oral.
Os pacientes receberão avaliação profissional a cada seis meses, com observação da história natural.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Teste de caminhada de seis minutos (6-MWT)
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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O 6-MWT mede a distância que uma pessoa pode andar em seis minutos.
Uma distância mais curta indica menor capacidade de exercício.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Comprimento da etapa
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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O comprimento da etapa é medido pelo dispositivo de análise da marcha.
O comprimento da etapa refere -se à distância do ataque do calcanhar de um pé até o ataque do calcanhar do pé oposto.
O comprimento do passo mais longo indica que o paciente melhorou a força e a coordenação do músculo do membro inferior e que os sintomas espásticos foram aliviados.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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velocidade de caminhada
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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A velocidade de caminhada é medida pelo dispositivo de análise da marcha.
A velocidade de caminhada refere -se à distância coberta por uma pessoa dentro de uma unidade de tempo enquanto caminha, expressa em metros por minuto (m/min).
Um aumento na velocidade de caminhada indica uma melhora na espasticidade e na função motora.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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ângulo de flexão do joelho
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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O ângulo de flexão do joelho é medido pelo dispositivo de análise da marcha. Um aumento no ângulo de flexão do joelho indica uma função motora aprimorada e espasticidade reduzida.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Escala de Ashworth modificada (MAS)
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Faixa: 0-4, pontuações mais altas significam espasticidade mais grave.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Amplitude de movimento (ROM) das articulações
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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ROM refere -se à distância e direção que uma articulação pode mover para todo o seu potencial.
Flexão, extensão, abdução, adução de articulações são medidas.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala de Impressão Global de Mudança do Paciente (PGIC)
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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intervalo (1-7), pontuações mais baixas significam um resultado melhor
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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OSWESTRY INDICILHO DE INFABILIDADE (ODI)
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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O ODI consiste em 10 seções (itens).
Cada seção é pontuada em uma escala de 0 a 5, com pontuações mais altas indicando maiores níveis de incapacidade.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Escala de Classificação Numérica (NRS)
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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tocou 0 a 10, pontuações mais altas significam um resultado pior
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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MMSE pontuação
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Exame Mini-Mental de Estado (MMSE): Faixa: 0-30, pontuações mais altas significam um resultado melhor
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Pontuação do MOCA
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Pontuação da Avaliação Cognitiva de Montreal (MOCA): Faixa: 0-30, pontuações mais altas significam um resultado melhor.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Sds
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Escala de depressão de auto-classificação: pontuação do índice <50 faixa normal; 50-59 depressão leve; 60-69 depressão moderada; ≥70 depressão grave
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Sas
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Escala de Ansiedade de Auto-Classificação (SAS): 20-44 faixa normal; 45-59 níveis leves a moderados de ansiedade; 60-74 marcados para níveis graves de ansiedade; 75 e acima dos níveis extremos de ansiedade
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Pontuação do SPRS
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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A mudança na escala de classificação de paraplegia espástica (SPRS): intervalo: 0-52, pontuações mais altas significam um resultado pior
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Complicações
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Quebra de cateter, bloqueio, infecção, etc.
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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GMFM-88
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Medida da função do motor bruto-88 (GMFM-88) Pontuação: Faixa: 0-264, pontuações mais altas significam um resultado melhor
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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GÁS
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Escala de atingimento de metas (gás) -versão de seleção de metas familiares: intervalo: -2-+2, pontuações mais altas significam um resultado melhor
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Moldagem da deformidade do pé
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Utilizando a tecnologia de reconstrução 3D Digital CT
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Avaliação da escoliose
Prazo: Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Medição do ângulo de Cobb usando imagens de raios-X espinhal
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Desde o final do tratamento às observações aos 6 meses, 12 meses, 18 meses, 24 meses, 30 meses e 36 meses, respectivamente
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de março de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de fevereiro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de fevereiro de 2025
Primeira postagem (Real)
25 de março de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
24 de fevereiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Hipertonia muscular
- Manifestações Neuromusculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Sistema Nervoso Periférico
- Doenças Neurodegenerativas
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Malformações do Sistema Nervoso
- Polineuropatias
- Paralisia
- Neuropatia Sensorial e Motora Hereditária
- Espasticidade muscular
- Paraplegia
- Paraplegia Espástica, Hereditária
Outros números de identificação do estudo
- 2024-KY-305(K)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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