Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En prospektiv kohortstudie av ITB -behandling för HSP (ITB-HSP)

24 februari 2025 uppdaterad av: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Intratekal baclofen för hantering av ärftlig spastisk paraparesis: En prospektiv kohortstudie

Utredarna genomför en prospektiv kohortstudie för att undersöka behandlingseffektiviteten av kontinuerlig infusion av intratekal baclofen (ITB) för ärftliga spastiska paraplegi (HSP) i Kina, fördjupar den optimala tidpunkten för startbehandling och undersöka svarsskillnaderna mellan olika subtyper. Det ultimata målet är att tillhandahålla kliniska bevis och vägledning för tillämpningen av ITB vid behandling av HSP i Kina, samt förbättra livslängden och livskvaliteten för HSP -patienter. De viktigaste frågorna som syftar till att svara på är:

Förändringar i gång- och motorfunktionen, såväl som spasticitetsnivåer, jämfört med kirurgi och kontrollgrupp efter ITB-operation.
Förändringar i livskvalitet, smärta, psykologisk och emotionell status och kognition jämfört med kirurgi och kontrollgrupp efter ITB-operation.
Komplikationer efter ITB -kirurgi.
Påverkan av ITB -kirurgi på förekomsten och utvecklingen av skelettdeformiteter.
Undergruppsanalys: Jämförelse av kirurgiska resultat mellan olika genotyper och mellan enkla kontra komplexa typer.
Bestäm den optimala tidpunkten för ITB -intervention.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Ärftlig spastisk paraplegi

Detaljerad beskrivning

Ärftliga spastiska paraplegier (HSP) är en heterogen grupp av neurodegenerativa störningar som kännetecknas av progressiv spasticitet och svaghet i nedre extremiteterna på grund av retrograd axonal degeneration av kortikospinalkanalen. Baclofen är en selektiv GABA-B-receptoragonist och används vanligtvis för behandling av spasticitet. Baclofen kan administreras oralt eller intratekalt genom den kirurgiska implantationen av en specialiserad pump. Intratekal baclofen (ITB) är betydligt mer potent för behandling av spasticitet än den orala formen. Målet med denna kliniska prövning är att undersöka ITB: s effektivitet och säkerhet vid behandling av HSP -patienter. Denna studie är prospektiv, öppen etikett, enstaka centrum, och denna rättegång kommer att pågå i 3 år. Totalt kommer 50 patienter att delta. Tjugofem patienter som kommer att få ITB och de andra 25 kontrollpatienterna kommer att få orala baclofen. Patienter med HSP mellan 14 till 70 år, med en modifierad Ashworth -skalan på ≥3 i ≥2 leder i nedre extremiteten, kommer att rekryteras. Patienter som inte går med på att genomgå ITB och/eller de som har ett otillräckligt svar under intratekalt baclofen -test kommer att få oral baclofen -terapi och genomgå observation av naturhistoria. Professionella kliniska utvärderingar genomförs regelbundet för båda grupperna.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Namn: Li Cao, phD
Telefonnummer: +86 21 64369263
E-post: caoli2000@yeah.net

Studera Kontakt Backup

Namn: Wotu Tian, phD
Telefonnummer: +86 21 64369181
E-post: wotu_tian@163.com

Studieorter

Kina
- Shanghai
  - Shanghai, Shanghai, Kina, 213000
    - Rekrytering
    - Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
    - Kontakt:
      
      Wotu Tian, phD
      
      Telefonnummer: 21 64369181
      
      E-post: wotu_tian@163.com

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter uppfyller de kliniska och genetiska diagnostiska kriterierna för ärftlig spastisk paraplegi (HSP) mellan 14 och 70 år med nedre extremiteter. Deltagarna led av svår spasticitet med poäng ≥ 3 genom modifierad Ashworth -bedömning i ≥2 leder av nedre extremiteter. Patienter går med på att delta i kliniska prövningar och kunna förstå och följa forskningsprogrammet.

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

Patienter uppfyller de kliniska och genetiska diagnostiska kriterierna för ärftlig spastisk paraplegi (HSP);
Ålder: 14 till 70 år gammal
Modifierad Ashworth -poäng för nedre extremiteter: ≥2 leder med muskelton ≥grad 3
Patienter är villiga att delta i kliniska prövningar och kunna förstå och följa forskningsprogrammet

Uteslutningskriterier:

Patienter är allergiska mot baclofen
Andra neurologiska sjukdomar som sannolikt påverkar utvärderingen av studiebehandling
Andra medicinska tillstånd som: hjärtsjukdom, tumör, blodsjukdom, leversjukdom, njursjukdom, etc. Under det senaste året
Graviditet eller ammande kvinnor eller försökspersoner som inte kan använda lämplig preventivmedel under rättegången
Deltog i en annan läkemedelsförsök och använde undersökningsläkemedlet under de senaste 30 dagarna
Ämnen har dålig efterlevnad eller andra faktorer som inte är lämpliga för att delta i den kliniska prövningen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intratekal baclofenhantering av ärftlig spastisk paraparesis Patienter med ärftlig spastisk paraparesis i åldern 14 till 70 år, med en modifierad Ashworth -skalpoäng på större eller lika med 3 i två eller fler leder i nedre extremiteten, och går med på att genomgå intratekal baclofen -kirurgi kommer att rekryteras. Patienter kommer att få professionell bedömning var sjätte månad.
Den orala baclofen -gruppen Patienter som inte går med på intratekal baclofenbehandling eller de som inte uppnår tillfredsställande terapeutisk effekt under baclofen -testfasen kommer att inkluderas i oral baclofen -grupp. Patienter kommer att få professionell bedömning var sjätte månad, med observation av naturhistoria.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Sex minuters promenadtest (6-MWT) Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	6-MWT mäter avståndet en person kan gå på sex minuter. Ett kortare avstånd indikerar lägre träningskapacitet.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Steglängd Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Steglängden mäts med GAIT -analysenheten. Steglängden avser avståndet från hälens strejk på en fot till hälens strejk på motsatt fot. Längre steglängd indikerar att patienten har förbättrat muskelstyrkan och koordinationen i nedre extremiteterna och att spastiska symtom har lindrats.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
gånghastighet Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Gånghastighet mäts med Gait Analys -enheten. Vandringshastighet avser avståndet som täcks av en person inom en tidsenhet när han går, uttryckt i meter per minut (m/min). En ökning av gånghastigheten indikerar en förbättring av spasticitet och motorisk funktion.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
knäflexionsvinkel Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Knäflexionsvinkel mäts med gånganalysanordningen. En ökning i knäflexionsvinkeln indikerar förbättrad motorfunktion och minskad spasticitet.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Modifierad Ashworth Scale (MAS) Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Område: 0-4, högre poäng innebär mer allvarlig spasticitet.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
ROMTANDEL (ROM) av lederna (ROM) Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	ROM hänvisar till avståndet och riktningen en led kan flytta till sin fulla potential. Flexion, förlängning, bortförande, adduktion av leder mäts.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått	Åtgärdsbeskrivning	Tidsram
Patientens globala intryck av förändring (PGIC) skala Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	intervall (1-7), lägre poäng innebär ett bättre resultat	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Oswestry Disability Index (ODI) Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	ODI består av 10 avsnitt (objekt). Varje sektion görs på en skala från 0 till 5, med högre poäng som indikerar större nivåer av funktionshinder.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Numeric Rating Scale (NRS) Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Rang 0 till 10, högre poäng betyder ett sämre resultat	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
MMSE -poäng Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Mini-Mental State Examination (MMSE): Område: 0-30, högre poäng betyder ett bättre resultat	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
MoCA -poäng Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Montreal Cognitive Assessment (MOCA) Poäng: intervall: 0-30, högre poäng innebär ett bättre resultat.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
SDS Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Självklassificering av depression: Indexpoäng <50 Normal Range; 50-59 mild depression; 60-69 måttlig depression; ≥70 allvarlig depression	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Sas Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Självklassificering av ångestskala (SAS): 20-44 Normal Range; 45-59 mild till måttliga ångestnivåer; 60-74 markerad till allvarliga ångestnivåer; 75 och över extrema ångestnivåer	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
SPRS -poäng Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Förändringen i Spastic Paraplegia Rating Scale (SPRS) Poäng: intervall: 0-52, högre poäng betyder ett sämre resultat	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Komplikationer Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Kateterbrott, blockering, infektion, etc.	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
GMFM-88 Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Brutto Motor Function Measure-88 (GMFM-88) Poäng: intervall: 0-264, högre poäng betyder ett bättre resultat	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
GAS Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Måluppnåelse skala (gas) -Val av familjens mål: intervall: -2-+2, högre poäng betyder ett bättre resultat	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Fotformitetsgjutning Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Använda CT Digital 3D -rekonstruktionsteknologi	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader
Skoliosbedömning Tidsram: Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader	Mätning av Cobb-vinkeln med röntgenavbildning	Från slutet av behandlingen till observationer vid 6 månader, 12 månader, 18 månader, 24 månader, 30 månader respektive 36 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shanghai 6th People's Hospital

Utredare

Huvudutredare: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

1 mars 2028

Avslutad studie (Beräknad)

1 mars 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 februari 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2025

Första postat (Faktisk)

25 mars 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)