非定型テラトイド/ラブドイド腫瘍患者における化学療法の有無にかかわらずボルテゾミブを使用する可能性

包含基準：

1. 法的保護者および/または患者自身が署名した有効なインフォームドコンセントフォームを持つ患者。
2. 0〜20歳で最初に診断されたCNS AT/RTの患者。

3. 病気の状態：

   コホート1：AT/RTの新たに診断された患者。コホート2：2次元で測定できる少なくとも1つの病変で定義されているように、少なくとも1つの化学療法を伴う化学療法の少なくとも1ラインの化学療法を受けた患者。

4. 以前の抗がん療法：

   コホート1：コルチコステロイドの使用以外の以前の抗がん化学療法はありません。

   コホート2：患者は、この研究に入る前に、化学療法、免疫療法、または放射線療法の急性毒性効果から完全に回復しました。

   • 骨髄抑制化学療法：患者は、この研究への登録から3週間以内に骨髄抑制化学療法を受けていません（それぞれ前のテモゾロミドとニトロソーレアの場合は4週間と6週間）。
   • 造血成長因子：成長因子による治療が完了して以来、少なくとも7日間が経過している必要があります。 Pegfilgrastimを受け取った後、少なくとも14日間は経過している必要があります。
   • 生物学的（抗腫瘍剤）：生物学的剤による治療の完了以来、少なくとも7日間は経過している必要があります。 投与後7日を超えて発生する有害事象を知っているエージェントの場合、登録前のこの期間は、有害事象が発生することが知られている時間を超えて延長する必要があります。
   • モノクローナル抗体：モノクローナル抗体を含む以前の療法以来、少なくとも3人の半減期が経過している必要があります。
   • 放射線療法：照射領域とは別の部位で測定可能な疾患の進行が発生し、患者が放射線療法に関連する毒性から回復していない限り、照射が照射されないため、少なくとも3か月は経過する必要があります。

5. 患者は、登録時および各サイクルの1日（または1週間以内）で以下に定義されている適切な臓器と骨髄機能を持っている必要があります。

   • 絶対好中球数（ANC）≥1,000/μL
   • 登録時および各サイクルの1日目に100,000/μl以上の血小板
   • ヘモグロビン≥8g/dl（RBC輸血が許可）
   • 合計ビリルビン≤1.5倍の制度上の通常の上限
   • AST（SGOT）およびALT（SGPT）≤2.5倍の制度上の上限の上限（肝臓の関与の場合は4x ULN）
   • クレアチニン≤0〜5歳までの上限：0.8 mg/dl; 6-9歳：1.0 mg/dl; 10-12歳：1.2 mg/dl; 13-15歳：男性、1.5 mg/dl;女性、1.4 mg/dl; 16歳以上：男性、1.7 mg/dl;女性、1.4 mg/dl
6. 心エコー図によるLV排出率50％以上
7. 患者は、ランスキー（16歳未満）またはカルノフスキー（16歳以上）によって定義されたパフォーマンスステータスを30歳以上（コホート1）または60歳以上（コホート2）のパフォーマンスステータスで定義する必要があります。
8. 麻痺のために歩くことができないが、車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行性と見なされます。
9. 少なくとも10歳の女性患者、または老木後の女性患者は、登録前に血清または尿妊娠検査が陰性でなければなりません
10. 肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります
11. 平均余命> 8週間
12. 休息時の呼吸困難の証拠はありません
13. 肥沃な患者は効果的な避妊を使用する必要があります

除外基準：

1. プロトコル療法に耐える能力を損なう可能性のある臨床的に重要な医学的障害、または研究手順または結果履歴を妨げる可能性があります。
2. 活発な制御されていない感染症の存在。
3. NCI CTCAE V5.0グレード2以上の既存の末梢神経障害。
4. 以前の治療からベースラインに回復していない患者。
5. BTZ、ホウ素、またはマンニトールに対して過敏症（局所反応を含まない）の患者。
6. 以前にBTZで治療された患者。
7. 強力なCYP3A4干渉剤の絶え間ない投与の要件。
8. 酵素誘導抗てんかん薬、フェニトイン、カルバマゼピンまたはフェノバルビタール、またはリファンピン、リファブチン、リファペンタイン、またはBTZの開始前7日以内にセントジョンズワートなどの臨床的に重要な酵素誘導者による治療。
9. 調査員によって判断されたように、研究の安全性監視要件に従うことができない。
10. 出産可能性の女性参加者は、妊娠したり母乳で育てることはできません。
11. 登録の14日以内に他の治験薬を投与されている患者。
12. CNS AT/RTのないCNSのないCNS、または悪性腎ラブドイド腫瘍の患者は、CNS AT/RTの患者です。
13. 登録またはニューヨーク心臓協会のクラスIIIまたはIV心不全の6か月以内の心筋梗塞、制御されていない狭心症、重度の制御されていない心室性不整脈、または急性虚血または活性伝導システムの異常の心電図の証拠。 何らかの理由で、研究登録の前に心電図が得られた場合、検出された異常は臨床的に無関係であると文書化する必要があります。
14. 他の重度の急性または慢性の医学的または精神医学的状態、または研究の参加または治験製品の管理に関連するリスクを高める可能性のある実験室の異常、または研究結果の解釈を妨害し、研究者の判断において、この研究への登録に患者を不適切にするでしょう。
15. 継続的な治療を必要とする既知の活性感染症の被験者（細菌、真菌、またはウイルス、ヒト免疫不全ウイルス[HIV]を含む）。