在非典型Teratoid/burtabdoid肿瘤患者中使用硼替佐米进行或不进行化学疗法的可行性

纳入标准：

1. 由法定监护人和/或患者本人签署的有效知情同意书的患者。
2. CNS AT/RT的患者最初在0-20岁时被诊断出。

3. 疾病状况：

   队列1：新诊断为/RT的患者；队列2：患有/RT的复发性或难治性中枢神经系统的患者至少有1条化学疗法的射线照相疗法，这是至少1个病变定义的，可以在2个维度中测量1个病变。

4. 以前的抗癌疗法：

   队列1：除使用皮质类固醇外，没有其他抗癌化疗。

   队列2：患者已从化学疗法，免疫疗法或放射治疗的急性毒性作用中完全康复：

   • 骨髓抑制化疗：患者在入学后的3周内未接受骨髓抑制化疗（如果分别为替莫唑胺和硝酸盐分别为4和6周）。
   • 造血生长因子：自治疗以生长因子的结束完成以来，必须至少经过7天。 接收Pegfilgrastim后，至少必须经过14天。
   • 生物学（抗塑料剂）：自从使用生物学剂完成治疗以来，必须至少已经过去7天了。 对于在给药后7天以上发生的已知不良事件的代理人，必须将入学前的这一期限延长超过已知发生不良事件的时间。
   • 单克隆抗体：自之前的疗法以来，必须至少经过3个半衰期，其中包括单克隆抗体。
   • 放射疗法：除非在与辐照区域分开的部位发生可测量的疾病进展，否则至少必须经过3个月的时间，并且患者已经从与放射治疗相关的毒性中恢复过来。

5. 患者必须具有足够的器官和骨髓功能，如下所示，在注册时和每个周期前1周（或在1周内）的第1天：

   • 绝对中性粒细胞（ANC）≥1,000/μl
   • 血小板≥100,000/μL，在注册时和每个周期的第1天
   • 血红蛋白≥8g/dL（允许RBC输血）
   • 总胆红素≤1.5倍正常机构上限
   • AST（SGOT）和ALT（SGPT）≤2.5倍正常的机构上限（如果肝脏受累，则为4倍ULN）
   • 肌酐≤上限按0-5岁年龄：0.8 mg/dl； 6-9岁：1.0 mg/dl; 10-12岁：1.2 mg/dl; 13-15岁：男性，1.5 mg/dl；女性，1.4 mg/dl; 16岁以上：男性，1.7 mg/dl；女性，1.4 mg/dl
6. 超声心动图的LV射血分数≥50％
7. 患者必须具有兰斯基（<16岁）或卡诺夫斯基（≥16岁）的性能状态≥30（队列1）或≥60（队列2）。
8. 由于瘫痪而无法行走的患者，但坐在轮椅上的患者将被认为是出于评估绩效评分的目的而被认为是卧床的。
9. 至少10岁或年轻后的女性患者必须在入学前患有阴茎或尿液妊娠检查。
10. 肥沃的患者必须使用有效的避孕
11. 预期寿命> 8周
12. 没有呼吸困难的证据
13. 肥沃的患者必须使用有效的避孕

排除标准：

1. 临床上重要的医学疾病可能会损害耐受方案疗法的能力或会干扰研究程序或结果病史的能力。
2. 存在活跃的，不受控制的感染。
3. NCI CTCAE v5.0 2级或更高的现有外周神经病。
4. 尚未从先前治疗中恢复到基线的患者。
5. 对BTZ，硼或甘露醇的过敏性患者（不包括局部反应）。
6. 先前接受过BTZ治疗的患者。
7. 持续施用强CYP3A4干扰剂的要求。
8. 用临床意义的酶诱导剂（例如酶诱导抗胃药苯妥英钠，卡马西平或苯巴比妥）的治疗，或者在启动BTZ之前的7天内，使用利福平，利福丁蛋白，利福平或圣约翰磨牙进行治疗。
9. 如研究人员所判断的那样，无法遵守研究的安全监控要求。
10. 生育潜力的女性参与者不能怀孕或母乳喂养。
11. 在入学前14天或更少几天接受其他研究药物的患者。
12. 患有外部CN，外胸腺外肿瘤或不含CNS的恶性肾横纹肌肿瘤的患者不符合条件。
13. 在入学前6个月内或纽约心脏协会III类或IV心力衰竭，不受控制的心绞痛，严重的不受控制的心室心律不齐或急性缺血或主动传导系统异常的心电图证据。 如果由于某种原因在研究入学前获得心电图，则应将检测到的任何异常记录为临床上无关。
14. 其他严重的急性或慢性医学或精神病疾病或任何可能增加与研究参与或研究产品管理相关的风险的实验室异常，或者可能会干扰研究结果的解释，并且在研究人员的判断中，将使患者不适合参加这项研究。
15. 患有已知活性感染的受试者需要进行持续治疗（细菌，真菌或病毒，包括人类免疫缺陷病毒[HIV]）。