비정형 토라 토이드/rahbdoid 종양 환자에서 화학 요법이 있거나없는 Bortezomib을 사용하는 타당성

포함 기준 :

1. 법적 보호자 및/또는 환자 자신이 서명 한 유효한 사전 동의서가있는 환자.
2. 0-20 세의 나이에 처음 진단 된 CNS AT/RT 환자.

3. 질병 상태 :

   코호트 1 : 새로 진단 된/RT 환자; 코호트 2 : 2 차원에서 측정 할 수있는 적어도 1 개의 병변에 의해 정의 된 바와 같이 방사선 학적으로 측정 가능한 질병으로 적어도 1 줄의 화학 요법을 가진/RT/RT의 반복 또는 불응 성 CNS 환자.

4. 이전 항암 치료 :

   코호트 1 : 코르티코 스테로이드의 사용 이외의 이전 항암 화학 요법은 없습니다.

   코호트 2 : 환자는이 연구에 들어가기 전에 화학 요법, 면역 요법 또는 방사선 요법의 급성 독성 효과에서 완전히 회복되었습니다.

   • 골수 억제 화학 요법 : 환자는이 연구에 등록한 후 3 주 이내에 골수 억제 화학 요법을받지 못했습니다 (각각 테모 졸로 마이드 및 니트로 소아의 경우 4 주 및 6 주).
   • 조혈 성장 인자 : 성장 인자로 치료를 완료 한 이후 최소 7 일이 경과해야합니다. Pegfilgrastim을받은 후 최소 14 일이 경과해야합니다.
   • 생물학적 (항-신 생물 제) : 생물학적 제제와의 치료 완료 이후 최소 7 일이 경과해야합니다. 투여 후 7 일을 넘어서 발생하는 부작용이 알려진 에이전트의 경우, 등록 전이 기간은 부작용이 발생하는 것으로 알려진 시간을 넘어 연장되어야합니다.
   • 모노클로 날 항체 : 모노클로 날 항체를 포함하는 이전 요법 이후 적어도 3 개의 반감기가 경과해야합니다.
   • 방사선 요법 : 측정 가능한 질병 진행이 조사 된 부위와 별도로 측정 가능한 부위에서 측정 가능한 질병 진행이 발생하지 않는 한, 방사선 요법과 관련된 독성으로부터 회복되지 않는 한 방사선 조사가 경과해야합니다.

5. 환자는 등록시 및 각주기 1의 1 일 (또는 1 주일 이내)에 적절한 기관 및 골수 기능이 있어야합니다.

   • 절대 호중구 수 (ANC) ≥ 1,000/μl
   • 등록시 및 각주기의 1 일에 혈소판 ≥ 100,000/μl
   • 헤모글로빈 ≥ 8 g/dl (RBC 수혈 허용)
   • 총 빌리루빈 ≤ 1.5 배 정상의 제도적 상한 상한
   • AST (SGOT) 및 ALT (SGPT) ≤ 2.5 배 정상의 제도적 상한 (간 관련 경우 4X ULN)
   • 크레아티닌 ≤ 0-5 세에 의한 상한 상한 : 0.8 mg/dl; 6-9 세 : 1.0 mg/dl; 10-12 세 : 1.2 mg/dl; 13-15 세 : 남성, 1.5 mg/dl; 암컷, 1.4 mg/dl; 16 세 이상 : 남성, 1.7 mg/dl; 암컷, 1.4 mg/dl
6. 심 초음파에 의해 ≥ 50%의 LV 배출 분율
7. 환자는 Lansky (<16 세) 또는 Karnofsky (≥16 세) 성능 상태가 ≥ 30 (코호트 1) 또는 60 (코호트 2)의 성능 상태를 가져야합니다.
8. 마비로 인해 걸을 수는 없지만 휠체어에 올라간 환자는 성능 점수를 평가할 목적으로 외래로 간주됩니다.
9. 10 세 이상이거나 세금 후인 여성 환자는 등록 전에 음성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받아야합니다.
10. 비옥 한 환자는 효과적인 피임을 사용해야합니다
11. 기대 수명> 8 주
12. 휴식 중 호흡 곤란의 증거는 없습니다
13. 비옥 한 환자는 효과적인 피임을 사용해야합니다

제외 기준 :

1. 프로토콜 요법을 견딜 수있는 능력을 손상 시키거나 연구 절차 또는 결과 이력을 방해 할 수있는 임상 적으로 유의 한 의학적 장애.
2. 능동적이고 통제되지 않은 감염의 존재.
3. NCI CTCAE v5.0 등급 2 이상의 기존 말초 신경 병증.
4. 이전 치료에서 기준선으로 회복되지 않은 환자.
5. BTZ, 붕소 또는 만 니톨에 대한 과민증 (국소 반응 포함)이있는 환자.
6. 이전에 BTZ로 치료 한 환자.
7. 강한 CYP3A4 간섭 제의 일정한 투여에 대한 요구 사항.
8. 효소-유도 항 질염염 약물 페니토인, 카르 바 마제 핀 또는 페노 바르비트, 또는 리팜핀, 리 바부틴, 리파 펜티스 또는 BTZ 개시 전 7 일 이내에 세인트 존의 웜과 같은 임상 적으로 유의 한 효소 유도제 치료.
9. 조사자가 판단한 연구의 안전 모니터링 요구 사항을 준수 할 수 없습니다.
10. 가임 잠재력을 가진 여성 참가자는 임신하거나 모유 수유를 할 수 없습니다.
11. 등록 14 일 이하의 다른 조사 약물을받는 환자.
12. CNS 여분의 외부 횡단막 종양 또는 CNS AT/RT가없는 악성 신장 횡격막 종양을 가진 환자는 자격이 없습니다.
13. 등록 또는 뉴욕 심장 협회 클래스 III 또는 IV 심부전, 통제되지 않은 협심증, 심각한 통제되지 않은 심실 부정맥 또는 급성 허혈 또는 활성 전도 시스템 이상의 심전도 증거 전 6 개월 이내에 심근 경색. 어떤 이유로 든 연구 등록 전에 심전도가 얻어지는 경우, 검출 된 이상은 임상 적으로 관련이없는 것으로 기록되어야한다.
14. 연구 참여 또는 조사 제품 관리와 관련된 위험을 증가 시키거나 연구 결과의 해석을 방해 할 수 있고 조사자의 판단에서 환자 가이 연구에 등록하기에 부적절하게 할 수있는 다른 심각한 급성 또는 만성 의료 또는 정신과 상태 또는 실험실 이상.
15. 지속적인 치료가 필요한 활성 감염이있는 대상체 (박테리아, 곰팡이 또는 바이러스, 인간 면역 결핍 바이러스를 포함하여 [HIV]).