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予防的標準治療に関する3型フォンウィルブランド病の参加者の観察研究 (WILL-EMI NIS)

2026年8月7日更新者：Hoffmann-La Roche

予防的標準ケア治療に関する3型フォンウィルブランド病患者の出血と健康関連の生活の質を評価する多施設非介入研究

この非介入研究（NIS）は、日常的な臨床ケアで受けた治療の有効性と安全性に関する情報を収集するだけでなく、少なくとも24週間の観察期間中に地域標準的なケア（SOC）ごとに予防療法（SOC）を受けている3型Von Willebrand Disease（VWD）の参加者の健康関連の生活の質（HRQOL）を測定するように設計されています。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

フォン・ヴィレブランド病、3型

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

アメリカ
- California
  - Sacramento、California、アメリカ、95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis、Missouri、アメリカ、63110
    - Washington University School of Medicine
イギリス
- - London、イギリス、WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London、イギリス、SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester、イギリス、M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
イタリア
- Lazio
  - Rome、Lazio、イタリア、00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan、Lombardy、イタリア、20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence、Tuscany、イタリア、50134
    - Aou Careggi
オランダ
- - Rotterdam、オランダ、3015 GD
    - Erasmus MC
カナダ
- Ontario
  - Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
    - McGill University Health Center
コロンビア
- - Medellín、コロンビア
    - IPS SURA Industriales Medellín
スウェーデン
- - Gothenburg、スウェーデン、S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
スペイン
- - Madrid、スペイン、28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville、スペイン、41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
ドイツ
- - Bonn、ドイツ、53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg、ドイツ、47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M.、ドイツ、60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
フランス
- - Lille、フランス、59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris、フランス、75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
ベルギー
- - Leuven、ベルギー、3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
ポーランド
- - Warsaw、ポーランド、02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
南アフリカ
- - Johannesburg、南アフリカ、2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
日本
- - Fukuoka、日本、830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo、日本、160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

子
大人
高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この研究では、現在SOC予防療法で治療されているタイプ3 VWD（2歳以上）の約40人の参加者が観察されます。

説明

包含基準：

医療記録に基づいて、3型フォンウィルブランド病（VWD）の確認された診断
適切な血液学的、肝臓、腎機能
VWDに対するSOC予防療法の以前の使用（規定の用量ごとに1〜3倍）と、研究中に同じレジメンに留まるという予想を文書化して確認した
出産の可能性のある参加者のために：禁欲を維持するか、避妊要件を遵守するという合意

除外基準：

先天性3型VWD以外の継承または後天性出血障害
登録の18か月以内に胃腸出血の履歴、またはAngiodySplasiaの以前の診断
頭蓋内出血の歴史
血栓塞栓性疾患または血栓塞栓性疾患の兆候の以前または現在の治療
出血や血栓症のリスクを高める可能性のあるその他の状態（特定の自己免疫疾患）
モノクローナル抗体療法またはエミシズマブ注射の成分に関連する臨床的に有意な過敏症の病歴
抗レトロウイルス療法を除き、研究中に登録または計画的に使用した全身免疫調節剤（インターフェロンなど）の使用

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

グループ/コホートの数

コホートと介入

グループ/コホート	介入・治療
予防SOCで治療されたタイプ3 VWDの参加者現在2歳以上で、現在標準的なケア（SOC）予防療法を受けている3型VWDの参加者は、研究中に選ばれたSOCレジメンに留まることが予想されます。この研究の一環として収集された研究対象薬物の投与および治療期間は、地元の標識または地元の治療ガイドラインに従って治療医の裁量にあります。	薬：フォンウィルブランドファクター濃縮物ローカルラベルまたはローカル治療ガイドラインに従って使用されます。薬：フォンウィルブランド因子濃縮物と因子VIII濃縮物ローカルラベルまたはローカル治療ガイドラインに従って使用されます。薬：因子VIII濃縮物ローカルラベルまたはローカル治療ガイドラインに従って使用されます。薬：組換え活性化因子VII ローカルラベルまたはローカル治療ガイドラインに従って使用されます。薬：活性化されたプロトロンビン錯体濃縮物ローカルラベルまたはローカル治療ガイドラインに従って使用されます。

グループ/コホート

介入・治療

予防SOCで治療されたタイプ3 VWDの参加者

現在2歳以上で、現在標準的なケア（SOC）予防療法を受けている3型VWDの参加者は、研究中に選ばれたSOCレジメンに留まることが予想されます。この研究の一環として収集された研究対象薬物の投与および治療期間は、地元の標識または地元の治療ガイドラインに従って治療医の裁量にあります。

薬：フォンウィルブランドファクター濃縮物