Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En observationsstudie av deltagare med typ 3 von Willebrand-sjukdom på profylaktisk standard för vårdbehandling (WILL-EMI NIS)

7 augusti 2026 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En multicenter icke-interventionell studie som utvärderar blödningar och hälsorelaterad livskvalitet hos patienter med typ 3 Von Willebrand-sjukdom på profylaktisk standard för vårdbehandling

Denna icke-interventionella studie (NIS) är utformad för att samla in information om effektiviteten och säkerheten för behandling som erhållits vid rutinmässig klinisk vård, samt mäta den hälsorelaterade livskvaliteten (HRQOL) hos deltagare med typ 3 Von Willebrand-sjukdom (VWD) som får profylaktisk terapi per lokal vårdstandard (SoC) under en observationsperiod på minst 24 veckor.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Von Willebrands sjukdom, typ 3

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Belgien
- - Leuven, Belgien, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Colombia
- - Medellín, Colombia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Frankrike
- - Lille, Frankrike, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Frankrike, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Förenta staterna
- California
  - Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
    - Washington University School of Medicine
Italien
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italien, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italien, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italien, 50134
    - Aou Careggi
Japan
- - Fukuoka, Japan, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japan, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Nederländerna
- - Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Spanien
- - Madrid, Spanien, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Spanien, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Storbritannien
- - London, Storbritannien, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Storbritannien, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Storbritannien, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Sverige
- - Gothenburg, Sverige, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Sydafrika
- - Johannesburg, Sydafrika, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Tyskland
- - Bonn, Tyskland, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Tyskland, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Tyskland, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Barn
Vuxen
Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Denna studie kommer att observera cirka 40 deltagare med typ 3 VWD (2 år och äldre) som för närvarande behandlas med SOC -profylaktisk terapi.

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

Bekräftad diagnos av typ 3 von Willebrand sjukdom (VWD), baserad på medicinska journaler
Tillräcklig hematologisk, lever- och njurfunktion
Dokumenterad och bekräftad tidigare användning av SOC-profylaktisk terapi för VWD (1-3 gånger per vecka, enligt föreskriven dos) och förväntan att förbli på samma regim under studien
För deltagare med barnfödelsepotential: överenskommelse om att förbli abstinent eller följa preventivkraven

Uteslutningskriterier:

Ärftlig eller förvärvad blödningsstörning annat än medfödd typ 3 VWD
Historia om gastrointestinal blödning inom 18 månader före registrering, eller någon tidigare diagnos av angiodysplasi
Historik om intrakraniell blödning
Tidigare eller nuvarande behandling för tromboembolisk sjukdom eller tecken på tromboembolisk sjukdom
Andra tillstånd (t.ex. vissa autoimmuna sjukdomar) som kan öka risken för blödning eller trombos
Historik om kliniskt signifikant överkänslighet förknippad med monoklonala antikroppsterapier eller komponenter i Emicizumab -injektionen
Användning av systemiska immunmodulatorer (t.ex. interferon) vid registrering eller planerad användning under studien, med undantag för antiretroviral terapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Antal grupper/kohorter

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort	Intervention / Behandling
Deltagare med typ 3 VWD behandlade med profylaktisk SOC Deltagare med typ 3 VWD, 2 år och högre, som för närvarande är på standard för vård (SOC) profylaktisk terapi förväntas förbli på den valda SOC -regimen under studien. Doserings- och behandlingsvaraktighet för alla studerade läkemedel som samlats in som en del av denna studie är enligt den behandlande läkarnas bedömning i enlighet med lokala märkning eller lokala behandlingsriktlinjer.	Läkemedel: Von willebrand faktor koncentrerar sig Används enligt lokala märkningar eller lokala behandlingsriktlinjer. Läkemedel: Von Willebrand -faktorkoncentrat och faktor VIII -koncentrat Används enligt lokala märkningar eller lokala behandlingsriktlinjer. Läkemedel: Faktor VIII -koncentrat Används enligt lokala märkningar eller lokala behandlingsriktlinjer. Läkemedel: Rekombinant aktiverad faktor VII Används enligt lokala märkningar eller lokala behandlingsriktlinjer. Läkemedel: Aktiverad protrombinkomplex koncentrat Används enligt lokala märkningar eller lokala behandlingsriktlinjer.

Grupp / Kohort

Intervention / Behandling

Deltagare med typ 3 VWD behandlade med profylaktisk SOC

Deltagare med typ 3 VWD, 2 år och högre, som för närvarande är på standard för vård (SOC) profylaktisk terapi förväntas förbli på den valda SOC -regimen under studien. Doserings- och behandlingsvaraktighet för alla studerade läkemedel som samlats in som en del av denna studie är enligt den behandlande läkarnas bedömning i enlighet med lokala märkning eller lokala behandlingsriktlinjer.

Läkemedel: Von willebrand faktor koncentrerar sig