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Une étude observationnelle des participants atteints de la maladie de Von Willebrand de type 3 sur un traitement prophylactique sur le niveau de soins (WILL-EMI NIS)

7 août 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude non interventionnelle multicentrique évaluant les saignements et la qualité de vie liée à la santé chez les patients atteints de la maladie de Von Willebrand de type 3 sur un traitement de niveau de soins prophylactique

Cette étude non interventionnelle (NIS) est conçue pour collecter des informations sur l'efficacité et la sécurité du traitement reçues dans les soins cliniques de routine, ainsi que pour mesurer la qualité de vie liée à la santé (HRQOL) des participants atteints de la maladie de Von Willebrand de type 3 (VWD) recevant une thérapie prophylactique par étalon de soins local (SOC) sur une période d'observation au moins 24 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Maladie de von Willebrand, type 3

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Afrique du Sud
- - Johannesburg, Afrique du Sud, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Allemagne
- - Bonn, Allemagne, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Allemagne, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Allemagne, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Belgique
- - Leuven, Belgique, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colombie
- - Medellín, Colombie
    - IPS SURA Industriales Medellín
Espagne
- - Madrid, Espagne, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Espagne, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
France
- - Lille, France, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, France, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Italie
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italie, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italie, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italie, 50134
    - Aou Careggi
Japon
- - Fukuoka, Japon, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japon, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Pays-Bas
- - Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
    - Erasmus MC
Pologne
- - Warsaw, Pologne, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Royaume-Uni
- - London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Royaume-Uni, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Suède
- - Gothenburg, Suède, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
États-Unis
- California
  - Sacramento, California, États-Unis, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Washington University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Enfant
Adulte
Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cette étude observera environ 40 participants atteints de VWD de type 3 (âgés de 2 ans et plus) qui sont actuellement traités avec un traitement prophylactique SOC.

La description

Critères d'inclusion:

Diagnostic confirmé de la maladie de Type 3 Von Willebrand (VWD), sur la base des dossiers médicaux
Fonction hématologique, hépatique et rénale adéquate
Utilisation antérieure documentée et confirmée de la thérapie prophylactique SOC pour VWD (1-3 fois par semaine, selon la dose prescrite) et l'anticipation de rester sur le même régime pendant l'étude
Pour les participants à un potentiel de procréation: l'accord pour rester abstinent ou adhérez aux exigences de contraception

Critères d'exclusion:

Trouble de saignement hérité ou acquis autre que VWD congénital de type 3
Antécédents de saignement gastro-intestinal dans les 18 mois précédant l'inscription, ou tout diagnostic antérieur d'Angiodysplasie
Histoire de l'hémorragie intracrânienne
Traitement antérieur ou actuel de la maladie thromboembolique ou des signes de maladie thromboembolique
Autres conditions (par exemple, certaines maladies auto-immunes) qui peuvent augmenter le risque de saignement ou de thrombose
Antécédents d'hypersensibilité cliniquement significative associée aux thérapies ou composants des anticorps monoclonaux de l'injection de l'émicizumab
Utilisation d'immunomodulateurs systémiques (par exemple, interféron) à l'inscription ou à une utilisation planifiée pendant l'étude, à l'exception de la thérapie antirétrovirale

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte	Intervention / Traitement
Participants avec VWD de type 3 traité avec SOC prophylactique Les participants atteints de VWD de type 3, âgés de 2 ans et plus, qui sont actuellement en thérapie prophylactique de la norme de soins (SOC) devraient rester sur le schéma SOC choisi au cours de l'étude. La dose et la durée du traitement de tous les médicaments étudiés collectés dans le cadre de cette étude sont à la discrétion du médecin traitant conformément aux directives locales d'étiquetage ou de traitement local.	Médicament: Von Willebrand Factor Concentrates Utilisé selon les directives locales d'étiquetage ou de traitement local. Médicament: Concentré de facteur Von Willebrand et concentrés de facteur VIII Utilisé selon les directives locales d'étiquetage ou de traitement local. Médicament: Facteur VIII Concentré Utilisé selon les directives locales d'étiquetage ou de traitement local. Médicament: Facteur activé recombinant VII Utilisé selon les directives locales d'étiquetage ou de traitement local. Médicament: Concentré complexe de prothrombine activé Utilisé selon les directives locales d'étiquetage ou de traitement local.

Groupe / Cohorte

Intervention / Traitement

Participants avec VWD de type 3 traité avec SOC prophylactique

Les participants atteints de VWD de type 3, âgés de 2 ans et plus, qui sont actuellement en thérapie prophylactique de la norme de soins (SOC) devraient rester sur le schéma SOC choisi au cours de l'étude. La dose et la durée du traitement de tous les médicaments étudiés collectés dans le cadre de cette étude sont à la discrétion du médecin traitant conformément aux directives locales d'étiquetage ou de traitement local.

Médicament: Von Willebrand Factor Concentrates