Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Observační studie účastníků s onemocněním von Willebranda typu 3 na profylaktické léčbě péče o péči (WILL-EMI NIS)

11. června 2026 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická neintervenční studie hodnotící krvácení a kvalitu života související se zdravím u pacientů s von Willebrandovou chorobou typu 3 při profylaktické léčbě péče o péči

Tato neintervenční studie (NIS) je navržena tak, aby shromažďovala informace o účinnosti a bezpečnosti léčby přijaté v rutinní klinické péči a měřila kvalitu života související se zdravím (HRQOL) s onemocněním von Willebrand onemocnění (SOC) na místním standardu (SOC) v období nejméně 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Von Willebrandova choroba, typ 3

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Belgie
- - Leuven, Belgie, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Francie
- - Lille, Francie, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Francie, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Holandsko
- - Rotterdam, Holandsko, 3015 GD
    - Erasmus MC
Itálie
- Lazio
  - Rome, Lazio, Itálie, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Itálie, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Itálie, 50134
    - AOU Careggi
Japonsko
- - Fukuoka, Japonsko, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japonsko, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Jižní Afrika
- - Johannesburg, Jižní Afrika, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Kolumbie
- - Medellín, Kolumbie
    - IPS SURA Industriales Medellín
Německo
- - Bonn, Německo, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Německo, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Německo, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Polsko
- - Warsaw, Polsko, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Spojené království
- - London, Spojené království, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Spojené království, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Spojené království, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Spojené státy
- California
  - Sacramento, California, Spojené státy, 95817
    - UC Davis
- Florida
  - Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
    - University of Florida
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    - Washington University School of Medicine
Španělsko
- - Madrid, Španělsko, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Španělsko, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Švédsko
- - Gothenburg, Švédsko, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Dítě
Dospělý
Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Tato studie bude pozorovat přibližně 40 účastníků s VWD typu 3 (ve věku 2 let a starší), kteří jsou v současné době léčeni profylaktickou terapií SOC.

Popis

Kritéria pro zařazení:

Potvrzená diagnóza nemoci von Willebrand typu 3 (VWD), založená na lékařských záznamech
Adekvátní hematologická, jaterní a ledvinová funkce
Zdokumentováno a potvrzeno předchozí použití SOC profylaktické terapie pro VWD (1-3krát týdně, podle předepsané dávky) a očekávání, že během studie zůstane na stejném režimu
Pro účastníky porodu potenciálu: dohoda o tom, aby zůstala abstinent nebo dodržovala požadavky na antikoncepci

Kritéria pro vyloučení:

Zděděná nebo získaná porucha krvácení jiná než vrozená typ 3 VWD
Historie gastrointestinálního krvácení do 18 měsíců před zápisem nebo jakoukoli předchozí diagnóza angiodysplasie
Historie intrakraniálního krvácení
Předchozí nebo současná léčba tromboembolického onemocnění nebo příznaků tromboembolického onemocnění
Jiné podmínky (např. Některá autoimunitní onemocnění), které mohou zvýšit riziko krvácení nebo trombózy
Historie klinicky významné přecitlivělosti spojené s monoklonálními protilátkovými terapiemi nebo složkami injekce emicizumabu
Použití systémových imunomodulátorů (např. Interferon) při zápisu nebo plánovaném použití během studie, s výjimkou antiretrovirové terapie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Počet skupin / kohort

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta	Intervence / Léčba
Účastníci s VWD typu 3 ošetřeni profylaktickým SoC Očekává se, že účastníci s VWD 3, ve věku 2 let a vyšší, ve věku 2 let a vyšší, profylaktickou terapii v současné době na standardu péče (SOC) zůstanou na zvoleném režimu SOC během studie. Doba dávkování a trvání léčby všech studovaných léčivých přípravků odebraných v rámci této studie jsou na uvážení léčebného lékaře v souladu s místními pokyny pro značení nebo místní léčbu.	Lék: Faktor von Willebrand se koncentruje Používá se podle pokynů pro místní označování nebo místní léčbu. Lék: Koncentráty faktoru von Willebrand a koncentrace faktoru VIII Používá se podle pokynů pro místní označování nebo místní léčbu. Lék: Koncentráty faktoru VIII Používá se podle pokynů pro místní označování nebo místní léčbu. Lék: Rekombinantní aktivovaný faktor VII Používá se podle pokynů pro místní označování nebo místní léčbu. Lék: Aktivovaný koncentrát protrombinového komplexu Používá se podle pokynů pro místní označování nebo místní léčbu.

Skupina / kohorta

Intervence / Léčba

Účastníci s VWD typu 3 ošetřeni profylaktickým SoC

Očekává se, že účastníci s VWD 3, ve věku 2 let a vyšší, ve věku 2 let a vyšší, profylaktickou terapii v současné době na standardu péče (SOC) zůstanou na zvoleném režimu SOC během studie. Doba dávkování a trvání léčby všech studovaných léčivých přípravků odebraných v rámci této studie jsou na uvážení léčebného lékaře v souladu s místními pokyny pro značení nebo místní léčbu.

Lék: Faktor von Willebrand se koncentruje