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Um estudo observacional dos participantes com doença de Von Willebrand tipo 3 no tratamento padrão de atendimento padrão (WILL-EMI NIS)

7 de agosto de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo não intervencional multicêntrico avaliando sangramentos e qualidade de vida relacionada à saúde em pacientes com doença de Von Willebrand tipo 3 em tratamento de padrão profilático padrão

Este estudo não intervencional (NIS) foi projetado para coletar informações sobre a eficácia e a segurança do tratamento recebido nos cuidados clínicos de rotina, além de medir a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) dos participantes com doença do Von Willebrand tipo 3 (VWD) que receberam terapia profilática por padrão local (SOC) por um período de observação de menos 24 semanas.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Doença de Von Willebrand, Tipo 3

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Alemanha
- - Bonn, Alemanha, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Alemanha, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Alemanha, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Bélgica
- - Leuven, Bélgica, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canadá
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colômbia
- - Medellín, Colômbia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Espanha
- - Madrid, Espanha, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Espanha, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Estados Unidos
- California
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University School of Medicine
França
- - Lille, França, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, França, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Holanda
- - Rotterdam, Holanda, 3015 GD
    - Erasmus MC
Itália
- Lazio
  - Rome, Lazio, Itália, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Itália, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Itália, 50134
    - Aou Careggi
Japão
- - Fukuoka, Japão, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japão, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Polônia
- - Warsaw, Polônia, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Reino Unido
- - London, Reino Unido, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Reino Unido, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Reino Unido, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Suécia
- - Gothenburg, Suécia, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
África do Sul
- - Johannesburg, África do Sul, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Este estudo observará aproximadamente 40 participantes com VWD tipo 3 (com 2 anos ou mais) que estão sendo tratados atualmente com terapia profilática SOC.

Descrição

Critérios de inclusão:

Diagnóstico confirmado da doença do tipo 3 Von Willebrand (VWD), com base em registros médicos
Função hematológica, hepática e renal adequada
Uso anterior documentado e confirmado da terapia profilática SOC para VWD (1-3 vezes por semana, conforme a dose prescrita) e antecipação de permanecer no mesmo regime durante o estudo
Para os participantes do potencial da gravidez: concordância de permanecer abstinente ou aderir aos requisitos de contracepção

Critérios de exclusão:

Transtorno de sangramento herdado ou adquirido além de VWD congênito tipo 3
História do sangramento gastrointestinal dentro de 18 meses antes da inscrição, ou qualquer diagnóstico anterior de angiodysplasia
História de hemorragia intracraniana
Tratamento anterior ou atual para doença tromboembólica ou sinais de doença tromboembólica
Outras condições (por exemplo, certas doenças autoimunes) que podem aumentar o risco de sangramento ou trombose
História de hipersensibilidade clinicamente significativa associada a terapias ou componentes monoclonais de anticorpos ou componentes da injeção de emicizumab
Uso de imunomoduladores sistêmicos (por exemplo, interferon) na inscrição ou no uso planejado durante o estudo, com exceção da terapia anti-retroviral

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte	Intervenção / Tratamento
Participantes com VWD tipo 3 tratados com SOC profilático Os participantes com VWD tipo 3, com 2 anos ou mais de idade, que atualmente estão em terapia profilática padrão de atendimento (SOC) que permaneçam no regime SoC escolhido durante o estudo. A duração da dosagem e do tratamento de qualquer medicamento estudado coletado como parte deste estudo está a critério do médico tratador de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou de tratamento local.	Medicamento: Von Willebrand Factor Concentra Usado de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou tratamento local. Medicamento: Von Willebrand Factor Concentra e Factor VIII Concentrados Usado de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou tratamento local. Medicamento: O fator VIII se concentra Usado de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou tratamento local. Medicamento: Fator VII ativado recombinante Usado de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou tratamento local. Medicamento: Concentro do complexo de protrombina ativado Usado de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou tratamento local.

Grupo / Coorte

Intervenção / Tratamento

Participantes com VWD tipo 3 tratados com SOC profilático

Os participantes com VWD tipo 3, com 2 anos ou mais de idade, que atualmente estão em terapia profilática padrão de atendimento (SOC) que permaneçam no regime SoC escolhido durante o estudo. A duração da dosagem e do tratamento de qualquer medicamento estudado coletado como parte deste estudo está a critério do médico tratador de acordo com as diretrizes de rotulagem local ou de tratamento local.

Medicamento: Von Willebrand Factor Concentra