Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование участников с болезнью фон Виллебранда типа 3 на профилактическом лечении стандарта медицинской помощи (WILL-EMI NIS)

5 ноября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое нетрадиционное исследование, оценивающее кровотечение и качество жизни, связанное со здоровьем у пациентов с болезнью фон Виллебранда, при профилактическом стандарте лечения ухода

This non-interventional study (NIS) is designed to collect information on the effectiveness and safety of treatment received in routine clinical care, as well as measure the health-related quality of life (HRQoL) of participants with Type 3 von Willebrand disease (VWD) receiving prophylactic therapy per local standard of care (SOC) over an observation period of at least 24 weeks.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Болезнь фон Виллебранда, тип 3

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бельгия
- - Leuven, Бельгия, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Германия
- - Bonn, Германия, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Германия, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Германия, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Испания
- - Madrid, Испания, 28046
    - Hospital Universitario la Paz
  - Seville, Испания, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Италия
- Lazio
  - Rome, Lazio, Италия, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Италия, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Италия, 50134
    - AOU Careggi
Канада
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Колумбия
- - Medellín, Колумбия
    - IPS SURA Industriales Medellín
Нидерланды
- - Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
    - Erasmus MC
Польша
- - Warsaw, Польша, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Соединенные Штаты
- California
  - Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Washington University School of Medicine
Франция
- - Lille, Франция, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Франция, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Швеция
- - Gothenburg, Швеция, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Япония
- - Fukuoka, Япония, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Япония, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

2 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

This study will observe approximately 40 participants with Type 3 VWD (aged 2 years and older) that are currently being treated with SOC prophylactic therapy.

Описание

Inclusion Criteria:

Confirmed diagnosis of Type 3 von Willebrand disease (VWD), based on medical records
Adequate hematologic, hepatic, and renal function
Documented and confirmed previous use of SOC prophylactic therapy for VWD (1-3 times weekly, as per prescribed dose) and anticipation to remain on the same regimen during the study
For participants of childbearing potential: agreement to remain abstinent or adhere to the contraception requirements

Exclusion Criteria:

Inherited or acquired bleeding disorder other than Congenital Type 3 VWD
History of gastrointestinal bleeding within 18 months prior to enrollment, or any previous diagnosis of angiodysplasia
History of intracranial hemorrhage
Previous or current treatment for thromboembolic disease or signs of thromboembolic disease
Other conditions (e.g., certain autoimmune diseases) that may increase risk of bleeding or thrombosis
History of clinically significant hypersensitivity associated with monoclonal antibody therapies or components of the emicizumab injection
Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon) at enrollment or planned use during the study, with the exception of anti-retroviral therapy

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: COHORT
Временные перспективы: PROSPECTIVE

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта	Вмешательство/лечение
Participants with Type 3 VWD Treated with Prophylactic SOC Participants with Type 3 VWD, aged 2 years and above, who are currently on standard of care (SOC) prophylactic therapy are anticipated to remain on the chosen SOC regimen during the study. Dosing and treatment duration of any studied medicinal products collected as part of this study are at the discretion of the treating physician in accordance with local labeling or local treatment guidelines.	Лекарство: Von Willebrand Factor Concentrates Used according to local labeling or local treatment guidelines. Лекарство: Von Willebrand Factor Concentrates and Factor VIII Concentrates Used according to local labeling or local treatment guidelines. Лекарство: Factor VIII Concentrates Used according to local labeling or local treatment guidelines. Лекарство: Recombinant Activated Factor VII Used according to local labeling or local treatment guidelines. Лекарство: Activated Prothrombin Complex Concentrate Used according to local labeling or local treatment guidelines.

Группа / когорта

Вмешательство/лечение

Participants with Type 3 VWD Treated with Prophylactic SOC

Participants with Type 3 VWD, aged 2 years and above, who are currently on standard of care (SOC) prophylactic therapy are anticipated to remain on the chosen SOC regimen during the study. Dosing and treatment duration of any studied medicinal products collected as part of this study are at the discretion of the treating physician in accordance with local labeling or local treatment guidelines.

Лекарство: Von Willebrand Factor Concentrates