Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Обсервационное исследование участников с болезнью фон Виллебранда типа 3 на профилактическом лечении стандарта медицинской помощи (WILL-EMI NIS)

7 августа 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое нетрадиционное исследование, оценивающее кровотечение и качество жизни, связанное со здоровьем у пациентов с болезнью фон Виллебранда, при профилактическом стандарте лечения ухода

Это невметическое исследование (NIS) предназначено для сбора информации об эффективности и безопасности лечения, полученной при обычной клинической помощи, а также измерения связанного со здоровьем качества жизни (HRQOL) участников с болезнью Von Willebrand (VWD), получавшим профилактическую терапию в соответствии с местным стандартом медицинской помощи (SOC) в течение периода наблюдения по меньшей мере 24 недель.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Болезнь фон Виллебранда, тип 3

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Бельгия
- - Leuven, Бельгия, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Германия
- - Bonn, Германия, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Германия, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Германия, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Испания
- - Madrid, Испания, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Испания, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Италия
- Lazio
  - Rome, Lazio, Италия, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Италия, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Италия, 50134
    - Aou Careggi
Канада
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Колумбия
- - Medellín, Колумбия
    - IPS SURA Industriales Medellín
Нидерланды
- - Rotterdam, Нидерланды, 3015 GD
    - Erasmus MC
Польша
- - Warsaw, Польша, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Соединенное Королевство
- - London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Соединенное Королевство, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Соединенные Штаты
- California
  - Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    - Washington University School of Medicine
Франция
- - Lille, Франция, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Франция, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Швеция
- - Gothenburg, Швеция, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Южная Африка
- - Johannesburg, Южная Африка, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Япония
- - Fukuoka, Япония, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Япония, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Это исследование будет соблюдать приблизительно 40 участников с VWD типа 3 (в возрасте 2 лет и старше), которые в настоящее время получают профилактическую терапию SOC.

Описание

Критерии включения:

Подтвержденный диагноз болезни фон Виллебранда типа 3 (VWD), основанный на медицинских картах
Адекватная гематологическая, печеночная и почечная функция
Задокументировано и подтверждено предыдущее использование профилактической терапии SOC для VWD (1-3 раза в неделю, согласно назначенной дозе) и ожидание остаться в том же режиме во время исследования
Для участников детского потенциала: согласие остаться воздержавшимся или придерживаться требований контрацепции

Критерии исключения:

Унаследованное или приобретенное расстройство кровотечения, кроме врожденного VWD типа 3
История желудочно -кишечного кровотечения в течение 18 месяцев до зачисления или любой предыдущий диагноз ангиодисплазии
История внутричерепного кровоизлияния
Предыдущее или текущее лечение тромбоэмболического заболевания или признаки тромбоэмболического заболевания
Другие состояния (например, некоторые аутоиммунные заболевания), которые могут увеличить риск кровотечения или тромбоза
История клинически значимой гиперчувствительности, связанная с методами моноклональных антител или компонентов инъекции эмикамаба
Использование системных иммуномодуляторов (например, интерферон) при регистрации или запланированном использовании во время исследования, за исключением антиретровирусной терапии

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта	Вмешательство/лечение
Участники с VWD типа 3, обработанные профилактическим SOC Участники с VWD типа 3, в возрасте 2 лет и старше, которые в настоящее время находятся на уровне профилактической терапии в стандартной медицинской помощи (SOC), останутся в выбранном режиме SOC во время исследования. Дозирование и продолжительность лечения любых изученных лекарственных средств, собранных в рамках этого исследования, находятся на усмотрение лечащего врача в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения.	Лекарство: Фактор фон Виллебранда концентраты Используется в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения. Лекарство: Концентраты фактора фон Виллебранда и концентраты фактора VIII Используется в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения. Лекарство: Фактор VIII концентрируется Используется в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения. Лекарство: Рекомбинантный активированный фактор VII Используется в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения. Лекарство: Активированный протромбиновый комплекс концентрат Используется в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения.

Группа / когорта

Вмешательство/лечение

Участники с VWD типа 3, обработанные профилактическим SOC

Участники с VWD типа 3, в возрасте 2 лет и старше, которые в настоящее время находятся на уровне профилактической терапии в стандартной медицинской помощи (SOC), останутся в выбранном режиме SOC во время исследования. Дозирование и продолжительность лечения любых изученных лекарственных средств, собранных в рамках этого исследования, находятся на усмотрение лечащего врача в соответствии с местной маркировкой или местными руководящими принципами лечения.

Лекарство: Фактор фон Виллебранда концентраты