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Un estudio observacional de participantes con la enfermedad de Von Willebrand tipo 3 en el tratamiento de estándar de atención profiláctico (WILL-EMI NIS)

7 de agosto de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio multicéntrico no intervencional que evalúa hemorragias y calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con enfermedad de Von Willebrand tipo 3 en tratamiento profiláctico estándar de atención

Este estudio no intervencionista (NIS) está diseñado para recopilar información sobre la efectividad y la seguridad del tratamiento recibido en la atención clínica de rutina, así como medir la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) de los participantes con enfermedad de Von Willebrand (VWD) que recibe terapia profiláctica por estándar local de atención (SOC) durante un período de observación de al menos 24 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Enfermedad de von Willebrand, tipo 3

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

Alemania
- - Bonn, Alemania, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Alemania, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Alemania, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Bélgica
- - Leuven, Bélgica, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canadá
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colombia
- - Medellín, Colombia
    - IPS SURA Industriales Medellín
España
- - Madrid, España, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, España, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Estados Unidos
- California
  - Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    - Washington University School of Medicine
Francia
- - Lille, Francia, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Francia, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Italia
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italia, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italia, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italia, 50134
    - Aou Careggi
Japón
- - Fukuoka, Japón, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japón, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Países Bajos
- - Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polonia
- - Warsaw, Polonia, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Reino Unido
- - London, Reino Unido, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Reino Unido, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Reino Unido, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Sudáfrica
- - Johannesburg, Sudáfrica, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Suecia
- - Gothenburg, Suecia, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

Niño
Adulto
Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este estudio observará aproximadamente 40 participantes con VWD tipo 3 (de 2 años o más) que actualmente están siendo tratados con terapia profiláctica SOC.

Descripción

Criterios de inclusión:

Diagnóstico confirmado de la enfermedad de Von Willebrand (VWD) tipo 3, basado en registros médicos
Función hematológica, hepática y renal adecuada
Uso previo documentado y confirmado de la terapia profiláctica SOC para VWD (1-3 veces por semana, según la dosis prescrita) y la anticipación de permanecer en el mismo régimen durante el estudio
Para los participantes del potencial de maternidad: Acuerdo para permanecer abstinente o cumplir con los requisitos de anticoncepción

Criterios de exclusión:

Trastorno hemorrágico heredado o adquirido que no sea VWD congénito tipo 3
Historia de sangrado gastrointestinal dentro de los 18 meses previos a la inscripción, o cualquier diagnóstico previo de angiodisplasia
Historia de hemorragia intracraneal
Tratamiento previo o actual para la enfermedad tromboembólica o signos de enfermedad tromboembólica
Otras afecciones (por ejemplo, ciertas enfermedades autoinmunes) que pueden aumentar el riesgo de sangrado o trombosis
Historia de hipersensibilidad clínicamente significativa asociada con terapias o componentes de anticuerpos monoclonales de la inyección de emicizumab
Uso de inmunomoduladores sistémicos (por ejemplo, interferón) en la inscripción o uso planificado durante el estudio, con la excepción de la terapia antirretroviral

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Número de grupos/cohortes

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte	Intervención / Tratamiento
Participantes con VWD tipo 3 tratados con SoC profiláctico Se anticipa que los participantes con VWD tipo 3, de 2 años o más, que actualmente se encuentran en la terapia profiláctica estándar de atención (SOC) permanecen en el régimen de SOC elegido durante el estudio. La dosificación y la duración del tratamiento de los medicamentos estudiados recolectados como parte de este estudio están a discreción del médico tratante de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local.	Droga: El factor von willebrand concentra Utilizado de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local. Droga: Von Willebrand Factor Concentrate y el factor VIII se concentra Utilizado de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local. Droga: Concentrados del factor VIII Utilizado de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local. Droga: Factor VII activado recombinante Utilizado de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local. Droga: Concentrado de complejo de protrombina activado Utilizado de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local.

Grupo / Cohorte

Intervención / Tratamiento

Participantes con VWD tipo 3 tratados con SoC profiláctico

Se anticipa que los participantes con VWD tipo 3, de 2 años o más, que actualmente se encuentran en la terapia profiláctica estándar de atención (SOC) permanecen en el régimen de SOC elegido durante el estudio. La dosificación y la duración del tratamiento de los medicamentos estudiados recolectados como parte de este estudio están a discreción del médico tratante de acuerdo con el etiquetado local o las pautas de tratamiento local.

Droga: El factor von willebrand concentra