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Eine Beobachtungsstudie an Teilnehmern mit vom Willebrand-Erkrankung vom Typ 3 an der prophylaktischen Behandlung mit dem Standard-Pflege (WILL-EMI NIS)

11. Juni 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische nicht-interventionelle Studie zur Bewertung von Blutungen und gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit vom Willebrand-Erkrankung vom Typ 3 bei der Behandlung prophylaktischer Behandlungen

Diese nicht interventionelle Studie (NIS) soll Informationen über die Wirksamkeit und Sicherheit der in der routinemäßigen klinischen Versorgung erhaltenen Behandlung sammeln sowie die gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQOL) von Teilnehmern mit vom Typ 3 von Willebrand-Erkrankung (VWD) erhalten, die Prophylakt-Therapie pro lokaler SOC) über eine Beobachtungszeit von mindestens 24 Wochen erhalten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Von-Willebrand-Krankheit, Typ 3

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Belgien
- - Leuven, Belgien, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Deutschland
- - Bonn, Deutschland, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Deutschland, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Deutschland, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Frankreich
- - Lille, Frankreich, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Frankreich, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Italien
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italien, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italien, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italien, 50134
    - Aou Careggi
Japan
- - Fukuoka, Japan, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japan, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Kolumbien
- - Medellín, Kolumbien
    - IPS SURA Industriales Medellín
Niederlande
- - Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-776
    - Instytut Hematologii I Transfuzjologii
Schweden
- - Gothenburg, Schweden, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Spanien
- - Madrid, Spanien, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Spanien, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Südafrika
- - Johannesburg, Südafrika, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Vereinigte Staaten
- California
  - Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
    - UC Davis
- Florida
  - Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
    - University of Florida
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    - Washington University School of Medicine
Vereinigtes Königreich
- - London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Kind
Erwachsene
Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Diese Studie wird ungefähr 40 Teilnehmer mit VWD vom Typ 3 (ab 2 Jahren) beobachten, die derzeit mit der SoC -prophylaktischen Therapie behandelt werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Bestätigte Diagnose der vom Willebrand -Krankheiten vom Typ 3 (VWD) basierenden auf medizinischen Unterlagen
Angemessene hämatologische, lebsische und Nierenfunktion
Dokumentiert und bestätigt früher
Für Teilnehmer des gebärklichen Potenzials: Einverstand

Ausschlusskriterien:

Vererbte oder erworbene Blutungsstörung außer angeborener Typ 3 VWD
Vorgeschichte von Magen -Darm -Blutungen innerhalb von 18 Monaten vor der Einschreibung oder einer früheren Diagnose von Angiodysplasie
Vorgeschichte der intrakraniellen Blutung
Vorherige oder aktuelle Behandlung bei thromboembolischen Erkrankungen oder Anzeichen von thromboembolischen Erkrankungen
Andere Erkrankungen (z. B. bestimmte Autoimmunerkrankungen), die das Risiko für Blutungen oder Thrombose erhöhen können
Vorgeschichte klinisch signifikanter Überempfindlichkeit im Zusammenhang mit monoklonalen Antikörpertherapien oder Komponenten der Emicizumab -Injektion
Verwendung systemischer Immunmodulatoren (z. B. Interferon) bei der Einschreibung oder der geplanten Verwendung während der Studie, mit Ausnahme der antiretroviralen Therapie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte	Intervention / Behandlung
Teilnehmer mit VWD vom Typ 3 mit prophylaktischer SoC behandelt Teilnehmer mit VWD vom Typ 3 im Alter von 2 Jahren und mehr, die derzeit in der prophylaktischen Therapie Standard für Care (SOC) stehen, wird während der Studie erwartet, dass sie auf dem ausgewählten SOC -Regime bleiben. Die Dosierung und Behandlungsdauer aller im Rahmen dieser Studie gesammelten untersuchten medizinischen Produkte liegen im Ermessen des behandelnden Arztes gemäß den lokalen Kennzeichnungen oder den lokalen Behandlungsrichtlinien.	Arzneimittel: Von Willeband -Faktor konzentriert sich Verwendet nach lokalen Kennzeichnung oder lokalen Behandlungsrichtlinien. Arzneimittel: Von Willeband -Faktorkonzentraten und Faktor VIII -Konzentrate Verwendet nach lokalen Kennzeichnung oder lokalen Behandlungsrichtlinien. Arzneimittel: Faktor VIII Konzentrate Verwendet nach lokalen Kennzeichnung oder lokalen Behandlungsrichtlinien. Arzneimittel: Rekombinant aktiviertes Faktor VII Verwendet nach lokalen Kennzeichnung oder lokalen Behandlungsrichtlinien. Arzneimittel: Aktiviertes Prothrombin -Komplexkonzentrat Verwendet nach lokalen Kennzeichnung oder lokalen Behandlungsrichtlinien.

Gruppe / Kohorte

Intervention / Behandlung

Teilnehmer mit VWD vom Typ 3 mit prophylaktischer SoC behandelt

Teilnehmer mit VWD vom Typ 3 im Alter von 2 Jahren und mehr, die derzeit in der prophylaktischen Therapie Standard für Care (SOC) stehen, wird während der Studie erwartet, dass sie auf dem ausgewählten SOC -Regime bleiben. Die Dosierung und Behandlungsdauer aller im Rahmen dieser Studie gesammelten untersuchten medizinischen Produkte liegen im Ermessen des behandelnden Arztes gemäß den lokalen Kennzeichnungen oder den lokalen Behandlungsrichtlinien.

Arzneimittel: Von Willeband -Faktor konzentriert sich