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Eine Beobachtungsstudie an Teilnehmern mit vom Willebrand-Erkrankung vom Typ 3 an der prophylaktischen Behandlung mit dem Standard-Pflege (WILL-EMI NIS)

5. November 2026 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische nicht-interventionelle Studie zur Bewertung von Blutungen und gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Patienten mit vom Willebrand-Erkrankung vom Typ 3 bei der Behandlung prophylaktischer Behandlungen

This non-interventional study (NIS) is designed to collect information on the effectiveness and safety of treatment received in routine clinical care, as well as measure the health-related quality of life (HRQoL) of participants with Type 3 von Willebrand disease (VWD) receiving prophylactic therapy per local standard of care (SOC) over an observation period of at least 24 weeks.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Von-Willebrand-Krankheit, Typ 3

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Belgien
- - Leuven, Belgien, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Deutschland
- - Bonn, Deutschland, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Deutschland, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Deutschland, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Frankreich
- - Lille, Frankreich, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Frankreich, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Italien
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italien, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italien, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italien, 50134
    - AOU Careggi
Japan
- - Fukuoka, Japan, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japan, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Kanada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Kolumbien
- - Medellín, Kolumbien
    - IPS SURA Industriales Medellín
Niederlande
- - Rotterdam, Niederlande, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Schweden
- - Gothenburg, Schweden, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Spanien
- - Madrid, Spanien, 28046
    - Hospital Universitario la Paz
  - Seville, Spanien, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Vereinigte Staaten
- California
  - Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    - Washington University School of Medicine
Vereinigtes Königreich
- - London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

This study will observe approximately 40 participants with Type 3 VWD (aged 2 years and older) that are currently being treated with SOC prophylactic therapy.

Beschreibung

Inclusion Criteria:

Confirmed diagnosis of Type 3 von Willebrand disease (VWD), based on medical records
Adequate hematologic, hepatic, and renal function
Documented and confirmed previous use of SOC prophylactic therapy for VWD (1-3 times weekly, as per prescribed dose) and anticipation to remain on the same regimen during the study
For participants of childbearing potential: agreement to remain abstinent or adhere to the contraception requirements

Exclusion Criteria:

Inherited or acquired bleeding disorder other than Congenital Type 3 VWD
History of gastrointestinal bleeding within 18 months prior to enrollment, or any previous diagnosis of angiodysplasia
History of intracranial hemorrhage
Previous or current treatment for thromboembolic disease or signs of thromboembolic disease
Other conditions (e.g., certain autoimmune diseases) that may increase risk of bleeding or thrombosis
History of clinically significant hypersensitivity associated with monoclonal antibody therapies or components of the emicizumab injection
Use of systemic immunomodulators (e.g., interferon) at enrollment or planned use during the study, with the exception of anti-retroviral therapy

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Beobachtungsmodelle: COHORT
Zeitperspektiven: PROSPECTIVE

Anzahl der Gruppen / Kohorten

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte	Intervention / Behandlung
Participants with Type 3 VWD Treated with Prophylactic SOC Participants with Type 3 VWD, aged 2 years and above, who are currently on standard of care (SOC) prophylactic therapy are anticipated to remain on the chosen SOC regimen during the study. Dosing and treatment duration of any studied medicinal products collected as part of this study are at the discretion of the treating physician in accordance with local labeling or local treatment guidelines.	Arzneimittel: Von Willebrand Factor Concentrates Used according to local labeling or local treatment guidelines. Arzneimittel: Von Willebrand Factor Concentrates and Factor VIII Concentrates Used according to local labeling or local treatment guidelines. Arzneimittel: Factor VIII Concentrates Used according to local labeling or local treatment guidelines. Arzneimittel: Recombinant Activated Factor VII Used according to local labeling or local treatment guidelines. Arzneimittel: Activated Prothrombin Complex Concentrate Used according to local labeling or local treatment guidelines.

Gruppe / Kohorte

Intervention / Behandlung

Participants with Type 3 VWD Treated with Prophylactic SOC

Participants with Type 3 VWD, aged 2 years and above, who are currently on standard of care (SOC) prophylactic therapy are anticipated to remain on the chosen SOC regimen during the study. Dosing and treatment duration of any studied medicinal products collected as part of this study are at the discretion of the treating physician in accordance with local labeling or local treatment guidelines.

Arzneimittel: Von Willebrand Factor Concentrates