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Uno studio osservazionale dei partecipanti con malattia di tipo 3 von Willebrand sul trattamento profilattico standard di cura (WILL-EMI NIS)

11 giugno 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico non intervenzionale che valuta le sanguinamenti e la qualità della vita legata alla salute nei pazienti con malattia di tipo 3 von Willebrand sul trattamento profilattico standard di cura

Questo studio non intervenzionale (NIS) è progettato per raccogliere informazioni sull'efficacia e sulla sicurezza del trattamento ricevute nelle cure cliniche di routine, nonché misurare la qualità della vita correlata alla salute (HRQOL) dei partecipanti con malattia di tipo 3 von Willebrand (VWD) che riceve terapia profilattica per terapia profilattica per standard locale di assistenza (SOC) durante un periodo di osservazione di almeno 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Malattia di von Willebrand, tipo 3

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Belgio
- - Leuven, Belgio, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colombia
- - Medellín, Colombia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Francia
- - Lille, Francia, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Francia, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Germania
- - Bonn, Germania, 53127
    - Universitätsklinikum Bonn
  - Duisburg, Germania, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Germania, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Giappone
- - Fukuoka, Giappone, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Giappone, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Italia
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italia, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italia, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italia, 50134
    - AOU Careggi
Olanda
- - Rotterdam, Olanda, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polonia
- - Warsaw, Polonia, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Regno Unito
- - London, Regno Unito, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Regno Unito, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Regno Unito, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Spagna
- - Madrid, Spagna, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Spagna, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Stati Uniti
- California
  - Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
    - UC Davis
- Florida
  - Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
    - University of Florida
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    - Washington University School of Medicine
Sud Africa
- - Johannesburg, Sud Africa, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Svezia
- - Gothenburg, Svezia, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio osserverà circa 40 partecipanti con VWD di tipo 3 (di età pari o superiore a 2 anni) che sono attualmente in fase di cura con la terapia profilattica SOC.

Descrizione

Criteri di inclusione:

Diagnosi confermata della malattia di tipo 3 von Willebrand (VWD), basata su cartelle cliniche
Funzione ematologica, epatica e renale adeguata
Documentata e confermata l'uso precedente della terapia profilattica SOC per VWD (1-3 volte settimanale, secondo la dose prescritta) e l'anticipazione per rimanere sullo stesso regime durante lo studio
Per i partecipanti al potenziale di gravidanza: accordo per rimanere astinenti o aderire ai requisiti di contraccezione

Criteri di esclusione:

Disturbo da sanguinamento ereditato o acquisito diverso dal VWD di tipo 3 congenito
Storia di sanguinamento gastrointestinale entro 18 mesi prima dell'iscrizione o qualsiasi diagnosi precedente di angiodisplasia
Storia dell'emorragia intracranica
Trattamento precedente o attuale per la malattia tromboembolica o segni di malattia tromboembolica
Altre condizioni (ad es. Alcune malattie autoimmuni) che possono aumentare il rischio di sanguinamento o trombosi
Storia di ipersensibilità clinicamente significativa associata a terapie anticorpi monoclonali o componenti dell'iniezione di emicizumab
Uso di immunomodulatori sistemici (ad es. Interferone) all'iscrizione o all'uso pianificato durante lo studio, ad eccezione della terapia anti-retrovirale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte	Intervento / Trattamento
Partecipanti con VWD di tipo 3 trattati con SOC profilattico I partecipanti con VWD di tipo 3, di età pari o superiore a 2 anni, che sono attualmente in terapia profilattica di standard di cura (SOC) si prevede che rimarranno sul regime SOC prescelto durante lo studio. La durata del dosaggio e del trattamento di tutti i prodotti medicinali studiati raccolti nell'ambito di questo studio sono a discrezione del medico curante in conformità con le linee guida locali di etichettatura o trattamento locale.	Droga: Il fattore di von Willebrand si concentra Utilizzato in base alle linee guida locali di etichettatura o trattamento locale. Droga: Concentrati del fattore di von Willebrand e dei concentrati del fattore VIII Utilizzato in base alle linee guida locali di etichettatura o trattamento locale. Droga: Concentrati del fattore VIII Utilizzato in base alle linee guida locali di etichettatura o trattamento locale. Droga: Fattore VII attivato ricombinante Utilizzato in base alle linee guida locali di etichettatura o trattamento locale. Droga: Concentrati complesso di protrombina attivato Utilizzato in base alle linee guida locali di etichettatura o trattamento locale.

Gruppo / Coorte

Intervento / Trattamento

Partecipanti con VWD di tipo 3 trattati con SOC profilattico

I partecipanti con VWD di tipo 3, di età pari o superiore a 2 anni, che sono attualmente in terapia profilattica di standard di cura (SOC) si prevede che rimarranno sul regime SOC prescelto durante lo studio. La durata del dosaggio e del trattamento di tutti i prodotti medicinali studiati raccolti nell'ambito di questo studio sono a discrezione del medico curante in conformità con le linee guida locali di etichettatura o trattamento locale.

Droga: Il fattore di von Willebrand si concentra