Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En observasjonsstudie av deltakere med type 3 von Willebrand sykdom på profylaktisk standard-of-care-behandling (WILL-EMI NIS)

7. august 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En multisenter ikke-intervensjonell studie som evaluerer blødninger og helserelatert livskvalitet hos pasienter med type 3 von Willebrand sykdom på profylaktisk standardbehandlingsbehandling

Denne ikke-intervensjonelle studien (NIS) er designet for å samle informasjon om effektiviteten og sikkerheten til behandling mottatt i rutinemessig klinisk omsorg, samt måle den helserelaterte livskvaliteten (HRQOL) av deltakere med type 3 von Willebrand sykdom (VWD) som mottar profylaktisk terapi per lokal standard for omsorg (SOC) over en observasjonsperiode på minst 24 uker.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Von Willebrands sykdom, type 3

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Belgia
- - Leuven, Belgia, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colombia
- - Medellín, Colombia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Forente stater
- California
  - Sacramento, California, Forente stater, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    - Washington University School of Medicine
Frankrike
- - Lille, Frankrike, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Frankrike, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Italia
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italia, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italia, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italia, 50134
    - Aou Careggi
Japan
- - Fukuoka, Japan, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japan, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Nederland
- - Rotterdam, Nederland, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Spania
- - Madrid, Spania, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Spania, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Storbritannia
- - London, Storbritannia, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Storbritannia, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Storbritannia, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Sverige
- - Gothenburg, Sverige, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset
Sør-Afrika
- - Johannesburg, Sør-Afrika, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Tyskland
- - Bonn, Tyskland, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Tyskland, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Tyskland, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Denne studien vil observere omtrent 40 deltakere med Type 3 VWD (i alderen 2 år og eldre) som for tiden behandles med Profylaktisk terapi.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Bekreftet diagnose av type 3 von Willebrand sykdom (VWD), basert på medisinske poster
Tilstrekkelig hematologisk, lever- og nyrefunksjon
Dokumentert og bekreftet tidligere bruk av SOC-profylaktisk terapi for VWD (1-3 ganger ukentlig, i henhold til foreskrevet dose) og forventning om å forbli på samme regime under studien
For deltakere med fertilpotensial: Enighet om å forbli avholdende eller overholde prevensjonskravene

Eksklusjonskriterier:

Arvelig eller ervervet blødningsforstyrrelse annet enn medfødt type 3 VWD
Historien om gastrointestinal blødning innen 18 måneder før påmelding, eller tidligere diagnose av angiodysplasi
Historie om intrakraniell blødning
Tidligere eller aktuell behandling for tromboembolsk sykdom eller tegn på tromboembolsk sykdom
Andre tilstander (f.eks. Visse autoimmune sykdommer) som kan øke risikoen for blødning eller trombose
Historie med klinisk signifikant overfølsomhet assosiert med monoklonale antistoffterapier eller komponenter i emicizumab -injeksjonen
Bruk av systemiske immunmodulatorer (f.eks. Interferon) ved påmelding eller planlagt bruk under studien, med unntak av antiretroviral terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Antall grupper / kohorter

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort	Intervensjon / Behandling
Deltakere med Type 3 VWD behandlet med profylaktisk SOC Deltakere med Type 3 VWD, over 2 år og over, som for tiden er på standard for omsorg (SOC) profylaktisk terapi, forventes å forbli på det valgte SOC -regimet under studien. Dosering og behandlingsvarighet av alle studerte medisinprodukter samlet inn som en del av denne studien er etter den behandlende legenes skjønn i samsvar med lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer.	Legemiddel: Von Willebrand -faktor konsentrerer seg Brukt i henhold til lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer. Legemiddel: Von Willebrand -faktorkonsentrater og faktor VIII konsentrerer Brukt i henhold til lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer. Legemiddel: Faktor VIII konsentrerer seg Brukt i henhold til lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer. Legemiddel: Rekombinant aktivert faktor VII Brukt i henhold til lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer. Legemiddel: Aktivert protrombinkompleks konsentrat Brukt i henhold til lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer.

Gruppe / Kohort

Intervensjon / Behandling

Deltakere med Type 3 VWD behandlet med profylaktisk SOC

Deltakere med Type 3 VWD, over 2 år og over, som for tiden er på standard for omsorg (SOC) profylaktisk terapi, forventes å forbli på det valgte SOC -regimet under studien. Dosering og behandlingsvarighet av alle studerte medisinprodukter samlet inn som en del av denne studien er etter den behandlende legenes skjønn i samsvar med lokal merking eller lokale behandlingsretningslinjer.

Legemiddel: Von Willebrand -faktor konsentrerer seg