针对预防标准治疗的3型von Willebrand疾病参与者的观察性研究 (WILL-EMI NIS)
2026年8月7日 更新者：Hoffmann-La Roche
一项评估出血和健康相关的生活质量的多中心非际交往研究在预防性标准治疗中患有3型von Willebrand疾病患者
这项非讲道研究（NIS）旨在收集有关常规临床护理中接受的治疗的有效性和安全性的信息，并衡量3型von Willebrand疾病（VWD）的参与者的健康相关生活质量（HRQOL），至少在24周的经过24周的经过监护周期内接受预防性治疗的预防治疗（VWD）。
研究概览
地位
主动，不招人
条件
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
44
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
- McGill University Health Center
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Johannesburg、南非、2193
- Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
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Medellín、哥伦比亚
- IPS SURA Industriales Medellín
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Bonn、德国、53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Duisburg、德国、47051
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
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Frankfurt/M.、德国、60590
- Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
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Lazio
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Rome、Lazio、意大利、00161
- Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
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Lombardy
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Milan、Lombardy、意大利、20122
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Tuscany
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Florence、Tuscany、意大利、50134
- Aou Careggi
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Fukuoka、日本、830-0011
- Kurume University Hospital
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Tokyo、日本、160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
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Leuven、比利时、3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Lille、法国、59037
- Hopital Claude Huriez - CHU Lille
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Paris、法国、75015
- Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
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Warsaw、波兰、02-776
- Instytut Hematologii i Transfuzjologii
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Gothenburg、瑞典、S-413 45
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset
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California
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
- University of Minnesota Medical Center
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Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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London、英国、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital
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London、英国、SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
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Manchester、英国、M13 9WL
- Manchester Royal Infirmary
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Rotterdam、荷兰、3015 GD
- Erasmus MC
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Madrid、西班牙、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Seville、西班牙、41013
- Hospital Universtiario Virgen del Rocio
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
这项研究将观察大约40名3型VWD（年龄2岁以上）的参与者，这些参与者目前正在接受SOC预防性治疗。
描述
纳入标准：
- 根据病历确认了3型von Willebrand疾病（VWD）的诊断
- 足够的血液学，肝和肾功能
- 记录并确认了先前使用SOC预防治疗对VWD的使用（按规定的剂量每周1-3次），并期望在研究期间保留在同一方案上
- 对于生育潜力的参与者：同意保持戒酒或遵守避孕要求
排除标准：
- 除先天性3型VWD以外的继承或获得的出血障碍
- 入学前18个月内胃肠道出血的病史，或任何先前的血管增生性诊断
- 颅内出血史
- 先前或当前的血栓栓塞疾病或血栓栓塞症的迹象
- 其他情况（例如某些自身免疫性疾病）可能会增加出血或血栓形成的风险
- 与单克隆抗体疗法或Emicizumab注射的成分相关的临床显着性高敏病史
- 在研究期间使用系统性免疫调节剂（例如干扰素）在研究期间使用或计划使用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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用预防性SOC处理的3型VWD的参与者
3型VWD的参与者，年龄在2岁及以上，目前处于护理标准（SOC）预防治疗的参与者将在研究期间保留在所选的SOC方案上。
作为本研究的一部分收集的任何研究的药物的剂量和治疗持续时间都是根据当地标签或局部治疗指南的治疗医师的酌情决定。
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根据本地标签或当地治疗指南使用。
根据本地标签或当地治疗指南使用。
根据本地标签或当地治疗指南使用。
根据本地标签或当地治疗指南使用。
根据本地标签或当地治疗指南使用。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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处理过的出血的年度出血率（ABR）
大体时间：从基线到至少24周
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从基线到至少24周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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所有流血的ABR
大体时间：从基线到至少24周
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从基线到至少24周
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ABR用于处理的自发性出血
大体时间：从基线到至少24周
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从基线到至少24周
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ABR用于处理的关节出血
大体时间：从基线到至少24周
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从基线到至少24周
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不良事件的发病率和严重程度，根据世界卫生组织（WHO）毒性评分量表确定严重程度
大体时间：从基线到研究完成（至少24周）
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从基线到研究完成（至少24周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年4月29日
初级完成 (估计的)
2026年11月1日
研究完成 (估计的)
2026年11月1日
研究注册日期
首次提交
2025年3月13日
首先提交符合 QC 标准的
2025年3月13日
首次发布 (实际的)
2025年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月7日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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