Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een observationele studie van deelnemers met type 3 von Willebrand-ziekte bij profylactische standaard van zorgbehandeling (WILL-EMI NIS)

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een multicenter niet-interventioneel onderzoek dat bloedingen en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven evalueert bij patiënten met type 3 von Willebrand-ziekte op profylactische standaardbehandeling

Dit niet-interventionele onderzoek (NIS) is ontworpen om informatie te verzamelen over de effectiviteit en veiligheid van de behandeling die wordt ontvangen in routinematige klinische zorg, en de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQOL) van deelnemers met type 3 von Willebrand Disease (VWD) te meten die profylactische therapie ontvangt per lokale standaard (SOC) over een observatieperiode van ten minste 24 weken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Ziekte van von Willebrand, type 3

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

België
- - Leuven, België, 3000
    - UZ Leuven Gasthuisberg
Canada
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
    - McGill University Health Center
Colombia
- - Medellín, Colombia
    - IPS SURA Industriales Medellín
Duitsland
- - Bonn, Duitsland, 53127
    - Universitatsklinikum Bonn
  - Duisburg, Duitsland, 47051
    - Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
  - Frankfurt/M., Duitsland, 60590
    - Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
Frankrijk
- - Lille, Frankrijk, 59037
    - Hopital Claude Huriez - CHU Lille
  - Paris, Frankrijk, 75015
    - Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
Italië
- Lazio
  - Rome, Lazio, Italië, 00161
    - Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
- Lombardy
  - Milan, Lombardy, Italië, 20122
    - IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italië, 50134
    - Aou Careggi
Japan
- - Fukuoka, Japan, 830-0011
    - Kurume University Hospital
  - Tokyo, Japan, 160-0023
    - Tokyo Medical University Hospital
Nederland
- - Rotterdam, Nederland, 3015 GD
    - Erasmus MC
Polen
- - Warsaw, Polen, 02-776
    - Instytut Hematologii i Transfuzjologii
Spanje
- - Madrid, Spanje, 28046
    - Hospital Universitario La Paz
  - Seville, Spanje, 41013
    - Hospital Universtiario Virgen del Rocio
Verenigd Koninkrijk
- - London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
    - Great Ormond Street Hospital
  - London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
    - St Thomas' Hospital
  - Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
    - Manchester Royal Infirmary
Verenigde Staten
- California
  - Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
    - UC Davis
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
    - University of Minnesota Medical Center
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Washington University School of Medicine
Zuid-Afrika
- - Johannesburg, Zuid-Afrika, 2193
    - Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
Zweden
- - Gothenburg, Zweden, S-413 45
    - Sahlgrenska Universitetssjukhuset

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Kind
Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deze studie zal ongeveer 40 deelnemers waarnemen met type 3 VWD (2 jaar en ouder) die momenteel worden behandeld met SOC -profylactische therapie.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Bevestigde diagnose van Type 3 von Willebrand Disease (VWD), op basis van medische gegevens
Adequate hematologische, lever- en nierfunctie
Documenteerde en bevestigde eerder gebruik van SOC-profylactische therapie voor VWD (1-3 keer per week, volgens de voorgeschreven dosis) en anticiperen om tijdens het onderzoek op hetzelfde regime te blijven
Voor deelnemers aan het vruchtbaar potentieel: overeenkomst om zich te onthouden of zich te houden aan de anticonceptie -eisen

Uitsluitingscriteria:

Geërfde of verworven bloedingsstoornis anders dan aangeboren Type 3 VWD
Geschiedenis van gastro -intestinale bloedingen binnen 18 maanden voorafgaand aan de inschrijving, of een eerdere diagnose van angiodysplasie
Geschiedenis van intracraniële bloeding
Eerdere of huidige behandeling voor trombo -embolische ziekten of tekenen van trombo -embolische ziekte
Andere aandoeningen (bijv. Bepaalde auto -immuunziekten) die het risico op bloedingen of trombose kunnen verhogen
Geschiedenis van klinisch significante overgevoeligheid geassocieerd met monoklonale antilichaamtherapieën of componenten van de Emicizumab -injectie
Gebruik van systemische immunomodulatoren (bijv. Interferon) bij inschrijving of gepland gebruik tijdens het onderzoek, met uitzondering van anti-retrovirale therapie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort	Interventie / Behandeling
Deelnemers met type 3 VWD behandeld met profylactische SOC Deelnemers met Type 3 VWD, 2 jaar en ouder, die momenteel op standaardzorg (SOC) profylactische therapie zijn, zullen naar verwachting tijdens het onderzoek op het gekozen SOC -regime blijven. Dosering en behandelingsduur van bestudeerde medicinale producten die zijn verzameld als onderdeel van deze studie zijn naar goeddunken van de behandelend arts in overeenstemming met lokale etikettering of lokale behandelingsrichtlijnen.	Geneesmiddel: Von Willebrand -factor concentreert Gebruikt volgens lokale labeling of lokale behandelingsrichtlijnen. Geneesmiddel: Von Willebrand -factorconcentraten en factor VIII -concentraten Gebruikt volgens lokale labeling of lokale behandelingsrichtlijnen. Geneesmiddel: Factor VIII concentreert zich Gebruikt volgens lokale labeling of lokale behandelingsrichtlijnen. Geneesmiddel: Recombinant geactiveerde factor VII Gebruikt volgens lokale labeling of lokale behandelingsrichtlijnen. Geneesmiddel: Geactiveerd protrombine complex concentraat Gebruikt volgens lokale labeling of lokale behandelingsrichtlijnen.

Groep / Cohort

Interventie / Behandeling

Deelnemers met type 3 VWD behandeld met profylactische SOC

Deelnemers met Type 3 VWD, 2 jaar en ouder, die momenteel op standaardzorg (SOC) profylactische therapie zijn, zullen naar verwachting tijdens het onderzoek op het gekozen SOC -regime blijven. Dosering en behandelingsduur van bestudeerde medicinale producten die zijn verzameld als onderdeel van deze studie zijn naar goeddunken van de behandelend arts in overeenstemming met lokale etikettering of lokale behandelingsrichtlijnen.

Geneesmiddel: Von Willebrand -factor concentreert