Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tyypin 3 VON Willebrandin tauti havainnollista tutkimusta ennaltaehkäisevässä hoidon standardissa (WILL-EMI NIS)

perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Monikeskus ei-interventaalinen tutkimus, jossa arvioidaan verenvuotoja ja terveyteen liittyvää elämänlaatua potilailla, joilla on tyypin 3 von Willebrand -tauti ennaltaehkäisevässä hoidon standardissa

Tämä ei-sisäinen tutkimus (NIS) on suunniteltu keräämään tietoa rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa saadun hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta sekä mittaamaan tyypin 3 VON Wasebrand -taudin (VWD) osallistujien terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQOL), joka saa ennaltaehkäisevää terapiaa paikallista hoitostandardia (SOC) vähintään 24 viikkoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Seville, Espanja, 41013
        • Hospital Universtiario Virgen del Rocio
  • Etelä-Afrikka
      • Johannesburg, Etelä-Afrikka, 2193
        • Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00161
        • Universita' Degli Studi La Sapienza-Ist.Di Ematologia
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20122
        • IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50134
        • Aou Careggi
  • Japani
      • Fukuoka, Japani, 830-0011
        • Kurume University Hospital
      • Tokyo, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Center
  • Kolumbia
      • Medellín, Kolumbia
        • IPS SURA Industriales Medellín
  • Puola
      • Warsaw, Puola, 02-776
        • Instytut Hematologii i Transfuzjologii
  • Ranska
      • Lille, Ranska, 59037
        • Hopital Claude Huriez - CHU Lille
      • Paris, Ranska, 75015
        • Groupe Hospitalier Necker Enfants Malades
  • Ruotsi
      • Gothenburg, Ruotsi, S-413 45
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
  • Saksa
      • Bonn, Saksa, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
      • Duisburg, Saksa, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr;Gerinnungsambulanz
      • Frankfurt/M., Saksa, 60590
        • Hämophiliezentrum Med. Klinik III/Institut für Transfusionsmedizin
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tässä tutkimuksessa havaitaan noin 40 osallistujaa, joilla on tyypin 3 VWD (2 -vuotiaat ja vanhemmat), joita hoidetaan parhaillaan SOC -ennaltaehkäisevällä terapialla.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tyypin 3 VON Willebrand -taudin (VWD) vahvistettu diagnoosi sairauskertomuksiin perustuen
  • Riittävä hematologinen, maksa- ja munuaisten toiminta
  • Dokumentoitu ja vahvistettu SOC-ennaltaehkäisevän hoidon aikaisempi käyttö VWD: lle (1-3 kertaa viikossa määrätyn annoksen mukaisesti) ja ennakoiden pysyvän samassa ohjelmassa tutkimuksen aikana
  • Laskentapotentiaalin osallistujille: sopimus pysyä pysyvänä tai noudattaa ehkäisyvaatimuksia

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu perinnöllinen tai hankittu verenvuotohäiriö kuin synnynnäinen tyyppi 3 VWD
  • Ruoansulatuskanavan verenvuodon historia 18 kuukauden kuluessa ennen ilmoittautumista tai aikaisempaa angiodysplasian diagnoosia
  • Kallonsisäisen verenvuodon historia
  • Aikaisempi tai nykyinen tromboembolisen sairauden hoito tai tromboembolisen taudin merkit
  • Muut olosuhteet (esim. Tietyt autoimmuunisairaudet), jotka voivat lisätä verenvuoto- tai tromboosiriskiä
  • Kliinisesti merkittävän yliherkkyyden historia, joka liittyy monoklonaalisiin vasta -ainehoitoon tai emikiisitsumabin injektion komponentteihin
  • Systeemisten immunomodulaattorien (esim. Interferonin) käyttö ilmoittautumisessa tai suunniteltuun käyttöön tutkimuksen aikana lukuun ottamatta antiretrovirushoitoa lukuun ottamatta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Osallistujat, joilla on tyyppi 3 VWD
Osallistujien, joilla on tyypin 3 VWD, ja yli 2 -vuotiaita, jotka ovat tällä hetkellä hoidon standardin (SOC) ennaltaehkäisevän hoidon, odotetaan pysyvän valitussa SOC -ohjelmassa tutkimuksen aikana. Kaikkien tämän tutkimuksen perusteella kerättyjen tutkittujen lääketieteellisten tuotteiden annostelu ja hoidon kesto ovat hoidettavan lääkärin harkinnan mukaan paikallisten merkintöjen tai paikallisten hoitoohjeiden mukaisesti.
Lääke: Von Willebrand -kerroin konsentraatit
Käytetään paikallisten merkintöjen tai paikallisten hoito -ohjeiden mukaisesti.
Lääke: Von willebrand -tekijäkonsentraatit ja tekijä VIII -konsentraatit
Käytetään paikallisten merkintöjen tai paikallisten hoito -ohjeiden mukaisesti.
Lääke: Tekijä VIII -konsentraatit
Käytetään paikallisten merkintöjen tai paikallisten hoito -ohjeiden mukaisesti.
Lääke: Rekombinantti -aktivoitu tekijä VII
Käytetään paikallisten merkintöjen tai paikallisten hoito -ohjeiden mukaisesti.
Lääke: Aktivoitu protrombiinikompleksi konsentraatti
Käytetään paikallisten merkintöjen tai paikallisten hoito -ohjeiden mukaisesti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Käsiteltyjen verenvuotojen vuotuinen vuotuinen verenvuoto (ABR)
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
ABR kaikille verenvuotoille
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
ABR käsiteltyjen spontaanien verenvuotojen suhteen
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
ABR käsitellyn nivelen verenvuotoihin
Aikaikkuna: Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Lähtötasosta vähintään 24 viikkoon
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus, ja vakavuus määritetään Maailman terveysjärjestön (WHO) toksisuuden luokitusasteikon mukaan
Aikaikkuna: Lähtötasosta tutkimuksen loppuun saakka (vähintään 24 viikkoa)
Lähtötasosta tutkimuksen loppuun saakka (vähintään 24 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 29. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. marraskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. maaliskuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. maaliskuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WP45335

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa