1型原発性高酸素尿（PH1）の治療におけるYOLT-203の臨床探査研究 (PH1)

包含基準：

• 年齢は、インフォームドコンセントに署名した時点で2歳未満の18歳です。

  • AGXT遺伝子変異を持ち、原発性高酸素尿（PH1）と診断されます。 EGFR≥30ml/min/1.73m2。
  • 24時間尿中シュウ酸塩排泄の少なくとも2回は0.7 mmol/1.73m2/ 単一の尿採取における尿中シュウ酸塩とクレアチニンの尿中シュウ酸塩の比率は、対応する年齢の正常（ULN）よりも高い必要があります。
  • ビタミンB6で治療された場合、この治療は研究に登録する前に90日間安定しており、研究中に安定した治療計画を変更しないことをいとわない。
  • 患者自身/彼女自身またはガーディアンは自発的にインフォームドコンセントに署名します。

除外基準：

• 調査員は、全身性麻痺性シュウ酸塩堆積の臨床的証拠があると判断します。

  • スクリーニング時に、次の研究室パラメーター評価の結果を持っています。

    1. アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）> 2 x正常の上限（ULN）。
    2. 合計ビリルビン> 1.5 x uln。 総ビリルビンの増加が診断されたギルバート症候群と総ビリルビン<2 x ulnによって引き起こされる場合、資格があります。
    3. 国際正規化比（INR）> 1.5（口腔抗凝固剤[ワルファリンなど]およびINR <3.5の患者は参加が許可されます）。
  • 活性ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症があることが知られています。または、現在または慢性C型肝炎ウイルス（HCV）またはB型肝炎ウイルス（HBV）感染の証拠があります。
  • スクリーニング時の推定糸球体ろ過率（GFR）は30 ml/min/1.73m²未満です （18歳以上の患者の場合、腎疾患[MDRD]式における食事の修正に従って計算されます。18歳未満の患者については、シュワルツベッドサイドフォーミュラに従って計算されます）。 添付ファイルを参照してください。
  • 研究薬の最初の投与の前に、過去30日間または5人のハーフライブ（どちらかが長い場合）以内に治験薬を受け取ったか、ランダム化前の別の臨床研究のフォローアップに参加しました。
  • 腎臓または肝臓移植の既往がある。
  • 調査官の意見によると、研究のコンプライアンスやデータ解釈を妨げる可能性のある他の病状や併存疾患があります。

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  • オリゴヌクレオチドまたはLNPに対する複数の薬物アレルギーまたはアレルギー反応履歴の病歴があります。
  • 皮下注射不耐性の歴史があります。
  • 主要な研究試験の終了から6か月後まで、研究参加期間を通して避妊要件を遵守したくない。
  • 女性患者は妊娠しており、妊娠または母乳になることを計画しています。
  • 研究全体を通してアルコール消費を制限することを嫌がっているか、できない。 調査中のアルコール消費量は1日あたり2ユニットを超えています（1ユニット：約125 mlのワイン=約29 mlのスピリッツ=約284 mlのビールが除外されます。
  • 調査員は、スクリーニングの12か月以内にアルコール乱用の歴史があると考えています。