제 1 차 1 차 과산 살루 리아의 치료에서 YOLT-203의 임상 탐사 연구 (PH1) (PH1)

포함 기준 :

• 나이는 사전 동의서에 서명 할 때 18 세 <18 세 <18 세입니다.

  • AGXT 유전자 돌연변이를 갖고 1 차 과산 살루 리아 (PH1)로 진단됩니다. EGFR ≥ 30 ml/min/1.73m2.
  • 24 시간의 24 시간의 24 시간 옥살 레이트 배설 ≥ 0.7 mmol/1.73m2/ 단일 소변 수집에서 소변 옥살 레이트 대 크레아티닌 대 비율은 해당 연령에 대한 정상 (ULN)의 상한보다 높아야합니다.
  • 비타민 B6로 치료 한 경우, 치료는 연구에 등록하기 전에 90 일 동안 안정되었으며 연구 중에 변경되지 않은 안정적인 치료 계획을 기꺼이 유지하려고합니다.
  • 환자 자신 또는 보호자는 사전 동의에 자발적으로 서명합니다.

제외 기준 :

• 연구자는 전신 외 옥살 레이트 증착의 임상 적 증거가 있다고 판단한다.

  • 스크리닝시 다음 실험실 매개 변수 평가 결과가 있습니다.

    1. 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제 (ALT) 또는 아스파 테이트 아미노 트랜스퍼 라제 (AST)> 2 x 정상의 상한 (ULN).
    2. 총 빌리루빈> 1.5 x uln. 총 빌리루빈의 증가가 진단 된 길버트 증후군과 총 빌리루빈 <2 x uln으로 인해 발생하는 경우 자격이 있습니다.
    3. 국제 정규화 된 비율 (INR)> 1.5 (경구 항응고제 환자 [예 : warfarin] 및 INR <3.5의 환자는 참여할 수 있습니다).
  • 활성 인간 면역 결핍 바이러스 (HIV) 감염이있는 것으로 알려져; 또는 현재 또는 만성 C 형 간염 바이러스 (HCV) 또는 B 형 간염 바이러스 (HBV) 감염의 증거가 있습니다.
  • 스크리닝시 추정 된 사구체 여과율 (GFR)은 30 mL/분/1.73m² 미만입니다. (18 세 이상의 환자의 경우, 신장 질환에서식이의 변형 [MDRD] 공식에 따라 계산됩니다. 첨부 파일을 참조하십시오.
  • 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 지난 30 일 또는 5 개의 하프리트 (어느 쪽이든 더 긴) 조사 약물을 받았거나 무작위 화 전에 다른 임상 연구의 후속 조치에 참여했습니다.
  • 신장 또는 간 이식의 병력이 있습니다.
  • 조사자의 의견에 따르면, 연구 준수 또는 데이터 해석을 방해 할 수있는 다른 의학적 상태 또는 동반 질환이 있습니다.

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  • 올리고 뉴클레오티드 또는 LNP에 대한 다수의 약물 알레르기 또는 알레르기 반응 이력의 병력이있다.
  • 피하 주사 편협의 병력이 있습니다.
  • 연구 참여 기간 동안 피임 요구 사항을 준수하지 않으려면 주요 연구 시험이 끝나기 6 개월까지.
  • 여성 환자는 임신 중이거나 임신 또는 모유 수유를 계획하고 있습니다.
  • 연구 전반에 걸쳐 알코올 소비를 원하지 않거나 제한 할 수 없습니다. 연구 중 알코올 소비량은 하루에 2 단위를 초과합니다 (1 단위 : 약 125ml의 와인 = 약 29ml의 정신 = 약 284ml의 맥주는 제외됩니다.
  • 조사관은 선별 전 12 개월 이내에 알코올 남용의 병력이 있다고 생각합니다.