Estudio de exploración clínica de YOLT-203 en el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) (PH1)

Criterios de inclusión:

• La edad es de 2 ≤ años <18 años al momento de firmar el consentimiento informado.

  • Tener mutaciones genéticas AGXT y ser diagnosticado con hiperoxaluria primaria (PH1); EGFR ≥ 30 ml/min/1.73m2.
  • Al menos 2 veces de excreción de oxalato urinario las 24 horas ≥ 0.7 mmol/1.73m2/ Día o la relación de oxalato urinario a creatinina en una sola colección de orina debe ser más alta que el límite superior de lo normal (ULN) para la edad correspondiente.
  • Si se trata con vitamina B6, el tratamiento ha sido estable durante 90 días antes de la inscripción en el estudio y está dispuesto a mantener el plan de tratamiento estable sin cambios durante el estudio.
  • El paciente mismo o el tutor firma voluntariamente el consentimiento informado.

Criterios de exclusión:

• El investigador juzga que existe evidencia clínica de deposición sistémica de oxalato extrarenal.

  • Tener cualquiera de los siguientes resultados de evaluación de parámetros de laboratorio en la detección:

    1. Alanina aminotransferasa (ALT) o aspartato aminotransferasa (AST)> 2 x El límite superior de lo normal (ULN).
    2. Bilirrubina total> 1.5 x Uln. Si el aumento en la bilirrubina total es causado por el síndrome de Gilbert diagnosticado y la bilirrubina total <2 x uln, es elegible.
    3. Relación internacional normalizada (INR)> 1.5 (los pacientes con anticoagulantes orales [como la warfarina] y con INR <3.5 podrán participar).
  • Conocido por tener infección activa del virus de inmunodeficiencia humana (VIH); o tener evidencia de la infección actual o crónica del virus de la hepatitis C (VHC) o del virus de la hepatitis B (VHB).
  • La tasa de filtración glomerular estimada (GFR) en la detección es inferior a 30 ml/min/1.73m² (Para los pacientes ≥ 18 años, se calculará de acuerdo con la modificación de la dieta en la fórmula de enfermedad renal [MDRD]; para los pacientes <18 años, se calculará de acuerdo con la fórmula de la costar de Schwartz). Ver el archivo adjunto.
  • Han recibido un medicamento de investigación en los últimos 30 días o 5 medianas (lo que sea más largo) antes de la primera administración del fármaco del estudio, o ha participado en el seguimiento de otro estudio clínico antes de la aleatorización.
  • Tener antecedentes de trasplante de riñón o hígado.
  • Según la opinión del investigador, tenga otras afecciones médicas o comorbilidades que puedan interferir con el cumplimiento del estudio o la interpretación de datos.

• Página 4 de 5 [borrador] -

  • Tener antecedentes de múltiples alergias a las drogas o historial de reacción alérgica a oligonucleótidos o LNP.
  • Tener antecedentes de intolerancia a la inyección subcutánea.
  • No está dispuesto a cumplir con los requisitos anticonceptivos durante el período de participación del estudio hasta 6 meses después del final del ensayo principal del estudio.
  • Las pacientes femeninas están embarazadas, planean quedar embarazadas o amamantar.
  • No dispuesto o no puede limitar el consumo de alcohol durante todo el estudio. El consumo de alcohol durante el estudio supera las 2 unidades por día (1 unidad: aproximadamente 125 ml de vino = aproximadamente 29 ml de espíritus = aproximadamente 284 ml de cerveza, se excluirán.
  • El investigador cree que hay antecedentes de abuso de alcohol dentro de los 12 meses antes de la detección.