Badanie badań klinicznych YOLT-203 w leczeniu pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (pH1) (PH1)

Kryteria włączenia:

• Wiek wynosi 2 litery <18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.

  • Mają mutacje genów Agxt i zdiagnozowano pierwotną hiperoksalurię (pH1); EGFR ≥ 30 ml/min/1,73 m2.
  • Co najmniej 2 razy z 24-godzinnego wydalania szczawianu w moczu ≥ 0,7 mmol/1,73 m2/ Dzień lub stosunek szczawianu w moczu do kreatyniny w pojedynczym pobraniu moczu musi być wyższy niż górna granica normalnego (ULN) dla odpowiedniego wieku.
  • W przypadku leczenia witaminą B6 leczenie było stabilne przez 90 dni przed zapisaniem się do badania i jest gotowe utrzymać stabilny plan leczenia niezmieniony podczas badania.
  • Sam pacjent lub opiekun dobrowolnie podpisuje świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia:

• Badacz ocenia, że ​​istnieją dowody kliniczne ogólnoustrojowego odkładania się szczawianu.

  • Mają którekolwiek z następujących wyników oceny parametrów laboratoryjnych podczas badań przesiewowych:

    1. Aminotransferaza alaniny (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST)> 2 x Górna granica normalnego (ULN).
    2. Całkowita bilirubina> 1,5 x łopatka. Jeżeli wzrost całkowitej bilirubiny jest spowodowany zdiagnozowanym zespołem Gilberta i całkowitą bilirubinę <2 x ULN, kwalifikuje się.
    3. Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR)> 1,5 (pacjenci z doustnymi przeciwzakrzepulantami [takimi jak warfaryna] i z INR <3,5 będą mogli uczestniczyć).
  • Znane z aktywnej infekcji ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV); lub mają dowody obecnego lub przewlekłego wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV) lub zakażenia wirusem zapalenia wątroby typu B (HBV).
  • Szacowana szybkość filtracji kłębuszkowej (GFR) podczas badania przesiewowej jest mniejsza niż 30 ml/min/1,73 m² (Dla pacjentów w wieku ≥ 18 lat zostanie obliczone zgodnie z modyfikacją diety w chorobie nerek [MDRD]; dla pacjentów <18 lat zostanie obliczone zgodnie z formułem łóżka Schwartz). Zobacz załącznik.
  • Otrzymali lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni lub 5 półlitów (w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe) przed pierwszym podaniem badanego leku lub uczestniczyli w kolejnym badaniu klinicznym przed randomizacją.
  • Mieć historię przeszczepu nerek lub wątroby.
  • Zgodnie z opinią badacza mają inne schorzenia lub choroby współistniejące, które mogą zakłócać zgodność z badaniem lub interpretację danych.

• Strona 4 z 5 [szkic] -

  • Mają historię wielu alergii na leki lub historię reakcji alergicznej na oligonukleotydy lub LNP.
  • Mają historię nietolerancji podskórnej iniekcji.
  • Nie chcąc przestrzegać wymagań antykoncepcyjnych w okresie uczestnictwa w badaniu do 6 miesięcy po zakończeniu głównego badania badania.
  • Samice są w ciąży, planują zajść w ciążę lub karmić piersią.
  • Niechęć lub niezdolna do ograniczenia spożycia alkoholu w trakcie badania. Zużycie alkoholu podczas badania przekracza 2 jednostki dziennie (1 jednostka: około 125 ml wina = około 29 ml duchów = około 284 ml piwa.
  • Badacz uważa, że ​​w ciągu 12 miesięcy przed badaniem istnieje historia nadużywania alkoholu.