骨髄線維症患者におけるwj01024錠剤の安全性、有効性、薬物動態を評価するための研究

ルキソリチニブ錠剤は、2017年4月以来、脾腫のあるほとんどの中間および高リスク骨髄線維症（MF）患者の第一選択治療として中国で承認されています。 支持治療のみと比較して、ルキソリチニブ錠剤は、脾臓のサイズを減らし、骨髄線維症の症状を改善し、死亡のリスクを減らし、MF患者の生存を延長する有効性を持っています。

ルキソリチニブ錠剤の臨床効果が確認されていますが、MF患者の約半数のみが理想的な治療効果を達成できます（脾臓体積の35％以上の減少と24週間での疾患症状の50％以上の改善）。 したがって、治療効果を高め、臨床的ニーズを満たすために、ルキソリチニブ錠剤と組み合わせることができる革新的な薬物が緊急に必要です。

WJ01024は、XPO-1の小分子阻害剤であり、Selinexorと同じ標的小分子化合物に属します。 Selinexorと比較して、この製品の代謝率はより速く、体内の毒性を減らすことができます。 BA/F3-EPOR-JAK2-V617F細胞モデルでは、この生成物とルキソリチニブ錠剤の組み合わせにより、セルの増殖性活性を高めることができます。 研究者によって開始された臨床研究では、この製品は、JAK阻害剤に抵抗性、抵抗性、または不耐性であり、同じ部位を標的とする薬物よりも毒性および副作用が少ないと予想される、骨髄線維症患者の単剤療法として予備的な有効性を示しています。 これに基づいて、次の研究が計画されています。

これは、JAK阻害剤（JAKI）治療系骨髄炎（MF）患者のルキソリチニブ錠剤と組み合わせたWJ01024錠剤の安全性、有効性、および薬物動態を評価するための第IB/II臨床研究であり、2つのフェーズで実施されます。 フェーズ1Bは、安全性のオープンラベル評価であり、3つのグループ（40mg WJ01024錠剤と15/20mgのBIDルコチニブ錠剤、60mg WJ01024タブレット、プラス15/20mgのBID Ruxolitinib Tabletおよび80mg Intertinib wj024錠剤プラス15/20mgのBid rudiTinib wj024 tableting bid ruxolitinib tablet）および15/20mg bid rucolitinibから推奨されるフェーズ2用量（RP2D）が推奨されました。スポンサーと研究者がそれが必要だと考える場合、フェーズIBの間に投与量以上が調査される場合があります。 フェーズIIは、JAK阻害剤（JAKI）治療と生存の骨髄線維症（MF）患者のルキソリチニブ錠剤と組み合わせたWJ01024錠剤の安全性と効果のオープンラベル評価でした。