一项评估WJ01024片剂的安全性，功效和药代动力学的研究，结合了ruxolitinib的骨髓纤维化患者

自2017年4月以来，在中国已批准了鲁唑替尼片剂，作为大多数中间和高风险髓纤维化（MF）患者的一线治疗方法。 与仅支持性治疗相比，鲁索替尼片剂具有减少脾脏大小和改善骨髓纤维化症状的功效，并降低了死亡的风险和延长MF患者的存活。

尽管已经证实了鲁索利替尼片剂的临床疗效，但只有大约一半的MF患者可以达到理想的治疗作用（脾脏量降低≥35％，在24周时疾病症状提高了≥50％）。 因此，迫切需要创新的药物，这些药物可以与鲁辛替尼片相结合，以增强治疗功效并满足临床需求。

WJ01024是XPO-1的小分子抑制剂，属于与selinexor的同一靶标小分子化合物。 与Selinexor相比，该产品的代谢速率更快，可以降低体内的毒性。 在BA/F3-EPOR-JAK2-V617F细胞模型中，该产品和鲁唑替尼片的组合可以增强其抗细胞增殖活性。 在研究人员发起的一项临床研究中，该产品表明，作为骨髓纤维化，复发，对JAK抑制剂的难治性或不耐受性的骨髓纤维化患者的单一疗法的初步疗效，并且预计比针对同一部位的药物具有更少的毒性和副作用。 基于此，计划了以下研究。

这是一项IB/II期临床研究，旨在评估WJ01024片剂的安全性，功效和药代动力学与JAK抑制剂（JAKI）治疗 - 未经骨髓纤维化（MF）患者的ruxolitinib片剂结合使用。将在两个阶段进行研究：两阶段：1B期（dose EsceSentive）和第2阶段（dose Expentive）和2阶段（dose）和第二阶段。 1B阶段是对三组（40mg WJ01024平板电脑的安全性和建议2剂量（RP2D）的开放标签评估如果赞助商和研究人员认为有必要，则可以在IB期间探索中剂量或更高剂量。 第二阶段是对WJ01024片剂与JAK抑制剂（JAKI）治疗 - 没有骨髓纤维化（MF）患者的安全性和效率的开放评估。