鎌状赤血球疾患（SCD）の参加者の有効性と安全性を評価するためのテバピバットの用量発見研究
2026年8月19日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
フェーズ2、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、多施設、用量発見、有効性、および鎌状細胞疾患のある参加者におけるテバピバットの安全性研究
この研究の主な目的は、貧血に対するテバピバットとプラセボの効果を比較し、SCDの参加者におけるヘモグロビン（HB）反応の用量反応を検出することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
59
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Leinster
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Dublin、Leinster、アイルランド、D08 A978
- St. James Hospital
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Connecticut
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Farmington、Connecticut、アメリカ、06030-0001
- UConn Health
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48202
- Henry Ford Health System
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Detroit、Michigan、アメリカ、48304
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
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London、イギリス、WC1E 6BT
- University College London
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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North Holland
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Amsterdam、North Holland、オランダ、1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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South Holland
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Rotterdam、South Holland、オランダ、3015 GD
- Erasmus MC
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H2X 3E4
- CHU Montreal
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon、Auvergne-Rhône-Alpes、フランス、69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Midi Pyrenees
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Toulouse、Midi Pyrenees、フランス、31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Île-de-France Region
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Créteil、Île-de-France Region、フランス、94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Wallonne
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Liège、Wallonne、ベルギー、4000
- CHR de la Citadelle
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
重要な包含基準：
- SCD（HBSS、HBSC [ヘモグロビンSおよびCのヘテロ接合性の組み合わせ]、鎌状赤血球[HBS]/β0-タラセミア、HBS/β+ - サラセミア、または他の鎌状赤血球症候群バリアント）の文書化された診断。
- ヘモグロビン≥5.5および≤10.5グラムあたりのグラム（g/dl）。 ヘモグロビン濃度は、スクリーニング期間中に収集された少なくとも2 HB濃度測定（7日以上分離）の平均に基づいている必要があります。
- ヒドロキシ尿症を服用する場合、ヒドロキシ尿素の用量は、無作為化の少なくとも90日間は安定している必要があります。 ヒドロキシ尿素の中止には、インフォームドコンセントを提供する前に90日間のウォッシュアウトが必要です。
主要な除外基準：
- 定期的にスケジュールされた赤血球（RBC）輸血療法（慢性、予防、または予防輸血とも呼ばれる）を受けます。悪化した貧血または血管閉鎖危機（VOC）に応じたエピソード輸血が許可されています。 さらに、エピソード輸血を必要とする参加者は、インフォームドコンセントを提供する前またはスクリーニング期間中に60日以内に輸血を受けていない場合があります。
- インフォームドコンセントを提供する前に、12か月で10鎌状赤血球疼痛危機（SCPCS）。
- ランダム化の少なくとも4週間止められていないアナボリックステロイドを投与します。 性腺機能低下症を治療するためのテストステロン補充療法が許可されています。テストステロンの用量と調製は、ランダム化の10週間以上にわたって安定している必要があります。
- 14日以内にSCPCおよび/またはその他の血管閉塞性イベントのために入院し、インフォームドコンセントを提供する前、またはランダム化の14日以内に入院しました。 スクリーニング期間中にSCPCが発生した場合、スクリーニング期間は医療モニターの承認を得て延長することができます。
- ランダム化の90日以内に、ボクセロトール、クリザンリズマブ、またはL-グルタミンによる治療を受けます。
- 血小板数<地元の研究室の通常の下限（LLN）またはスクリーニング中に<150×109/リットル（L）（いずれか低い方）。 同意の28日以内またはスクリーニング中に受け取った血小板輸血。
- ランダム化の90日以内に造血刺激剤による治療を受けます。
- 遺伝子治療または以前の骨髄または幹細胞移植への事前の曝露、任意のコンディショニングレジメンを含む。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Tebapivat 2.5ミリグラム（mg）
参加者は、二重盲検（DB）期間に12週間、1日1回（QD）、2.5 mgのテバピバットを口頭で受け取ります。
DB期間を完了する参加者は、最大52週間、オープンラベル拡張（OLE）期間で同じ用量を受け取る資格があります。
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経口錠剤。
他の名前：
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実験的：Tebapivat 5.0 mg
参加者は、DB期間に12週間、5.0 mgのTebapivat、QDを受け取ります。
DB期間を完了する参加者は、最大52週間、OLE期間に同じ用量を受け取る資格があります。
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経口錠剤。
他の名前：
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実験的：Tebapivat 7.5 mg
参加者は、DB期間に12週間、QDを口頭で7.5 mgのTebapivatを受け取ります。
DB期間を完了する参加者は、最大52週間、OLE期間に同じ用量を受け取る資格があります。
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経口錠剤。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：テバピバットはプラセボと一致しました
参加者は、DB期間中に12週間、口頭でのプラセボをQDを受け取ります。
DB期間を完了する参加者は、1：1：1でランダム化され、Tebapivat 2.5 mg QD、Tebapivat 5.0 mg QD、またはTebapivat 7.5 mg QDを最大52週間受け取ります。
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経口錠剤。
他の名前：
経口錠剤。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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HB応答のある参加者の割合
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AES）と重大な有害事象（SAE）の参加者の数
時間枠：72週目まで
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72週目まで
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HB濃度のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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間接ビリルビンのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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乳酸デヒドロゲナーゼ（LDH）のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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絶対網状細胞数のベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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網状赤血球のパーセントのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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エリスロポエチンのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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患者のベースラインからの平均変化が報告された結果測定情報システム®（PROMIS）疲労13Aショートフォームスコア
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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プロミス痛の強度1Aスコアのベースラインからの平均変化
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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成体鎌状赤血球細胞のベースラインからの平均変化測定情報システム（ASCQ-ME）疼痛衝撃スコア
時間枠：ベースライン、10週目から12週目
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ベースライン、10週目から12週目
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テバピバットの血漿濃度
時間枠：事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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テバピバットの最大（ピーク）濃度（CMAX）
時間枠：事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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TebapivatのCMAX（TMAX）までの時間
時間枠：事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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Tebapivatの最後の定量化可能濃度（AUC0-T）の時間ゼロから時間までの濃度時間曲線下の面積
時間枠：事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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2,3-ジフォスホグリセ酸塩の全血濃度（2,3-dpg）
時間枠：事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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アデノシン三リン酸の全血濃度（ATP）
時間枠：事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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事前投与および複数のタイムポイントで投与後8週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月1日
一次修了 (実際)
2026年5月12日
研究の完了 (推定)
2027年5月1日
試験登録日
最初に提出
2025年4月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月10日
最初の投稿 (実際)
2025年4月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月19日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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