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Uno studio di ricerca di dose di tebapivat per valutare l'efficacia e la sicurezza nei partecipanti con malattia a cellule falcili (SCD)

27 ottobre 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di Fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, ricerca dose, efficacia e sicurezza di Tebapivat nei partecipanti con malattia falciforme

The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

59

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgio, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Irlanda
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London
  • Stati Uniti
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Key Inclusion Criteria:

  • Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
  • Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
  • If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
  • >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
  • Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
  • Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
  • Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
  • Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
  • Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
  • Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)

Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks.
Droga: Tebapivat

Oral tablets.

Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Tebapivat 5.0 mg

Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Droga: Tebapivat

Oral tablets.

Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Tebapivat 7.5 mg

Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Droga: Tebapivat

Oral tablets.

Altri nomi:
  • AG-946
Comparatore placebo: Tebapivat Matched Placebo

Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks
Droga: Tebapivat

Oral tablets.

Altri nomi:
  • AG-946
Droga: Tebapivat Matched Placebo

Oral tablets.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta HB
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 72
Fino alla settimana 72
Variazione media rispetto al basale nella concentrazione di Hb
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nella bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nella lattata deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nel conteggio dei reticolociti assoluti
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nei reticolociti percentuali
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nell'eritropoietina
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto alla linea di base nei risultati segnalati per i risultati di misurazione di misurazione del sistema® (Promis) Affaticamento 13A Punteggio a breve forma
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nel punteggio di intensità del dolore promozionale 1a
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Cambiamento medio rispetto al basale nella qualità delle cellule falciformi adulti della qualità della vita Sistema informativo (ASCQ-ME) SCOPO DI IMPATTO DELLA
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Concentrazione plasmatica di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazione massima (picco) (CMAX) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Time to cmax (tmax) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-T) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazioni ematiche intero di 2,3-difosfoglicerato (2,3-dpg)
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazioni di sangue intero di adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2025

Completamento primario (Effettivo)

12 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 ottobre 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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