Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio di ricerca di dose di tebapivat per valutare l'efficacia e la sicurezza nei partecipanti con malattia a cellule falcili (SCD)

28 maggio 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di Fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, multicentrico, ricerca dose, efficacia e sicurezza di Tebapivat nei partecipanti con malattia falciforme

Lo scopo principale di questo studio è di confrontare l'effetto di Tebapivat rispetto al placebo sull'anemia e di rilevare una risposta dose-risposta per la risposta dell'emoglobina (HB) nei partecipanti con SCD.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

59

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgio, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Wallonne, Belgio, 4420
        • Clinique CHC MontLégia
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Francia
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Francia, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francia, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Irlanda
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Evelina London Children's Hospital, Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • UCHealth at University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Stati Uniti, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10460
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903-4923
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Diagnosi documentata di SCD (HBSS, HBSC [eterozigosi combinata per emoglobine S e C], emoglobina falciforme [HBS]/β0-talassemia, HBS/β+-talassemia o altre varianti della sindrome da cellula falce).
  • Emoglobina ≥5,5 e ≤10,5 grammi per decilitro (G/DL). La concentrazione di emoglobina deve essere basata su una media di misurazioni di concentrazione di almeno 2 Hb (separate da ≥7 giorni) raccolte durante il periodo di screening.
  • Se si assumono l'idrossiurea, la dose di idrossiurea deve essere stabile per almeno 90 giorni prima della randomizzazione. L'interruzione dell'idrossiurea richiede un lavaggio di 90 giorni prima di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione chiave:

  • Ricevere la terapia trasfusionale globale regolarmente programmata (RBC) (anche definita trasfusione cronica, profilattica o preventiva); È consentita la trasfusione episodica in risposta all'anemia peggiorata o alla crisi vaso-occolvole (VOC). Inoltre, un partecipante che richiede trasfusioni episodiche potrebbe non aver ricevuto una trasfusione (i) entro 60 giorni prima di fornire il consenso informato o durante il periodo di screening.
  • > 10 Crisi del dolore delle cellule falciformi (SCPC) nei 12 mesi precedenti a fornire il consenso informato.
  • Ricevere steroidi anabolizzanti che non sono stati fermati per almeno 4 settimane prima della randomizzazione. È consentita la terapia sostitutiva del testosterone per trattare l'ipogonadismo; La dose e la preparazione del testosterone devono essere stabili per ≥10 settimane prima della randomizzazione.
  • Ospedale di un evento SCPC e/o altri eventi vaso-occlusivi entro 14 giorni prima di fornire il consenso informato o entro 14 giorni prima della randomizzazione. Se si verifica un SCPC durante il periodo di screening, il periodo di screening può essere esteso con l'approvazione del monitor medico.
  • Ricezione del trattamento con voxelotor, Crizanlizumab o L-glutammina entro 90 giorni prima della randomizzazione.
  • Conteggio piastrinico <limite inferiore del normale (LLN) per il laboratorio locale o <150 × 109/litro (L) (a seconda di quale sia più basso) durante lo screening. Trasfusioni piastriniche ricevute entro 28 giorni prima del consenso o durante lo screening.
  • Ricevere un trattamento con agenti stimolanti ematopoietici entro 90 giorni prima della randomizzazione.
  • Esposizione precedente alla terapia genica o al midollo osseo o al trapianto di cellule staminali, incluso qualsiasi regime di condizionamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tebapivat 2,5 milligrammi (MG)
I partecipanti riceveranno 2,5 mg di Tebapivat per via orale, una volta al giorno (QD) per 12 settimane nel periodo in doppio cieco (dB). I partecipanti che completano il periodo DB avranno diritto a ricevere la stessa dose nel periodo di estensione (OLE) (OLE) per un massimo di 52 settimane.
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Tebapivat 5.0 mg
I partecipanti riceveranno 5,0 mg di Tebapivat per via orale, QD, per 12 settimane nel periodo DB. I partecipanti che completano il periodo DB avranno diritto a ricevere la stessa dose nel periodo Ole per un massimo di 52 settimane.
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Sperimentale: Tebapivat 7.5 mg
I partecipanti riceveranno 7,5 mg di Tebapivat per via orale, QD, per 12 settimane nel periodo DB. I partecipanti che completano il periodo DB avranno diritto a ricevere la stessa dose nel periodo Ole per un massimo di 52 settimane.
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Comparatore placebo: Placebo abbinato a Tebapivat
I partecipanti riceveranno un placebo abbinato, oralmente, QD, per 12 settimane nel periodo DB. I partecipanti che completano il periodo DB saranno randomizzati in 1: 1: 1 per ricevere tebapivat 2,5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD o tebapivat 7,5 mg QD nel periodo Ole per un massimo di 52 settimane
Droga: Tebapivat
Compresse orali.
Altri nomi:
  • AG-946
Droga: Placebo abbinato a Tebapivat
Compresse orali.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con risposta HB
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi (eventi avversi) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 72
Fino alla settimana 72
Variazione media rispetto al basale nella concentrazione di Hb
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nella bilirubina indiretta
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nella lattata deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nel conteggio dei reticolociti assoluti
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media dal basale nei reticolociti percentuali
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nell'eritropoietina
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto alla linea di base nei risultati segnalati per i risultati di misurazione di misurazione del sistema® (Promis) Affaticamento 13A Punteggio a breve forma
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Variazione media rispetto al basale nel punteggio di intensità del dolore promozionale 1a
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Cambiamento medio rispetto al basale nella qualità delle cellule falciformi adulti della qualità della vita Sistema informativo (ASCQ-ME) SCOPO DI IMPATTO DELLA
Lasso di tempo: Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Baseline, dalla settimana 10 alla settimana 12
Concentrazione plasmatica di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazione massima (picco) (CMAX) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Time to cmax (tmax) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Area sotto la curva del tempo di concentrazione dal tempo zero al momento dell'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-T) di tebapivat
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazioni ematiche intero di 2,3-difosfoglicerato (2,3-dpg)
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Concentrazioni di sangue intero di adenosina trifosfato (ATP)
Lasso di tempo: Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8
Pre-dose e a più tempi post-dose fino alla settimana 8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 maggio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 maggio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

13 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Anemia falciforme

Prove cliniche su Tebapivat

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in New Zealand

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi