Доза, исследование Tebapivat для оценки эффективности и безопасности у участников с серповидно-клеточной болезнью (SCD)
19 августа 2026 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Фаза 2, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование дозы, эффективность и безопасность тебапивата у участников с серповидно-клеточной болезнью
Основная цель этого исследования состоит в том, чтобы сравнить влияние тебапивата и плацебо на анемию и обнаружение доза-ответа на реакцию гемоглобина (HB) у участников с SCD.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
59
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Бельгия, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Ирландия, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Канада, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Франция, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Франция, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Задокументированный диагноз SCD (HBSS, HBSC [комбинированная гетерозиготность для гемоглобинов S и C], серповидно-гемоглобин [HBS]/β0-талассемия, HBS/β+-талассемия или другие варианты синдрома серповидноклеточных клеток).
- Гемоглобин ≥5,5 и ≤10,5 г на децилитр (г/дл). Концентрация гемоглобина должна основываться на среднем по меньшей мере 2 измерениях концентрации HB (разделенных на ≥7 дней), собранных в течение периода скрининга.
- При принятии гидроксимочевины доза гидроксиочевины должна быть стабильной в течение как минимум 90 дней до рандомизации. Прекращение гидроксимочевины требует 90-дневного вымывания, прежде чем предоставить информированное согласие.
Ключевые критерии исключения:
- Регулярно запланированная трансфузионная терапия эритроцитов (RBC) (также называемая хронической, профилактической или профилактической трансфузией); Эпизодическое переливание в ответ на ухудшенную анемию или вазо-окклюзивный кризис (VOC) разрешен. Кроме того, участник, которому требуется эпизодическое переливание (ы), возможно, не получил переливание (я) в течение 60 дней до предоставления информированного согласия или в течение периода проверки.
- > 10 серповидно -боли в клетках (SCPCS) за 12 месяцев до предоставления информированного согласия.
- Получение анаболических стероидов, которые не были остановлены в течение не менее 4 недель до рандомизации. Заместительная терапия тестостероном для лечения гипогонадизма допускается; Доза тестостерона и подготовка должны быть стабильными в течение ≥10 недель до рандомизации.
- Госпитализировано для SCPC и/или другого вазо-окклюзионного события в течение 14 дней, прежде чем предоставить информированное согласие или в течение 14 дней до рандомизации. Если SCPC происходит в течение периода проверки, период проверки может быть продлен с утверждением медицинского монитора.
- Получение лечения вокселоторным, кризанлизумабом или L-глютамином в течение 90 дней до рандомизации.
- Количество тромбоцитов <нижний предел нормального (LLN) для местной лаборатории или <150 × 109/литр (L) (в зависимости от того, что ниже) во время скрининга. Переливки тромбоцитов, полученные в течение 28 дней до согласия или во время скрининга.
- Получение лечения гематопоэтическими стимулирующими агентами в течение 90 дней до рандомизации.
- Предварительное воздействие генной терапии или передней трансплантации костного мозга или стволовых клеток, включая любой режим кондиционирования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Tebapivat 2,5 миллиграмма (мг)
Участники получат 2,5 мг Tebapivat перорально, один раз в день (QD) в течение 12 недель в двойной слепой (DB) период.
Участники, которые завершают период БД, будут иметь право на получение той же дозы в период расширения открытой марки (OLE) в течение 52 недель.
|
Пероральные таблетки.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Tebapivat 5,0 мг
Участники получат 5,0 мг Tebapivat Orally, QD, за 12 недель в период DB.
Участники, которые завершают период БД, будут иметь право на получение той же дозы в период Оле в течение 52 недель.
|
Пероральные таблетки.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Тебапиват 7,5 мг
Участники получат 7,5 мг Tebapivat Orally, QD, за 12 недель в период DB.
Участники, которые завершают период БД, будут иметь право на получение той же дозы в период Оле в течение 52 недель.
|
Пероральные таблетки.
Другие имена:
|
|
Плацебо Компаратор: Тебапиват соответствовал плацебо
Участники получат соответствующий плацебо, перорально, QD, за 12 недель в период DB.
Участники, которые заполняют период DB, будут рандомизированы в 1: 1: 1, чтобы получить Tebapivat 2,5 мг QD, Tebapivat 5,0 мг QD или Tebapivat 7,5 мг QD в период OLE в течение до 52 недель
|
Пероральные таблетки.
Другие имена:
Пероральные таблетки.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Процент участников с ответом HB
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с неблагоприятными событиями (AES) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: До 72 недели
|
До 72 недели
|
|
Среднее изменение от базовой линии в концентрации HB
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение от исходного уровня в косвенном билирубине
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение от исходного уровня в лактатдегидрогеназе (LDH)
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение от базового уровня в абсолютном количестве ретикулоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение по сравнению с базовыми в процентах ретикулоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Средние изменения от базовой линии в эритропоэтине
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем у пациентов, сообщаемых результатами, информационная система измерения) (PROMIS) Усталость 13A Короткая форма
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение по сравнению с базовой интенсивностью боли 1а.
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Среднее изменение по сравнению с базовой линейкой в области качества серповидно-клеточных качественных ячейков Информационной системы измерения жизни (ASCQ-ME).
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
|
|
Концентрация тебапивата в плазме
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
|
Максимальная (пиковая) концентрация (CMAX) тебапивата
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
|
Время до CMAX (TMAX) TEBAPIVAT
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
|
Площадь под кривой времени концентрации от нуля времени до времени последней количественной концентрации (AUC0-T) TEBAPIVAT
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
|
Концентрации цельной крови в 2,3-дифосфоглицерате (2,3-DPG)
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
|
Концентрации цельной в крови аденозин трифосфат (АТФ)
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 мая 2025 г.
Первичное завершение (Действительный)
12 мая 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 мая 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
10 апреля 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 апреля 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 апреля 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .