Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Доза, исследование Tebapivat для оценки эффективности и безопасности у участников с серповидно-клеточной болезнью (SCD)

27 октября 2026 г. обновлено: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Фаза 2, двойное слепое, рандомизированное, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование дозы, эффективность и безопасность тебапивата у участников с серповидно-клеточной болезнью

The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

59

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Бельгия, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Ирландия
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Ирландия, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Нидерланды, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1E 6BT
        • University College London
  • Соединенные Штаты
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Соединенные Штаты, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Франция
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Франция, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Франция, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Франция, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Key Inclusion Criteria:

  • Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
  • Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
  • If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
  • >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
  • Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
  • Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
  • Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
  • Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
  • Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
  • Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)

Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks.
Лекарство: Tebapivat

Oral tablets.

Другие имена:
  • АГ-946
Экспериментальный: Tebapivat 5.0 mg

Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Лекарство: Tebapivat

Oral tablets.

Другие имена:
  • АГ-946
Экспериментальный: Tebapivat 7.5 mg

Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Лекарство: Tebapivat

Oral tablets.

Другие имена:
  • АГ-946
Плацебо Компаратор: Tebapivat Matched Placebo

Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks
Лекарство: Tebapivat

Oral tablets.

Другие имена:
  • АГ-946
Лекарство: Tebapivat Matched Placebo

Oral tablets.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процент участников с ответом HB
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с неблагоприятными событиями (AES) и серьезными побочными эффектами (SAE)
Временное ограничение: До 72 недели
До 72 недели
Среднее изменение от базовой линии в концентрации HB
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение от исходного уровня в косвенном билирубине
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение от исходного уровня в лактатдегидрогеназе (LDH)
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение от базового уровня в абсолютном количестве ретикулоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение по сравнению с базовыми в процентах ретикулоцитов
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Средние изменения от базовой линии в эритропоэтине
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение по сравнению с исходным уровнем у пациентов, сообщаемых результатами, информационная система измерения) (PROMIS) Усталость 13A Короткая форма
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение по сравнению с базовой интенсивностью боли 1а.
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Среднее изменение по сравнению с базовой линейкой в ​​области качества серповидно-клеточных качественных ячейков Информационной системы измерения жизни (ASCQ-ME).
Временное ограничение: Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Базовая линия, с 10 по 12 недели 12
Концентрация тебапивата в плазме
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Максимальная (пиковая) концентрация (CMAX) тебапивата
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Время до CMAX (TMAX) TEBAPIVAT
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Площадь под кривой времени концентрации от нуля времени до времени последней количественной концентрации (AUC0-T) TEBAPIVAT
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Концентрации цельной крови в 2,3-дифосфоглицерате (2,3-DPG)
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Концентрации цельной в крови аденозин трифосфат (АТФ)
Временное ограничение: Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели
Предварительные дозы и в несколько времени после дозы до 8 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 мая 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

12 мая 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 мая 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

28 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 октября 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ктис)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться