Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hledání dávky Tebapivat pro posouzení účinnosti a bezpečnost u účastníků s onemocněním srpkovitých buněk (SCD)

28. května 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Fáze 2, dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická, nález dávky, účinnost a bezpečnostní studium tebapivatu u účastníků se srpkovitými buňkami onemocnění

Hlavním účelem této studie je porovnat účinek tebapivat versus placebo na anémii a detekovat odpověď na dávku pro odezvu hemoglobinu (HB) u účastníků s SCD.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

59

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgie, 4000
        • Chr de La Citadelle
      • Liège, Wallonne, Belgie, 4420
        • Clinique CHC MontLégia
  • Francie
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Francie, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Francie, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irsko
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irsko, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Spojené království, SE5 9RS
        • Evelina London Children's Hospital, Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • UCHealth at University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
      • The Bronx, New York, Spojené státy, 10460
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02903-4923
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza SCD (HBSS, HBSC [kombinovaná heterozygotnost pro hemoglobiny S a C], srpkový hemoglobin [HBS]/β0-thalassemie, HBS/β+-thalassemie nebo jiné varianty syndromu srpkových buněk).
  • Hemoglobin ≥ 5,5 a ≤ 10,5 gramů na decilitre (g/dl). Koncentrace hemoglobinu musí být založena na průměru nejméně 2 Hb měření koncentrace (oddělených ≥ 7 dnů) odebraných během screeningového období.
  • Při užívání hydroxymočoviny musí být dávka hydroxymočoviny stabilní po dobu nejméně 90 dnů před randomizací. Ukončení hydroxymočoviny vyžaduje 90denní vymývání před poskytnutím informovaného souhlasu.

Klíčová kritéria pro vyloučení:

  • Pravidelně plánovanou transfuzní terapii červených krvinek (RBC) (také nazývané chronická, profylaktická nebo preventivní transfúze); Je povolena epizodická transfúze v reakci na zhoršenou anémii nebo vazo-okluzivní krizi (VOC). Kromě toho účastník, který vyžaduje epizodickou transfuzi (y), možná nedostal transfuzi do 60 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu nebo během období screeningu.
  • > 10 krize bolesti srpkovitých buněk (SCPC) za 12 měsíců před poskytnutím informovaného souhlasu.
  • Přijímání anabolických steroidů, které nebyly zastaveny po dobu nejméně 4 týdnů před randomizací. Je povolena substituční terapie testosteronem k léčbě hypogonadismu; Dávka a příprava testosteronu musí být stabilní po dobu ≥ 10 týdnů před randomizací.
  • Hospitalizováno pro SCPC a/nebo jinou událost VASO-OCCLUSE do 14 dnů před poskytnutím informovaného souhlasu nebo do 14 dnů před randomizací. Pokud dojde k SCPC během období screeningu, může být období screeningu prodlouženo se schválením lékařského monitoru.
  • Do 90 dnů před randomizací dostává léčba voxelotorem, crizanlizumabem nebo L-glutaminem.
  • Počet destiček <dolní hranice normálního (LLN) pro místní laboratoř nebo <150 × 109/litr (L) (podle toho, co je nižší) během screeningu. Transfuze destiček obdržely do 28 dnů před souhlasem nebo během screeningu.
  • Dostávání léčby hematopoetickými stimulačními látkami do 90 dnů před randomizací.
  • Předchozí expozice genové terapii nebo předchozí transplantaci kostní dřeně nebo kmenových buněk, včetně jakéhokoli kondicionačního režimu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Tebapivat 2,5 miligramů (MG)
Účastníci obdrží 2,5 mg tebapivatu orálně, jednou denně (QD) za 12 týdnů v období dvojitě slepého (DB). Účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít nárok na stejnou dávku v období otevřeného prodloužení (OLE) po dobu až 52 týdnů.
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Tebapivat 5,0 mg
Účastníci obdrží 5,0 mg tebapivatu ústně, QD, po dobu 12 týdnů v období DB. Účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít nárok na stejnou dávku v období ole po dobu 52 týdnů.
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Experimentální: Tebapivat 7,5 mg
Účastníci obdrží 7,5 mg tebapivatu ústně, QD, po dobu 12 týdnů v období DB. Účastníci, kteří dokončí období DB, budou mít nárok na stejnou dávku v období ole po dobu 52 týdnů.
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Komparátor placeba: Tebapivat odpovídá placebo
Účastníci obdrží odpovídající placebo orálně, QD, za 12 týdnů v období DB. Účastníci, kteří dokončili období DB, budou náhodně v období Ole po dobu 52 týdnů náhodně v 1: 1: 1, aby obdrželi Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD nebo Tebapivat 7,5 mg QD
Lék: Tebapivat
Orální tablety.
Ostatní jména:
  • AG-946
Lék: Tebapivat odpovídá placebo
Orální tablety.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků s reakcí HB
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES) a vážnými nepříznivými událostmi (SAES)
Časové okno: Až do týdne 72
Až do týdne 72
Průměrná změna z výchozí hodnoty v koncentraci HB
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v nepřímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v laktát dehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v procentech retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v erytropoetinu
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty u pacienta hlášená výsledky měření Informační systém® (PROMIS) Únava 13A Krátké skóre formy
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty v intenzitě bolesti promis 1A skóre
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Průměrná změna z výchozí hodnoty u dospělých srpkových buněk Kvalita života Informační systém (ASCQ-ME) Skóre bolesti
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
Základní linie, týden až 12. týden
Plazmatická koncentrace tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Koncentrace maximální (maximální) (CMAX) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Čas na Cmax (TMAX) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Plocha pod křivkou koncentrace času od nuly do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-T) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Koncentrace plné krve 2,3-difosfoglycerátu (2,3-dpg)
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Koncentrace plné krve adenosin trifosfátu (ATP)
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. května 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

13. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit