Studie hledání dávky Tebapivat pro posouzení účinnosti a bezpečnost u účastníků s onemocněním srpkovitých buněk (SCD)
27. října 2026 aktualizováno: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fáze 2, dvojitě slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická, nález dávky, účinnost a bezpečnostní studium tebapivatu u účastníků se srpkovitými buňkami onemocnění
The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
59
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgie, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francie, 69003
- Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Francie, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Francie, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandsko, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irsko, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Spojené státy, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Spojené státy, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Key Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
- Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
- If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.
Key Exclusion Criteria:
- Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
- >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
- Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
- Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
- Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
- Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
- Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
- Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)
Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Tebapivat 5.0 mg
Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Tebapivat 7.5 mg
Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Tebapivat Matched Placebo
Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks |
Oral tablets.
Ostatní jména:
Oral tablets. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Procento účastníků s reakcí HB
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES) a vážnými nepříznivými událostmi (SAES)
Časové okno: Až do týdne 72
|
Až do týdne 72
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v koncentraci HB
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v nepřímém bilirubinu
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v laktát dehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v absolutním počtu retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v procentech retikulocytů
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v erytropoetinu
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty u pacienta hlášená výsledky měření Informační systém® (PROMIS) Únava 13A Krátké skóre formy
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty v intenzitě bolesti promis 1A skóre
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Průměrná změna z výchozí hodnoty u dospělých srpkových buněk Kvalita života Informační systém (ASCQ-ME) Skóre bolesti
Časové okno: Základní linie, týden až 12. týden
|
Základní linie, týden až 12. týden
|
|
Plazmatická koncentrace tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
|
Koncentrace maximální (maximální) (CMAX) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
|
Čas na Cmax (TMAX) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace času od nuly do doby poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-T) Tebapivatu
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
|
Koncentrace plné krve 2,3-difosfoglycerátu (2,3-dpg)
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
|
Koncentrace plné krve adenosin trifosfátu (ATP)
Časové okno: Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Předdávkování a na více časových bodech po dávce do 8. týdne
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. května 2025
Primární dokončení (Aktuální)
12. května 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. května 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. dubna 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. dubna 2025
První zveřejněno (Aktuální)
13. dubna 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. října 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. října 2026
Naposledy ověřeno
1. října 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .