Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Dosisfindungsstudie von Tebapivat zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit bei Teilnehmern mit Sichelzellenerkrankungen (SCD)

28. Mai 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase 2, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische, dosisfund, Wirksamkeit und Sicherheitsstudie von Tebapivat bei Teilnehmern mit Sichelzellenerkrankungen

Der Hauptzweck dieser Studie ist es, den Effekt von Tebapivat mit Placebo auf die Anämie zu vergleichen und eine Dosis-Wirkungs-Reaktion für die Hämoglobin (HB) -Anantwortung bei Teilnehmern mit SCD zu erkennen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

59

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Wallonne, Belgien, 4420
        • Clinique CHC MontLégia
  • Frankreich
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Frankreich, 31059
        • Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankreich, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Irland
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • UCHealth at University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-0001
        • UCONN Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Medstar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
      • The Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10460
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02903-4923
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
        • Evelina London Children's Hospital, Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Schlüsseleinschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von SCD (HBSS, HBSC [kombinierte Heterozygotie für Hämoglobine S und C], Sichel-Hämoglobin [HBS]/β0-Thalassämie, HBS/β+-Thalassämie oder andere Varianten des Sichelzell-Syndroms).
  • Hämoglobin ≥ 5,5 und ≤ 10,5 Gramm pro Decilitre (g/dl). Die Hämoglobinkonzentration muss auf einem Durchschnitt von mindestens 2 HB -Konzentrationsmessungen (getrennt durch ≥ 7 Tage) basieren, die während der Screening -Periode gesammelt wurden.
  • Bei der Einnahme von Hydroxyharnstoff muss die Hydroxyharnstoffdosis mindestens 90 Tage vor der Randomisierung stabil sein. Die Einstellung von Hydroxyharnstoff erfordert eine 90-Tage-Auswaschung, bevor er eine Einverständniserklärung erbringt.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Empfangen regelmäßig geplante Transfusionstherapie (RBC) Rote Blutkörperchen (auch als chronisch, prophylaktisch oder vorbeugende Transfusion bezeichnet); Eine episodische Transfusion als Reaktion auf verschlechterte Anämie oder Vaso-Occlusive-Krise (VOC) ist zulässig. Darüber hinaus hat ein Teilnehmer, der episodische Transfusionen benötigt, innerhalb von 60 Tagen vor der Einverständniserklärung oder während des Screening -Zeitraums möglicherweise keine Transfusion (en) erhalten.
  • > 10 Sichelzellenschmerzkrise (SCPCs) in den 12 Monaten vor der Einverständniserklärung.
  • Empfangen von anabolen Steroiden, die vor der Randomisierung mindestens 4 Wochen nicht gestoppt wurden. Die Testosteronersatztherapie zur Behandlung von Hypogonadismus ist zulässig; Die Testosterondosis und die Herstellung müssen vor der Randomisierung ≥ 10 Wochen stabil sein.
  • Krankenhaus für ein SCPC und/oder ein anderes Vaso-Occlusive-Ereignis innerhalb von 14 Tagen vor einer Einverständniserklärung oder innerhalb von 14 Tagen vor der Randomisierung. Wenn während der Screening -Periode ein SCPC auftritt, kann die Screening -Periode mit der Genehmigung der medizinischen Monitor verlängert werden.
  • Behandlung mit Voxelotor, Crizanlizumab oder L-Glutamin innerhalb von 90 Tagen vor der Randomisierung.
  • Thrombozytenzahl <Untergrenze der Normalen (LLN) für das lokale Labor oder <150 × 109/Liter (L) (je nachdem, welcher Wert niedriger) während des Screenings. Thrombozytentransfusionen, die innerhalb von 28 Tagen vor der Einwilligung oder beim Screening empfangen werden.
  • Behandlung mit hämatopoetischen Stimulationsmitteln innerhalb von 90 Tagen vor der Randomisierung.
  • Vorherige Exposition gegenüber Gentherapie oder früherer Knochenmark- oder Stammzelltransplantation, einschließlich des Konditionierungsschemas.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tebapivat 2,5 Milligramm (mg)
Die Teilnehmer erhalten oral 2,5 mg Tebapivat, einmal täglich (QD) für 12 Wochen in der doppelblinden Zeit (dB). Teilnehmer, die die DB-Zeit abschließen, können bis zu 52 Wochen in der Open-Label-Erweiterungszeit (OLE) die gleiche Dosis erhalten.
Arzneimittel: Tebapivat
Orale Tabletten.
Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Tebapivat 5,0 mg
Die Teilnehmer erhalten oral, QD 5,0 mg Tebapivat, für 12 Wochen im DB-Zeitraum. Teilnehmer, die die DB -Periode abschließen, können bis zu 52 Wochen lang die gleiche Dosis in der alten Zeit erhalten.
Arzneimittel: Tebapivat
Orale Tabletten.
Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Tebapivat 7,5 mg
Die Teilnehmer erhalten in der DB-Periode oral 7,5 mg Tebapivat oral, QD. Teilnehmer, die die DB -Periode abschließen, können bis zu 52 Wochen lang die gleiche Dosis in der alten Zeit erhalten.
Arzneimittel: Tebapivat
Orale Tabletten.
Andere Namen:
  • AG-946
Placebo-Komparator: Tebapivat passte Placebo
Die Teilnehmer erhalten in der DB-Zeit ein übereinstimmendes Placebo, oral, QD, für 12 Wochen. Teilnehmer, die die DB -Periode abschließen
Arzneimittel: Tebapivat
Orale Tabletten.
Andere Namen:
  • AG-946
Arzneimittel: Tebapivat passte Placebo
Orale Tabletten.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit HB -Reaktion
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: Bis zur Woche 72
Bis zur Woche 72
Durchschnittliche Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der HB -Konzentration
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Änderung gegenüber dem Ausgangswert im indirekten Bilirubin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Lactatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der absoluten Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in prozentualen Retikulozyten
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Erythropoietin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung von der Ausgangswert bei Patienten mit gemeldeten Ergebnissen Messungsinformationssystem (Promis) Müdigkeit 13A Kurzform -Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Promis -Schmerzintensität 1A Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung von Ausgangswert in der Klingenzellenqualität der Lebensqualität des Lebens (ASCQ-ME) Schmerzaufprallsbewertung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Plasmakonzentration von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Maximale (Peak) Konzentration (Cmax) von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Zeit für Cmax (Tmax) von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-T) von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Vollblutkonzentrationen von 2,3-Diphosphoglyceration (2,3-DPG)
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Vollblutkonzentrationen von Adenosintriphosphat (ATP)
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Sichelzellenanämie

Klinische Studien zur Tebapivat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Australia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren