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Eine Dosisfindungsstudie von Tebapivat zur Beurteilung der Wirksamkeit und Sicherheit bei Teilnehmern mit Sichelzellenerkrankungen (SCD)

27. Oktober 2026 aktualisiert von: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Eine Phase 2, doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte, multizentrische, dosisfund, Wirksamkeit und Sicherheitsstudie von Tebapivat bei Teilnehmern mit Sichelzellenerkrankungen

The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

59

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Frankreich
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankreich, 69003
        • Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Frankreich, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankreich, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Irland
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Vereinigte Staaten
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6BT
        • University College London

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Key Inclusion Criteria:

  • Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
  • Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
  • If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.

Key Exclusion Criteria:

  • Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
  • >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
  • Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
  • Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
  • Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
  • Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
  • Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
  • Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)

Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Oral tablets.

Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Tebapivat 5.0 mg

Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Oral tablets.

Andere Namen:
  • AG-946
Experimental: Tebapivat 7.5 mg

Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks.
Arzneimittel: Tebapivat

Oral tablets.

Andere Namen:
  • AG-946
Placebo-Komparator: Tebapivat Matched Placebo

Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks
Arzneimittel: Tebapivat

Oral tablets.

Andere Namen:
  • AG-946
Arzneimittel: Tebapivat Matched Placebo

Oral tablets.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit HB -Reaktion
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAES)
Zeitfenster: Bis zur Woche 72
Bis zur Woche 72
Durchschnittliche Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der HB -Konzentration
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Änderung gegenüber dem Ausgangswert im indirekten Bilirubin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Lactatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der absoluten Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in prozentualen Retikulozyten
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Erythropoietin
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung von der Ausgangswert bei Patienten mit gemeldeten Ergebnissen Messungsinformationssystem (Promis) Müdigkeit 13A Kurzform -Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Promis -Schmerzintensität 1A Score
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Durchschnittliche Veränderung von Ausgangswert in der Klingenzellenqualität der Lebensqualität des Lebens (ASCQ-ME) Schmerzaufprallsbewertung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Grundlinie, Woche 10 bis Woche 12
Plasmakonzentration von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Maximale (Peak) Konzentration (Cmax) von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Zeit für Cmax (Tmax) von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von Zeit Null bis zum Zeitpunkt der letzten quantifizierbaren Konzentration (AUC0-T) von Tebapivat
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Vollblutkonzentrationen von 2,3-Diphosphoglyceration (2,3-DPG)
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi
Vollblutkonzentrationen von Adenosintriphosphat (ATP)
Zeitfenster: Vordosi
Vordosi

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Mai 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

10. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Oktober 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Oktober 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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