Um estudo da dose de tebapivat para avaliar a eficácia e a segurança dos participantes com doença falciforme (DCD)
27 de outubro de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fase 2, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico, dose, achado, eficácia e estudo de segurança do Tebapivat em participantes com doença falciforme
The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
59
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Wallonne
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Liège, Wallonne, Bélgica, 4000
- CHR de la Citadelle
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
- CHU Montreal
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- UConn Health
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48304
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69003
- Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Midi Pyrenees
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Toulouse, Midi Pyrenees, França, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Île-de-France Region
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Créteil, Île-de-France Region, França, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
- St. James Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6BT
- University College London
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Key Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
- Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
- If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.
Key Exclusion Criteria:
- Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
- >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
- Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
- Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
- Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
- Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
- Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
- Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)
Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Outros nomes:
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Experimental: Tebapivat 5.0 mg
Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Outros nomes:
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Experimental: Tebapivat 7.5 mg
Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Tebapivat Matched Placebo
Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks |
Oral tablets.
Outros nomes:
Oral tablets. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com resposta da HB
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAES)
Prazo: Até a semana 72
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Até a semana 72
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Mudança média da linha de base na concentração de HB
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média da linha de base em bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média da linha de base na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média da linha de base na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base em porcentagem de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base na eritropoietina
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base no paciente relatou resultados de medição Informações System® (PROMIS) Fadiga 13A Pontuação de formato curto
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base na intensidade da dor promisiva 1A Pontuação
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base no Sistema de Informação de Medição de Medição de Células Adultas (ASCQ-ME) Pontuação de impacto da dor
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Concentração plasmática de tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Concentração máxima (pico) (cmax) de tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Hora de CMAX (TMAX) de Tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo zero até o tempo da última concentração quantificável (AUC0-T) de Tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Concentrações sanguíneas inteiras de 2,3-difosfoglicilos (2,3-dpg)
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Concentrações no sangue total de trifosfato de adenosina (ATP)
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2025
Conclusão Primária (Real)
12 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
13 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de outubro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de outubro de 2026
Última verificação
1 de outubro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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