Um estudo da dose de tebapivat para avaliar a eficácia e a segurança dos participantes com doença falciforme (DCD)
19 de agosto de 2026 atualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fase 2, duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico, dose, achado, eficácia e estudo de segurança do Tebapivat em participantes com doença falciforme
O principal objetivo deste estudo é comparar o efeito do Tebapivat versus placebo na anemia e detectar uma resposta da dose-resposta para a resposta da hemoglobina (HB) em participantes com DF.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
59
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Wallonne
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Liège, Wallonne, Bélgica, 4000
- CHR de la Citadelle
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
- CHU Montreal
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- UConn Health
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48304
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Midi Pyrenees
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Toulouse, Midi Pyrenees, França, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Île-de-France Region
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Créteil, Île-de-France Region, França, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Holanda, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
- Erasmus MC
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
- St. James Hospital
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London, Reino Unido, WC1E 6BT
- University College London
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão -chave:
- Diagnóstico documentado de DF (HBSS, HBSC [heterozigosidade combinada para hemoglobinas S e C], hemoglobina falciforme [HBS]/β0-talassemia, HBS/β+-talassemia ou outras variantes da síndrome das células falsas).
- Hemoglobina ≥5,5 e ≤10,5 gramas por decilitre (g/dl). A concentração de hemoglobina deve ser baseada em uma média de pelo menos 2 medições de concentração de Hb (separadas por ≥7 dias) coletadas durante o período de triagem.
- Se tomar hidroxiureia, a dose de hidroxiureia deve ser estável por pelo menos 90 dias antes da randomização. A descontinuação da hidroxiureia requer uma lavagem de 90 dias antes de fornecer consentimento informado.
Critérios de exclusão -chave:
- Recebendo terapia de transfusão de glóbulos vermelhos (RBC) programada (RBC) (também denominada transfusão crônica, profilática ou preventiva); É permitida a transfusão episódica em resposta à anemia piorada ou à crise vaso-oclusiva (VOC). Além disso, um participante que exige transfusão episódica (s) pode não ter recebido uma transfusão dentro de 60 dias antes de fornecer consentimento informado ou durante o período de triagem.
- > 10 crise de dor nas células falciformes (SCPCs) nos 12 meses antes de fornecer consentimento informado.
- Recebendo esteróides anabolizantes que não foram interrompidos por pelo menos 4 semanas antes da randomização. A terapia de reposição de testosterona para tratar o hipogonadismo é permitida; A dose e a preparação da testosterona devem ser estáveis por ≥10 semanas antes da randomização.
- Hospitalizado por um SCPC e/ou outro evento vaso-oclume dentro de 14 dias antes de fornecer consentimento informado ou dentro de 14 dias antes da randomização. Se um SCPC ocorrer durante o período de triagem, o período de triagem poderá ser estendido com a aprovação do monitor médico.
- Recebendo tratamento com voxelotor, crrizanlizumab ou L-glutamina dentro de 90 dias antes da randomização.
- Contagem de plaquetas <Limite inferior do normal (LLN) para o laboratório local ou <150 × 109/litro (L) (o que for menor) durante a triagem. Transfusões de plaquetas recebidas dentro de 28 dias antes do consentimento ou durante a triagem.
- Recebendo tratamento com agentes estimulantes hematopoiéticos dentro de 90 dias antes da randomização.
- Exposição prévia à terapia gênica ou transplante anterior de medula óssea ou células -tronco, incluindo qualquer regime de condicionamento.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tebapivat 2,5 miligramas (mg)
Os participantes receberão 2,5 mg de tebapivat oralmente, uma vez por dia (QD) por 12 semanas no período duplo-cego (dB).
Os participantes que concluem o período de banco de dados serão elegíveis para receber a mesma dose no período de extensão de etiqueta aberta (OLE) por até 52 semanas.
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Comprimidos orais.
Outros nomes:
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Experimental: Tebapivat 5,0 mg
Os participantes receberão 5,0 mg de tebapivat por via oral, QD, por 12 semanas no período do banco de dados.
Os participantes que concluem o período do banco de dados serão elegíveis para receber a mesma dose no período OLE por até 52 semanas.
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Comprimidos orais.
Outros nomes:
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Experimental: Tebapivat 7,5 mg
Os participantes receberão 7,5 mg de tebapivat por via oral, QD, por 12 semanas no período do banco de dados.
Os participantes que concluem o período do banco de dados serão elegíveis para receber a mesma dose no período OLE por até 52 semanas.
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Comprimidos orais.
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Tebapivat correspondeu ao placebo
Os participantes receberão um placebo correspondente, oralmente, QD, por 12 semanas no período de banco de dados.
Os participantes que concluem o período de banco de dados serão randomizados em 1: 1: 1 para receber tebapivat 2,5 mg qd, tebapivat 5,0 mg qd ou tebapivat 7,5 mg qd no período OLE por até 52 semanas
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Comprimidos orais.
Outros nomes:
Comprimidos orais.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Porcentagem de participantes com resposta da HB
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAES)
Prazo: Até a semana 72
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Até a semana 72
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Mudança média da linha de base na concentração de HB
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média da linha de base em bilirrubina indireta
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média da linha de base na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média da linha de base na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base em porcentagem de reticulócitos
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base na eritropoietina
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base no paciente relatou resultados de medição Informações System® (PROMIS) Fadiga 13A Pontuação de formato curto
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base na intensidade da dor promisiva 1A Pontuação
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Mudança média em relação à linha de base no Sistema de Informação de Medição de Medição de Células Adultas (ASCQ-ME) Pontuação de impacto da dor
Prazo: Linha de base, semana 10 a semana 12
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Linha de base, semana 10 a semana 12
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Concentração plasmática de tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Concentração máxima (pico) (cmax) de tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Hora de CMAX (TMAX) de Tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Área sob a curva de concentração-tempo do tempo zero até o tempo da última concentração quantificável (AUC0-T) de Tebapivat
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Concentrações sanguíneas inteiras de 2,3-difosfoglicilos (2,3-dpg)
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Concentrações no sangue total de trifosfato de adenosina (ATP)
Prazo: Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Pré-dose e em vários pontos de tempo após a dose até a semana 8
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de maio de 2025
Conclusão Primária (Real)
12 de maio de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de maio de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de abril de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de abril de 2025
Primeira postagem (Real)
13 de abril de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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